- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04079803
PTI-125 für Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alzheimer-Krankheit
7. September 2021 aktualisiert von: Cassava Sciences, Inc.
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2b-Studie mit mehreren Dosen, Biomarkern und Sicherheit von PTI-125 bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alzheimer-Krankheit
Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2b-Studie mit mehreren Dosen von PTI-125 bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alzheimer-Krankheit.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2b-Studie mit mehreren Dosen von PTI-125 bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alzheimer-Krankheit.
Insgesamt werden sechzig (60) Patienten in die Studie aufgenommen.
Die Patienten erhalten Placebo, 50 mg oder 100 mg b.i.d. von PTI-125.
Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit und Biomarker von PTI-125 nach 28-tägiger wiederholter oraler Verabreichung zu untersuchen.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
64
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
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Arizona
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Gilbert, Arizona, Vereinigte Staaten, 85296
- Cognitive Clinical Trials
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Surprise, Arizona, Vereinigte Staaten, 85374
- Cognitive Clinical Trials
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Florida
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Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33125
- Optimus U
-
Palmetto Bay, Florida, Vereinigte Staaten, 33157
- IMIC, Inc.
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Nebraska
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Bellevue, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68005
- Cognitive Clinical Trials
-
Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68116
- Cognitive Clinical Trials
-
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New Jersey
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Toms River, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08755
- Advanced Memory Research Institute
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77058
- Centex Studies, Inc.
-
McAllen, Texas, Vereinigte Staaten, 78504
- Centex Studies, Inc.
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-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
50 Jahre bis 85 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter >= 50 und <= 85 Jahre
- Einverständniserklärung (ICF), unterzeichnet vom Subjekt oder einem gesetzlich zulässigen Vertreter.
- Klinische Diagnose einer Demenz aufgrund einer möglichen oder wahrscheinlichen Alzheimer-Krankheit
- Mini-Mental State Examination Score >= 16 und <= 26 beim Screening
- Bei Frauen mindestens 1 Jahr nach der Menopause
- Patienten, die zu Hause, in einem Seniorenwohnheim oder in einem institutionellen Umfeld leben, ohne dass eine kontinuierliche (d. h. 24h) Pflegedienst
- Allgemeiner Gesundheitszustand akzeptabel für die Teilnahme an der Studie
- Fließend (mündlich und schriftlich) in Englisch oder Spanisch
- Wenn Sie Memantin, Rivastigmin, Galantamin oder einen AChEI erhalten, erhalten Sie eine stabile Dosis für mindestens 3 Monate. Wenn Sie Donepezil erhalten, jede Dosis von weniger als 23 mg einmal täglich.
- Der Patient ist seit mindestens 3 Jahren Nichtraucher.
- Der Patient oder gesetzliche Vertreter muss der Blutentnahme sowie der Lumbalpunktion und der Liquorentnahme zustimmen.
- Der Patient hat ein Verhältnis von Gesamt-Tau/Aβ42 im Liquor cerebrospinalis >= 0,28.
- Der Patient hat eine Pflegekraft oder einen gesetzlichen Vertreter, der für die Verabreichung des Medikaments und die Aufzeichnung der Zeit verantwortlich ist.
Ausschlusskriterien:
- Exposition gegenüber einem experimentellen Medikament, experimentellen biologischen oder experimentellen medizinischen Gerät innerhalb von 5 Halbwertszeiten oder 3 Monaten vor dem Screening
- Einschreibung in die vorherige PTI-125-Studie
- Ein medizinischer Zustand, der eine Lumbalpunktion beeinträchtigen würde
- Aufenthalt in einer qualifizierten Pflegeeinrichtung und Bedarf an 24-Stunden-Betreuung.
- Klinisch signifikante Labortestergebnisse
- Klinisch signifikante unbehandelte Hypothyreose
- Unzureichend eingestellter Diabetes mellitus
- Niereninsuffizienz (Serumkreatinin > ULN)
- Bösartiger Tumor innerhalb von 3 Jahren vor dem Screening (außer Plattenepithel- und Basalzellkarzinom oder Zervixkarzinom in situ oder lokalisiertem Prostatakrebs oder lokalisiertem Blasenkrebs im Stadium 1)
- Vorgeschichte einer ischämischen Kolitis oder ischämischen Enterokolitis
- Instabiler medizinischer Zustand, der nach Einschätzung des Prüfarztes klinisch signifikant ist
- Alanintransaminase (ALT) oder Aspartattransaminase (AST) > ULN oder Gesamtbilirubin > ULN.
