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Therapeutische Überwachung von Arzneimitteln zur Behandlung von Multipler Sklerose

17. Januar 2024 aktualisiert von: University Hospital Ostrava

Bedeutung der therapeutischen Überwachung von oral verabreichten krankheitsmodifizierenden Arzneimitteln, die bei der Behandlung von Multipler Sklerose verwendet werden

Das Hauptziel der Behandlung von Multipler Sklerose (MS) besteht darin, weitere Schübe der Krankheit und das Fortschreiten des neurologischen Defizits zu verhindern. Obwohl MS noch nicht geheilt werden kann, ist eine frühzeitige Kontrolle der Symptome und eine Verringerung des Krankheitsverlaufs mit einer längeren Zeit bis zur Behinderung verbunden und verbessert die langfristigen Behandlungsergebnisse. Gegenwärtig wird MS mit einem multidisziplinären Ansatz behandelt, der aus einer Behandlung mit sogenannten „krankheitsmodifizierenden Medikamenten“ („DMDs“), einer symptomatischen Therapie einzelner Symptome, Lebensstilanpassungen, psychologischer Unterstützung und Rehabilitationsmaßnahmen besteht. Neuesten Ergebnissen zufolge kann die Behandlung mit „DMDs“ die jährliche Inzidenz von Rückfällen im Vergleich zu Placebo oder einem aktiven Vergleichspräparat um 29–68 % reduzieren. Wie man sieht, kompensiert also auch diese Gruppe moderner Medikamente die MS bei vielen Patienten nicht vollständig. Aus diesem Grund ist es notwendig, bestimmte Parameter zu verwenden, um die Wirksamkeit einzelner Behandlungen bei bestimmten Patienten mit MS in der klinischen Routinepraxis am besten zu beurteilen. Therapeutisches Drug Monitoring (TDM) ist eine spezielle Methode der klinischen Pharmakologie, die seit langem zur Überwachung der Therapie einer Vielzahl von Erkrankungen durch Messung von Wirkstoffkonzentrationen in Körperflüssigkeiten (Plasma, Serum, Vollblut, Liquor, Muttermilch) mit anschließender Interpretation eingesetzt wird durch den klinischen Pharmakologen und Akzeptanz durch den Kliniker. Zu den Medikamentengruppen, bei denen TDM routinemäßig durchgeführt wird, gehören ausgewählte Gruppen von Antibiotika (Aminoglykoside, Vancomycin, Beta-Lactame), Immunsuppressiva, Digoxin und insbesondere Medikamente der Neurologie und Psychiatrie (Antiepileptika und Psychopharmaka). In Bezug auf „DMDs“ sind in der Fachliteratur bereits erste Daten über die Möglichkeit des Einsatzes von TDM in der Therapie der MS aufgetaucht, diese sind jedoch bisher rar und völlig unzureichend. Darüber hinaus unterscheiden sich einzelne Medikamente nicht nur in der Wirksamkeit, sondern auch in Dosis, Dosierungsschema und Sicherheitsprofil. Die Entwicklung neuer analytischer Methoden zur Bestimmung von „DMDs“-Konzentrationen im Serum oder Vollblut könnte daher zusammen mit der Objektivierung des Zusammenhangs zwischen gemessenen Konzentrationen und dem klinischen Zustand des Patienten und der Möglichkeit, die Therapietreue des Patienten zu objektivieren, wesentlich zur Individualisierung der Dosierung beitragen „DMDs“ bei jedem einzelnen Patienten.

