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Bewertung der Auswirkungen von Krankheiten und Sehbehinderungen auf die Lebensqualität und den Verlust der Unabhängigkeit von in Frankreich lebenden Patienten mit hereditärer Leber-Optikusneuropathie (LHON) durch qualitative und quantitative Datenerhebung

5. Februar 2024 aktualisiert von: Argo Sante

Die hereditäre Optikusneuropathie von Leber (LHON) ist eine seltene mitochondriale genetische Störung, die durch eine Optikusatrophie aufgrund der Degeneration retinaler Ganglienzellen gekennzeichnet ist, die zu einem akuten Sehverlust führt.

Männer entwickeln häufiger eine Optikusneuropathie als Frauen. Sie erleben verschwommenes oder getrübtes Sehen auf einem Auge. Das andere Auge entwickelt nacheinander mit einer Verzögerung von Wochen ähnliche Symptome.

Dieser plötzliche Sehverlust hat verheerende Folgen für den Lebensverlauf junger Männer, mit Auswirkungen von LHON auf ihre Lebensqualität und den Verlust ihrer Unabhängigkeit.

Es fehlen jedoch Daten, die die Auswirkungen von LHON auf den Lebensverlauf von Patienten beschreiben, und in der Literatur sind nur sehr wenige Daten verfügbar.

Diese Studie zielt darauf ab, das Leben von Patienten mit LHON-Krankheit durch die Analyse der Auswirkungen von LHON auf die Lebensqualität und den Verlust der Unabhängigkeit von in Frankreich lebenden Patienten zu verstehen und die Folgen der Krankheit auf ihre soziale, familiäre und soziale Situation genau zu beschreiben Professionelles Leben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Das Protokoll stellt eine retrospektive Studie dar. In Frankreich lebende Patienten mit LOHN werden darüber informiert und ihnen wird angeboten, sich über Patientenverbände oder beteiligte Experten anzumelden. Als Teil des Zustimmungsverfahrens sollten die Teilnehmer über die Art der Studie und die Ziele informiert werden und dass die Antworten vertraulich und anonym bleiben würden.

Nach einem kurzen Screening gliedert sich die Studie in zwei Teile: einen, der darauf abzielt, quantitative Daten durch 3 Standardfragebögen zur Lebensqualität zu sammeln, und eine speziell für diese Studie geschriebene Umfrage (Stichprobe von 25 Patienten, Dauer 2 Stunden). Das zweite ist ein qualitatives Interview, um tief in ihr persönliches, soziales, familiäres und berufliches Leben einzutauchen (10 Patienten, Dauer 50 Minuten). Die Studie enthält die detaillierten Abschnitte:

  • Screening
  • Eine speziell für die Studie konzipierte Umfrage
  • Lebensqualität durch EQ-5D-5L
  • Lebensqualität durch NEI VFQ-25, spezifisch für Glaukompatienten
  • Lebensqualität durch ARAMAV-Fragebogen speziell für sehbehinderte Menschen
  • Ein ausführliches qualitatives Interview, das speziell auf die Anforderungen der Studie zugeschnitten ist

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Frankreich
      • Orléans, Frankreich, 45160
        • Argo Sante

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

20 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

In Frankreich lebende Erwachsene, bei denen seit mehr als zwölf Monaten und weniger als fünf Jahren Lebersche hereditäre Optikusneuropathie (LHON) diagnostiziert wurde

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 20 bis 59 Jahre alt
  • Lebt in Frankreich und spricht fließend Französisch
  • Seit mehr als zwölf Monaten und weniger als fünf Jahren mit hereditärer Leberscher Optikusneuropathie (LHON) diagnostiziert
  • Leiden an der Mutation ND4 (m.11778G>A)
  • Bereit, an der Studie teilzunehmen

Ausschlusskriterien:

  • Nicht bereit, an der Studie teilzunehmen
  • Mit Gentherapie behandelte/geheilte Patienten rAAV2/2-ND4 (GS010, Lumevoq®)
  • Patienten, die dort diagnostiziert werden, sind mehr als fünf Jahre oder weniger als zwölf Monate alt
  • Patienten mit Behinderungen, die nicht mit LHON zusammenhängen
  • Person oder Person mit einem Familienmitglied, die in ophthalmologischen Branchen oder Berufen, in der klinischen Forschung oder in Patientenvereinigungen oder in Gesundheitsbehörden tätig ist
  • Person, die Schwierigkeiten hat, Französisch zu lesen oder zu sprechen, und die Fragen nicht beantworten kann