- Vorgeschichte von Myokardinfarkt oder instabiler Angina pectoris innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening
- Geschichte von mehr als 1 Myokardinfarkt innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening
- Klinisch signifikante Herzrhythmusstörungen (einschließlich Vorhofflimmern), Kardiomyopathie oder Herzleitungsstörung (Patienten mit einem Herzschrittmacher sind akzeptabel)
- Symptomatische Hypotonie oder unkontrollierte Hypertonie
- Klinisch signifikante Anomalie im Screening-Elektrokardiogramm (EKG), einschließlich, aber nicht notwendigerweise beschränkt auf einen bestätigten korrigierten QT-Intervallwert >= 450 ms bei Männern oder >= 470 ms bei Frauen.
- Schlaganfall innerhalb von 18 Monaten vor dem Screening oder Vorgeschichte eines Schlaganfalls gleichzeitig mit Beginn einer Demenz
- Anamnese eines Hirntumors oder einer anderen klinisch signifikanten raumfordernden Läsion im CT oder MRT
- Kopftrauma mit klinisch signifikantem Bewusstseinsverlust innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening oder gleichzeitig mit dem Beginn der Demenz
- Beginn der Demenz nach Herzstillstand, Operation mit Vollnarkose oder Wiederbelebung
- Diagnose einer spezifischen degenerativen Erkrankung des Zentralnervensystems außer der Alzheimer-Krankheit (z. B. Huntington-Krankheit, Creutzfeld-Jacob-Krankheit, Down-Syndrom, frontotemporale Demenz, Parkinson-Krankheit)
- Wernicke-Enzephalopathie
- Aktive akute oder chronische Infektion des zentralen Nervensystems
- Donepezil 23 mg Quaque sterben derzeit oder innerhalb von 3 Monaten vor der Randomisierung
- Abgesetztes AChEI < 30 Tage vor Randomisierung
- Antipsychotika; Niedrige Dosen sind nur zulässig, wenn der Patient mindestens 3 Monate vor der Randomisierung eine stabile Dosis erhalten hat
- Trizyklische Antidepressiva und Monoaminoxidase-Hemmer
- Anxiolytika oder Sedativa-Hypnotika, einschließlich Barbiturate (sofern nicht in niedrigen Dosen bei gutartigem Tremor gegeben); niedrige Dosen von Benzodiazepinen und Zolpidem sind erlaubt
- Immunsuppressiva, einschließlich systemischer Kortikosteroide, wenn sie in klinisch immunsuppressiven Dosen eingenommen werden (die Verwendung von Steroiden bei Allergien oder anderen Entzündungen ist erlaubt.)
- Antiepileptika, wenn sie zur Kontrolle von Anfällen eingenommen werden
- Chronische Einnahme von opioidhaltigen Analgetika
- Sedierende H1-Antihistaminika
- Nikotintherapie (alle Darreichungsformen einschließlich Pflaster), Vareniclin (Chantix) oder ein ähnliches Therapeutikum innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
- Klinisch signifikante Krankheit innerhalb von 30 Tagen nach der Einschreibung
- Vorgeschichte signifikanter neurologischer, hepatischer, renaler, endokriner, kardiovaskulärer, gastrointestinaler, pulmonaler oder metabolischer Erkrankungen
- Positives Serum-Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg) oder positiver Hepatitis-C-Virus-HCV-Antikörpertest beim Screening
- Positiver HIV-Test beim Screening
- Positiver Urin-Drogentest beim Screening
- Verlust einer signifikanten Blutmenge (> 450 ml) innerhalb von 4 Wochen vor der Studie
- Suizidalität auf C-SSRS beim Screening
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Placebo-Komparator: Placebo-Kohorte
Die Probanden erhielten zweimal täglich orale Placebo-Tabletten (BID)
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Orale Placebo-Tablette
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Experimental: Simufilam (PTI-125) 100 mg Tabletten Kohorte
Probanden erhielten Simufilam (PTI-125) 100 mg orale Tabletten zweimal täglich (BID)
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Simufilam 50 mg Tablette zum Einnehmen
Andere Namen:
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Experimental: Simufilam (PTI-125) 50 mg Tabletten Kohorte
Probanden erhielten Simufilam (PTI-125) 50 mg orale Tabletten zweimal täglich (BID)
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Simufilam 100 mg Tablette zum Einnehmen
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Änderung gegenüber der Baseline in CSF Abeta42
Zeitfenster: Screening bis Tag 28
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Veränderung der Amyloid-beta-Spiegel im Liquor von der Baseline (Screening-Probe) bis Tag 2842
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Screening bis Tag 28
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert in CSF-Gesamt-Tau.