Studienübersicht

Detaillierte Beschreibung

Die Studiengruppe wird aus Personen mit MS bestehen, die für einige der oral angewendeten krankheitsmodifizierenden Medikamente ("DMDs") indiziert sind - Fingolimod, Dimethylfumarat, Cladribin oder Teriflunomid, sowohl Patienten mit etablierter Behandlung als auch Patienten, die diese erhalten werden Medikamente neu verwendet. Die gesamte medizinische Versorgung wird gemäß den Gewohnheiten und Entscheidungen des behandelnden Arztes in Abhängigkeit vom klinischen Zustand des Patienten durchgeführt. Außerdem werden am Tag der geplanten Standardentnahme nur 3 Blutröhrchen und für die gesamte Dauer 1 Blutröhrchen entnommen der Studie für Gentests. Davon werden 2 Röhrchen als Teil einer Standard-Nüchternprobe aus dem Fasten vor der Verabreichung des Arzneimittels zusammen mit anderen routinemäßig entnommenen Blutproben (einschließlich eines Röhrchens für die Dauer der Genteststudie) und 1 Röhrchen 2-3 Stunden danach entnommen Medikamentengabe. um die maximale Wirkstoffkonzentration zu bestimmen. Für den Patienten bedeutet die gesamte Belastung nur eine zusätzliche Entnahme, dh eine Entnahme nach der Einnahme des Medikaments, entweder aus einer neuen Injektion oder mit einer eingeführten Kanüle. Blutproben aus 2 Röhrchen, die auf nüchternen Magen entnommen wurden, werden verwendet, um die Konzentration von „DMDs“ des Arzneimittels vor der Anwendung zu bestimmen und andere Biomarker zu analysieren, die zur Bewertung des klinischen Zustands des Patienten verwendet werden könnten, wie z. B. Anzeichen einer Axonschädigung ( Plasma-Neuro-Filament-Leichtkette - pNfL). "), Gliaschädigung (sogenannte Chitinase 3-like 1 - "CHI3L1"), Konzentrationen ausgewählter Zytokine oder Konzentrationen von CD4+ und CD8+ T-Zellen. Ein Röhrchen Blut, das für die Dauer der Studie ebenfalls auf nüchternen Magen entnommen wird, wird für genetische Tests auf Arzneimitteltransporter wie P-gp (ABCB1) oder BCRP (ABCG2) verwendet. Gleichzeitig führt der Patient die üblichen klinischen Untersuchungen (körperliche Beurteilung des klinischen Zustands, Auswertung der EDSS-Skala, Überwachung möglicher Nebenwirkungen der verwendeten Medikamente und des MSQOL-54-Fragebogens zur Lebensqualität) und einmal jährlich durch routinemäßige Magnetresonanztomographie des Gehirns. Die so gewonnenen Informationen werden mit der erreichten Konzentration von „DMDs“ korreliert, um zu bestimmen, ob diese Arzneimittelgruppe für eine routinemäßige therapeutische Überwachung geeignet wäre, ähnlich wie Antiepileptika, für deren Optimierung TDM seit den 1970er Jahren Teil der klinischen Routinepraxis ist . Pharmakotherapie bei einzelnen Patienten, um den klinischen Zustand mit minimalen Nebenwirkungen zu kompensieren. Die Forscher würden auch versuchen, einen Referenzbereich individueller "DMDs" festzulegen, der als die Konzentration des Medikaments in Serum oder Vollblut definiert wäre, bei der die meisten Patienten eine optimale klinische Reaktion erwarten lassen. Da aber einige Patienten (ähnlich wie Antiepileptika) eine Konzentration außerhalb dieses Referenzbereichs benötigen, würden die Prüfärzte in diesen Fällen versuchen, die sogenannte „individuelle therapeutische Konzentration“ zu ermitteln, also die Konzentration, bei der MS ohne MS gut angreift Verträglichkeit der Medikation erreicht würde, möglicherweise als bester Kompromiss zwischen verbesserter MS-Kontrolle und konzentrationsabhängigen Nebenwirkungen. Für den Patienten bedeutet jede Belastung nur eine zusätzliche Entnahme, d. h. eine Entnahme nach der Einnahme, die entweder aus einer neuen Injektion oder mit einer eingeführten Kanüle erfolgen kann. Diese Entnahme kann mit üblichen Risiken verbunden sein, wie z. B. Blutungen an einer Injektionsstelle aufgrund unzureichender Kompression der Injektionsstelle, der Entwicklung eines Hämatoms oder eines Blutdruckabfalls. Durch die Gewinnung der oben genannten wertvollen Parameter, nicht nur anderer, bzw. zukünftigen Patienten mit MS, aber aufgrund der kurzen Studiendauer und gleichzeitig des lebenslangen Einflusses des Patienten mit Multipler Sklerose können diese Ergebnisse dazu beitragen, die Pharmakotherapie von "DMDs" auch bei einem bestimmten einzelnen Patienten - Studienteilnehmer - zu optimieren . Da jedoch die langfristige Therapietreue der Patienten ebenso wichtig für die MS-Kompensation ist, könnte die Einführung von TDM-„DMDs“ für behandelnde Ärzte nicht nur helfen, die Pharmakotherapie der MS zu optimieren, sondern auch die Therapietreue der Patienten zu kontrollieren.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

