- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04079803
PTI-125 per i pazienti con malattia di Alzheimer da lieve a moderata
7 settembre 2021 aggiornato da: Cassava Sciences, Inc.
Uno studio di fase 2b, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dosi multiple, sui biomarcatori e sulla sicurezza del PTI-125 nei pazienti con malattia di Alzheimer da lieve a moderata
Questo è uno studio di fase 2b, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dosi multiple di PTI-125 in pazienti con malattia di Alzheimer da lieve a moderata.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio di fase 2b, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dosi multiple di PTI-125 in pazienti con malattia di Alzheimer da lieve a moderata.
Un totale di sessanta (60) pazienti saranno arruolati nello studio.
I pazienti riceveranno placebo, 50 mg o 100 mg b.i.d. di PTI-125.
L'obiettivo di questo studio è indagare sulla sicurezza e sui biomarcatori di PTI-125 dopo 28 giorni di somministrazione orale ripetuta.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
64
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
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Arizona
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Gilbert, Arizona, Stati Uniti, 85296
- Cognitive Clinical Trials
-
Surprise, Arizona, Stati Uniti, 85374
- Cognitive Clinical Trials
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Florida
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33125
- Optimus U
-
Palmetto Bay, Florida, Stati Uniti, 33157
- IMIC, Inc.
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-
Nebraska
-
Bellevue, Nebraska, Stati Uniti, 68005
- Cognitive Clinical Trials
-
Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68116
- Cognitive Clinical Trials
-
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New Jersey
-
Toms River, New Jersey, Stati Uniti, 08755
- Advanced Memory Research Institute
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77058
- Centex Studies, Inc.
-
McAllen, Texas, Stati Uniti, 78504
- Centex Studies, Inc.
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 50 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età >= 50 e <= 85 anni
- Modulo di consenso informato (ICF) firmato dal soggetto o dal rappresentante legalmente riconosciuto.
- Diagnosi clinica di demenza da possibile o probabile malattia di Alzheimer
- Punteggio del Mini-Mental State Examination >= 16 e <= 26 allo screening
- Se femmina, in postmenopausa da almeno 1 anno
- Paziente che vive a casa, in un ambiente residenziale per anziani o in un ambiente istituzionale senza la necessità di un servizio continuo (ad es. 24 ore su 24) assistenza infermieristica
- Stato di salute generale accettabile per la partecipazione allo studio
- Ottima conoscenza (orale e scritta) della lingua inglese o spagnola
- Se si ricevono memantina, rivastigmina, galantamina o un AChEI, ricevere una dose stabile per almeno 3 mesi. Se riceve donepezil, qualsiasi dose inferiore a 23 mg una volta al giorno.
- Il paziente è non fumatore da almeno 3 anni.
- Il paziente o il rappresentante legale deve accettare di rispettare il prelievo di campioni di sangue e una puntura lombare e il prelievo di campioni di liquido cerebrospinale.
- Il paziente ha un rapporto tau totale/Aβ42 nel liquido cerebrospinale >= 0,28.
- Il paziente ha un assistente o un rappresentante legale responsabile della somministrazione del farmaco e della registrazione del tempo.
Criteri di esclusione:
- Esposizione a un farmaco sperimentale, biologico sperimentale o dispositivo medico sperimentale entro il periodo più lungo di 5 emivite o 3 mesi prima dello screening
- Iscrizione al precedente studio PTI-125
- Una condizione medica che interferirebbe con una puntura lombare
- Residenza in una struttura infermieristica qualificata e necessita di assistenza 24 ore su 24.
- Risultati dei test di laboratorio clinicamente significativi
- Ipotiroidismo non trattato clinicamente significativo
- Diabete mellito non sufficientemente controllato
- Insufficienza renale (creatinina sierica > ULN)
- Tumore maligno entro 3 anni prima dello screening (eccetto carcinoma basocellulare e squamoso o carcinoma cervicale in situ o carcinoma prostatico localizzato o carcinoma vescicale stadio 1 localizzato)
- Storia di colite ischemica o enterocolite ischemica
- Condizione medica instabile clinicamente significativa a giudizio dello sperimentatore
- Alanina transaminasi (ALT) o aspartato transaminasi (AST) > ULN o bilirubina totale > ULN.