Zeitfenster: Screening bis Tag 28
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Änderung des Gesamt-Tau in der Zerebrospinalflüssigkeit von der Grundlinie (Screening-Probe) bis zum Tag 28.
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Screening bis Tag 28
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Veränderung gegenüber der Grundlinie in CSF P-tau181
Zeitfenster: Screening bis Tag 28
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Veränderung von Baseline (Screening) zu Tag 28 in Cerebrospinalflüssigkeit P-tau181
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Screening bis Tag 28
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in CSF Neurogranin
Zeitfenster: Screening bis Tag 28
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Veränderung von Baseline (Screening) zu Tag 28 in Cerebrospinalflüssigkeit Neurogranin
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Screening bis Tag 28
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Änderung der CSF-Neurofilament-Leichtkette gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Screening bis Tag 28
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Veränderung von Baseline (Screening) zu Tag 28 in Neurofilament-Leichtkette der Zerebrospinalflüssigkeit
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Screening bis Tag 28
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Änderung gegenüber der Baseline in CSF YKL-40
Zeitfenster: Screening bis Tag 28
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (Screening) in der Zerebrospinalflüssigkeit YKL-40
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Screening bis Tag 28
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Gepaarter Partner-Lerntest
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 28
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Kognitiver Test zur Beurteilung des episodischen Gedächtnisses.
Kästen werden auf dem Bildschirm angezeigt und in zufälliger Reihenfolge "geöffnet".
Eine oder mehrere davon enthalten ein Muster.
Die Muster werden dann einzeln in der Mitte des Bildschirms angezeigt, und der Teilnehmer muss das Kästchen auswählen, in dem sich das Muster ursprünglich befand.
Wenn der Teilnehmer einen Fehler macht, werden die Kästchen wieder nacheinander geöffnet, um den Teilnehmer an die Orte der Muster zu erinnern.
Die Anzahl der Boxen erhöht sich schrittweise auf insgesamt 8.
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Tag 1 bis Tag 28
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Räumlicher Arbeitsgedächtnistest
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 28
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Kognitive Bewertung des räumlichen Arbeitsgedächtnisses: Auf dem Bildschirm werden mehrere farbige Quadrate (Kästchen) angezeigt.
Durch Auswahl der Kästchen und Anwendung eines Ausschlussverfahrens sollte der Proband in jedem der Kästchen einen gelben „Token“ finden und damit eine leere Spalte auf der rechten Seite des Bildschirms füllen.
Die Anzahl der Kästchen für die zu durchsuchenden Probanden wird schrittweise auf insgesamt 8 erhöht.
Die Farben und Positionen der Kästchen werden von Versuch zu Versuch geändert, um stereotypen Suchstrategien entgegenzuwirken.
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Tag 1 bis Tag 28
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CSF IL-6, sTREM2, HMGB1, Albumin, IgG
Zeitfenster: Screening bis Tag 28
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Änderung von Baseline (Screening-Probe) zu Tag 28 bei sekundären Liquor-Biomarkern für Neuroinflammation und Integrität der Blut-Hirn-Schranke
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Screening bis Tag 28
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Target-Engagement-Assays: Änderung der Filamin A (FLNA)-Bindungen an den alpha7-Nikotin-Acetylcholin-Rezeptor (alpha7nAChR) und den Toll-like-Rezeptor 4 (TLR4) in Subjekt-Lymphozyten gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 28
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FLNA-Bindungen an diese beiden Rezeptoren wurden durch densitometrische Quantifizierung von Immunoblot-Banden jedes Rezeptors (nachgewiesen durch einen spezifischen Antikörper) in Anti-FLNA-Präzipitaten bestimmt.
Das Maß wird als Verhältnis zum Gesamt-FLNA notiert.
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Tag 1 bis Tag 28
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Plasma-P-tau181
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 28
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Prozentuale Veränderung des Plasma-P-tau181
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Tag 1 bis Tag 28
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Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in SavaDx, einem neuartigen Plasma-Biomarker
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 28
|
SavaDx ist ein neuartiger Plasma-Biomarker
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Tag 1 bis Tag 28
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienleiter: Lindsay Burns, PhD, Cassava Sciences, Inc.
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
9. September 2019
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
31. März 2020
Studienabschluss (Tatsächlich)
31. März 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
26. August 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
4. September 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
6. September 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
29. September 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
7. September 2021
Zuletzt verifiziert
1. September 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- PTI-125-02
- R44AG060878 (US NIH Stipendium/Vertrag)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
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