600

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

    • Moravian-Silesian Region
      • Ostrava, Moravian-Silesian Region, Tschechien, 70300
        • University of Ostrava
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Milan Grundmann, Prof.,MD,PhD
      • Ostrava, Moravian-Silesian Region, Tschechien, 70852
        • University Hospital Ostrava
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ivana Kacířová, Assoc.Prof.,MD,PhD
        • Unterermittler:
          • Pavel Hradílek, MD,PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienteilnehmer aller vier Studiengruppen werden sowohl Patienten mit etablierter Behandlung als auch Patienten sein, die neu in die „DMDs“-Medikamente eingeführt werden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten, bei denen MS aller Formen diagnostiziert wurde, die eines der oralen „DMDs“ verwenden
  • Männer und Frauen ab 18 Jahren
  • Unterzeichnung der Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie

Ausschlusskriterien:

  • minderjährige Patienten (unter 18 Jahren)
  • Weigerung, die Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie zu unterzeichnen
  • Ablehnung von Blutproben, die über die Standarduntersuchungen hinaus entnommen werden

Kriterien für den Ausschluss aus der Studie

  • Nichteinhaltung des Behandlungsschemas nach Entscheidung des behandelnden Arztes
  • Nichtteilnahme an Blutentnahmen im Rahmen von Regeluntersuchungen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Gilenya
Gilenya (Fingolimod) – Erstzulassung 17. März 2011, letzte Verlängerung 16. November 2020, selektives Immunsuppressivum (ATC-Code L04AA27), Sphingosin-1-Phosphat-Rezeptor-Modulator
Für die Wirksamkeit werden die gemessenen Konzentrationen oral verwendeter „DMDs“ mit dem klinischen Zustand von Patienten mit MS korreliert (übliche klinische Untersuchungen wie körperliche Beurteilung des klinischen Zustands, Auswertung der EDSS-Skala, MSQOL-54-Fragebogen zur Lebensqualität und Routine Magnetresonanztomographie des Gehirns einmal jährlich). Gleichzeitig wird die Beziehung zwischen den gemessenen Konzentrationen von oral angewendeten „DMDs“ und den Konzentrationen anderer Biomarker der MS, wie Anzeichen von axonaler (sog Chitinase 3-like 1 - "CHI3L1")-Schädigung, werden analysiert. Konzentrationen ausgewählter Zytokine, Konzentrationen von CD4 + und CD8 + T-Lymphozyten und die Ergebnisse einer genetischen Untersuchung von Drogentransportern, wiederum mit Auswirkung auf den klinischen Zustand des Patienten.
Für die Dauer der Studie wird ein Blutröhrchen für genetische Tests entnommen, wiederum mit standardmäßigen und routinemäßigen Einzelinjektionen vor der Einnahme des Medikaments.
Zur Sicherheit werden die üblichen Parameter für den routinemäßigen Einsatz von „DMDs“ überwacht (Blutbild, Leberwerte, Nierenfunktion etc. je nach Spezifik der einzelnen Medikamente).
Zur Verträglichkeit - mögliche Nebenwirkungen von oral angewendeten "DMDs" werden überwacht und die Wirkung genetischer Tests von Drogentransportern analysiert.
Tecfidera
Tecfidera (Dimethylfumarat) – Erstzulassung 30. Januar 2014, letzte Verlängerung 20. September 2018, Zytostatikum und Immunmodulator (ATC-Code L04AX07), ein Aktivator des Transkriptionswegs des Kernfaktors Nrf2