- Storia di infarto del miocardio o angina instabile entro 6 mesi prima dello screening
- Storia di più di 1 infarto miocardico entro 5 anni prima dello screening
- Aritmia cardiaca clinicamente significativa (compresa la fibrillazione atriale), cardiomiopatia o difetto di conduzione cardiaca (i pazienti con pacemaker sono accettabili)
- Ipotensione sintomatica o ipertensione incontrollata
- Anomalia clinicamente significativa all'elettrocardiogramma di screening (ECG), incluso ma non necessariamente limitato a un valore dell'intervallo QT corretto confermato >= 450 msec per i maschi o >= 470 msec per le femmine.
- Ictus entro 18 mesi prima dello screening o anamnesi di ictus concomitante con insorgenza di demenza
- Storia di tumore al cervello o altra lesione occupante spazio clinicamente significativa alla TC o alla risonanza magnetica
- Trauma cranico con perdita di coscienza clinicamente significativa entro 12 mesi prima dello screening o in concomitanza con l'insorgenza della demenza
- Insorgenza di demenza secondaria ad arresto cardiaco, chirurgia con anestesia generale o rianimazione
- Diagnosi di malattie degenerative specifiche del sistema nervoso centrale diverse dalla malattia di Alzheimer (p. es., malattia di Huntington, malattia di Creutzfeld-Jacob, sindrome di Down, demenza frontotemporale, morbo di Parkinson)
- Encefalopatia di Wernicke
- Infezione attiva acuta o cronica del sistema nervoso centrale
- Donepezil 23 mg quaque die attualmente o entro 3 mesi prima della randomizzazione
- AChEI interrotto <30 giorni prima della randomizzazione
- Antipsicotici; basse dosi sono consentite solo se il soggetto ha ricevuto una dose stabile per almeno 3 mesi prima della randomizzazione
- Antidepressivi triciclici e inibitori delle monoaminossidasi
- Ansiolitici o sedativi-ipnotici, compresi i barbiturici (a meno che non vengano somministrati a basse dosi per il tremore benigno); sono consentite basse dosi di benzodiazepine e zolpidem
- Immunosoppressori, compresi i corticosteroidi sistemici, se assunti in dosi clinicamente immunosoppressive (è consentito l'uso di steroidi per allergia o altre infiammazioni).
- Farmaci antiepilettici se presi per il controllo delle convulsioni
- Assunzione cronica di analgesici contenenti oppioidi
- Antistaminici sedativi H1
- Terapia con nicotina (tutte le forme di dosaggio compreso un cerotto), vareniclina (Chantix) o agente terapeutico simile entro 30 giorni prima dello screening
- Malattia clinicamente significativa entro 30 giorni dall'arruolamento
- Storia di malattie neurologiche, epatiche, renali, endocrine, cardiovascolari, gastrointestinali, polmonari o metaboliche significative
- Antigene di superficie dell'epatite B sierico positivo (HBsAg) o test anticorpale HCV del virus dell'epatite C positivo allo screening
- Test HIV positivo allo screening
- Test antidroga sulle urine positivo allo screening
- Perdita di un volume significativo di sangue (> 450 ml) entro 4 settimane prima dello studio
- Suicidalità su C-SSRS allo screening
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Comparatore placebo: Coorte placebo
Soggetti a cui sono state somministrate compresse orali di placebo due volte al giorno (BID)
|
Compressa placebo orale
|
Sperimentale: Simufilam (PTI-125) 100 mg compresse Coorte
Soggetti trattati con simufilam (PTI-125) 100 mg compresse orali due volte al giorno (BID)
|
Simufilam 50 mg compresse orali
Altri nomi:
|
Sperimentale: Simufilam (PTI-125) 50 mg compresse Coorte
Soggetti trattati con simufilam (PTI-125) 50 mg compresse orali due volte al giorno (BID)
|
Simufilam 100 mg compresse orali
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Variazione rispetto al basale in CSF Abeta42
Lasso di tempo: Proiezione fino al giorno 28
|
Variazione dal basale (campione di screening) al giorno 28 nei livelli di amiloide-beta nel liquido cerebrospinale42
|
Proiezione fino al giorno 28
|
Variazione rispetto al basale in CSF Total Tau.