Für die Wirksamkeit werden die gemessenen Konzentrationen oral verwendeter „DMDs“ mit dem klinischen Zustand von Patienten mit MS korreliert (übliche klinische Untersuchungen wie körperliche Beurteilung des klinischen Zustands, Auswertung der EDSS-Skala, MSQOL-54-Fragebogen zur Lebensqualität und Routine Magnetresonanztomographie des Gehirns einmal jährlich). Gleichzeitig wird die Beziehung zwischen den gemessenen Konzentrationen von oral angewendeten „DMDs“ und den Konzentrationen anderer Biomarker der MS, wie Anzeichen von axonaler (sog Chitinase 3-like 1 - "CHI3L1")-Schädigung, werden analysiert. Konzentrationen ausgewählter Zytokine, Konzentrationen von CD4 + und CD8 + T-Lymphozyten und die Ergebnisse einer genetischen Untersuchung von Drogentransportern, wiederum mit Auswirkung auf den klinischen Zustand des Patienten.
Für die Dauer der Studie wird ein Blutröhrchen für genetische Tests entnommen, wiederum mit standardmäßigen und routinemäßigen Einzelinjektionen vor der Einnahme des Medikaments.
Zur Sicherheit werden die üblichen Parameter für den routinemäßigen Einsatz von „DMDs“ überwacht (Blutbild, Leberwerte, Nierenfunktion etc. je nach Spezifik der einzelnen Medikamente).
Zur Verträglichkeit - mögliche Nebenwirkungen von oral angewendeten "DMDs" werden überwacht und die Wirkung genetischer Tests von Drogentransportern analysiert.
Männchen
Mavenclad (Cladribin) – Erstzulassung 22.08.2017, selektives Immunsuppressivum (ATC-Code L04AA40), Nukleosid-Analogon von Desoxyadenosin
Für die Wirksamkeit werden die gemessenen Konzentrationen oral verwendeter „DMDs“ mit dem klinischen Zustand von Patienten mit MS korreliert (übliche klinische Untersuchungen wie körperliche Beurteilung des klinischen Zustands, Auswertung der EDSS-Skala, MSQOL-54-Fragebogen zur Lebensqualität und Routine Magnetresonanztomographie des Gehirns einmal jährlich). Gleichzeitig wird die Beziehung zwischen den gemessenen Konzentrationen von oral angewendeten „DMDs“ und den Konzentrationen anderer Biomarker der MS, wie Anzeichen von axonaler (sog Chitinase 3-like 1 - "CHI3L1")-Schädigung, werden analysiert. Konzentrationen ausgewählter Zytokine, Konzentrationen von CD4 + und CD8 + T-Lymphozyten und die Ergebnisse einer genetischen Untersuchung von Drogentransportern, wiederum mit Auswirkung auf den klinischen Zustand des Patienten.
Für die Dauer der Studie wird ein Blutröhrchen für genetische Tests entnommen, wiederum mit standardmäßigen und routinemäßigen Einzelinjektionen vor der Einnahme des Medikaments.
Zur Sicherheit werden die üblichen Parameter für den routinemäßigen Einsatz von „DMDs“ überwacht (Blutbild, Leberwerte, Nierenfunktion etc. je nach Spezifik der einzelnen Medikamente).
Zur Verträglichkeit - mögliche Nebenwirkungen von oral angewendeten "DMDs" werden überwacht und die Wirkung genetischer Tests von Drogentransportern analysiert.
Aubagio
Aubagio (Teriflunomid) – Erstzulassung am 26. August 2013, letzte Verlängerung am 28. Mai 2018, selektives Immunsuppressivum (ATC-Code L04AA31), ein Inhibitor des mitochondrialen Enzyms Dihydroorotat-Dehydrogenase
Für die Wirksamkeit werden die gemessenen Konzentrationen oral verwendeter „DMDs“ mit dem klinischen Zustand von Patienten mit MS korreliert (übliche klinische Untersuchungen wie körperliche Beurteilung des klinischen Zustands, Auswertung der EDSS-Skala, MSQOL-54-Fragebogen zur Lebensqualität und Routine Magnetresonanztomographie des Gehirns einmal jährlich). Gleichzeitig wird die Beziehung zwischen den gemessenen Konzentrationen von oral angewendeten „DMDs“ und den Konzentrationen anderer Biomarker der MS, wie Anzeichen von axonaler (sog Chitinase 3-like 1 - "CHI3L1")-Schädigung, werden analysiert. Konzentrationen ausgewählter Zytokine, Konzentrationen von CD4 + und CD8 + T-Lymphozyten und die Ergebnisse einer genetischen Untersuchung von Drogentransportern, wiederum mit Auswirkung auf den klinischen Zustand des Patienten.
Für die Dauer der Studie wird ein Blutröhrchen für genetische Tests entnommen, wiederum mit standardmäßigen und routinemäßigen Einzelinjektionen vor der Einnahme des Medikaments.
Zur Sicherheit werden die üblichen Parameter für den routinemäßigen Einsatz von „DMDs“ überwacht (Blutbild, Leberwerte, Nierenfunktion etc. je nach Spezifik der einzelnen Medikamente).
Zur Verträglichkeit - mögliche Nebenwirkungen von oral angewendeten "DMDs" werden überwacht und die Wirkung genetischer Tests von Drogentransportern analysiert.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Korrelation gemessener Konzentrationen von oral angewendeten "DMDs" mit dem klinischen Zustand von Patienten mit MS
Zeitfenster: bis 3 Jahre
Die Korrelation gemessener Konzentrationen von oral angewendeten "DMDs" mit dem klinischen Zustand von Patienten mit MS wird beobachtet.
bis 3 Jahre
Objektivierung der Therapietreue bei einzelnen „DMDs“
Zeitfenster: bis 3 Jahre
Die Objektivierung der Einhaltung der Behandlung bei einzelnen "DMDs" wird beobachtet.
bis 3 Jahre
Der Prozentsatz der Patienten mit „DMDs“, bei denen eine therapeutische Überwachung eingesetzt wird
Zeitfenster: bis 3 Jahre
Der Prozentsatz der Patienten mit "DMDs", bei denen eine therapeutische Überwachung eingesetzt wird, wird beobachtet.
bis 3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Analyse der Beziehung zwischen den gemessenen Konzentrationen von oral angewendeten „DMDs“ und den Konzentrationen anderer Biomarker der MS
Zeitfenster: bis 3 Jahre
Analyse der Beziehung zwischen den gemessenen Konzentrationen von oral angewendeten „DMDs“ und den Konzentrationen anderer Biomarker der MS, wie z. B. Anzeichen von axonaler (sog. wie 1 - "CHI3L1") Schäden, Konzentrationen ausgewählter Zytokine, Konzentrationen von CD4 + und CD8 + T-Lymphozyten
bis 3 Jahre
Analyse der Beziehung zwischen den gemessenen Konzentrationen von oral angewendeten "DMDs" mit den Ergebnissen der genetischen Untersuchung von Drogentransportern vom Typ P-gp (ABCB1) und BCRP (ABCG2).
Zeitfenster: bis 3 Jahre
Analyse der Beziehung zwischen den gemessenen Konzentrationen von oral angewendeten "DMDs" mit den Ergebnissen der genetischen Untersuchung von Arzneimitteltransportern vom Typ P-gp (ABCB1) und BCRP (ABCG2).
bis 3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Mitarbeiter

Ermittler

  • Hauptermittler: Ivana Kacířová, Assoc. Prof.,MD,PhD, University Hospital Ostrava

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Mai 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Oktober 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. November 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Es ist nicht geplant, einzelne Teilnehmerdaten anderen Forschern zur Verfügung zu stellen. Die Daten können auf Anfrage zur Verfügung gestellt werden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Messung der Konzentrationen von oral angewendeten DMDs

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