Lasso di tempo: Proiezione fino al giorno 28
|
Passaggio dal basale (campione di screening) al giorno 28 nella tau totale del liquido cerebrospinale.
|
Proiezione fino al giorno 28
|
Variazione rispetto al basale nel CSF P-tau181
Lasso di tempo: Proiezione fino al giorno 28
|
Passaggio dal basale (screening) al giorno 28 nel liquido cerebrospinale P-tau181
|
Proiezione fino al giorno 28
|
Variazione rispetto al basale nella neurogranina del liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Proiezione fino al giorno 28
|
Passaggio dal basale (screening) al giorno 28 nella neurogranina del liquido cerebrospinale
|
Proiezione fino al giorno 28
|
Variazione rispetto al basale nella catena leggera dei neurofilamenti del liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Proiezione fino al giorno 28
|
Passaggio dal basale (screening) al giorno 28 nella catena leggera dei neurofilamenti del liquido cerebrospinale
|
Proiezione fino al giorno 28
|
Variazione rispetto al basale nel CSF YKL-40
Lasso di tempo: Proiezione fino al giorno 28
|
Variazione rispetto al basale (screening) nel liquido cerebrospinale YKL-40
|
Proiezione fino al giorno 28
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Test di apprendimento per associati accoppiati
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 28
|
Test cognitivo che valuta la memoria episodica.
Le scatole vengono visualizzate sullo schermo e vengono "aperte" in ordine casuale.
Uno o più di essi contengono un modello.
Gli schemi vengono quindi visualizzati al centro dello schermo, uno alla volta e il partecipante deve selezionare la casella in cui si trovava originariamente lo schema.
Se il partecipante commette un errore, le scatole vengono riaperte in sequenza per ricordare al partecipante le posizioni dei modelli.
Il numero di caselle aumenta progressivamente fino a un totale di 8.
|
Dal giorno 1 al giorno 28
|
Test della memoria di lavoro spaziale
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 28
|
Valutazione cognitiva della memoria di lavoro spaziale: sullo schermo viene visualizzato un numero di quadrati colorati (riquadri).
Selezionando le caselle e utilizzando un processo di eliminazione, il soggetto dovrebbe trovare un "gettone" giallo in ciascuna di una serie di caselle e usarle per riempire una colonna vuota sul lato destro dello schermo.
Il numero di caselle viene gradualmente aumentato fino a un totale di 8 per i soggetti da cercare.
I colori e le posizioni delle caselle vengono cambiati di prova in prova per scoraggiare strategie di ricerca stereotipate.
|
Dal giorno 1 al giorno 28
|
CSF IL-6, sTREM2, HMGB1, albumina, IgG
Lasso di tempo: Proiezione fino al giorno 28
|
Variazione dal basale (campione di screening) al giorno 28 nei biomarcatori secondari del liquido cerebrospinale di neuroinfiammazione e integrità della barriera emato-encefalica
|
Proiezione fino al giorno 28
|
Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Saggi di coinvolgimento target: cambiamento rispetto al basale nei collegamenti della filamina A (FLNA) al recettore alfa7 nicotinico dell'acetilcolina (alpha7nAChR) e al recettore Toll-like 4 (TLR4) nei linfociti del soggetto
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 28
|
I collegamenti FLNA a questi due recettori sono stati valutati mediante quantificazione densitometrica delle bande di immunoblot di ciascun recettore (rilevato da un anticorpo specifico) nei precipitati anti-FLNA.
La misura è indicata come rapporto rispetto al FLNA totale.
|
Dal giorno 1 al giorno 28
|
Plasma P-tau181
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 28
|
Variazione percentuale della P-tau181 plasmatica
|
Dal giorno 1 al giorno 28
|
Variazione percentuale rispetto al basale in SavaDx, un nuovo biomarcatore plasmatico
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 28
|
SavaDx è un nuovo biomarcatore plasmatico
|
Dal giorno 1 al giorno 28
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Lindsay Burns, PhD, Cassava Sciences, Inc.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 settembre 2019
Completamento primario (Effettivo)
31 marzo 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
31 marzo 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
26 agosto 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 settembre 2019
Primo Inserito (Effettivo)
6 settembre 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
29 settembre 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 settembre 2021
Ultimo verificato
1 settembre 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PTI-125-02
- R44AG060878 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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