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Retrospektive

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beschreiben Sie die Auswirkungen der Krankheit auf die Lebensqualität anhand qualitativer Daten zum Verlust der Unabhängigkeit von Patienten, die an LHON leiden und in Frankreich leben
Zeitfenster: Einmal bei der Einschreibung
Deskriptive Analyse der Antworten auf Ad-hoc-Fragebögen und qualitative Analyse der Interviews
Einmal bei der Einschreibung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Messen Sie die allgemeine Lebensqualität
Zeitfenster: Einmal bei der Einschreibung
Die 5-stufige EQ-5D-Version (EQ-5D-5L) umfasst fünf Dimensionen: Mobilität, Selbstversorgung, gewöhnliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression. Jede Dimension hat 5 Stufen: keine Probleme, leichte Probleme, mittlere Probleme, schwere Probleme und extreme Probleme. Es gibt eine Punktzahl, bei der 1 das bessere Leben darstellt, das man sich vorstellen kann, und 0 für den Tod steht. Das EQ VAS zeichnet die selbst eingeschätzte Gesundheit des Patienten auf einer vertikalen visuellen Analogskala auf, wobei die Endpunkte mit „Die beste Gesundheit, die Sie sich vorstellen können“ und „Die schlechteste Gesundheit, die Sie sich vorstellen können“ gekennzeichnet sind. Die VAS kann als quantitatives Maß für das Gesundheitsergebnis verwendet werden, das die eigene Einschätzung des Patienten widerspiegelt.
Einmal bei der Einschreibung
Messen Sie die sehbezogene Lebensqualität
Zeitfenster: einmalig bei der Einschreibung
NEIVFQ-25 (National Eye Institute Visual Functioning Questionnaire – 25): ein Basissatz von 25 auf das Sehvermögen ausgerichteten Fragen, die 11 sehbezogene Konstrukte darstellen, plus eine zusätzliche Einzelfrage zur allgemeinen Gesundheitsbewertung. Es generiert die sehbezogenen Subskalen: globale Sehaktivitäten, Schwierigkeiten mit Nahsichtaktivitäten, Schwierigkeiten mit Fernsichtaktivitäten, Einschränkungen der sozialen Funktionsfähigkeit aufgrund des Sehens, Rolleneinschränkungen aufgrund des Sehens, Abhängigkeit von anderen aufgrund des Sehens, psychische Gesundheitssymptome aufgrund von Sehstörungen, Fahrschwierigkeiten, Einschränkungen des peripheren und Farbsehens und Augenschmerzen.
einmalig bei der Einschreibung
Messen Sie die Unabhängigkeit und unabhängigkeitsbezogene Lebensqualität
Zeitfenster: einmalig bei der Einschreibung
o 13-30 ARAMAV: Unabhängigkeitsskala, die 9 Gruppen von Aktivitäten des täglichen Lebens umfasst (Körperpflege, Nahrungsaufnahme und -zubereitung, häusliche Pflege, Finanzen, Gesellschaftsleben, praktisches Leben, Reisen außerhalb). Jeder wird hinsichtlich des Grads der Verwirklichung, der erhaltenen Hilfe und des Grads der Zufriedenheit bewertet. Es gibt 2 Werte: einen Unabhängigkeitswert, bei dem 100 eine unabhängige Person und 0 eine völlig abhängige Person darstellt, und einen Lebensqualitätswert, bei dem 100 die bessere Lebensqualität und 0 die schlechtere Lebensqualität darstellt.
einmalig bei der Einschreibung
Messen Sie die Kosten des Sehverlusts in Bezug auf die wirtschaftlichen Auswirkungen
Zeitfenster: einmalig bei der Einschreibung
Ad-hoc-Fragebogen
einmalig bei der Einschreibung
Bewerten Sie die Bedürfnisse des Patienten in Bezug auf Pflege und sozioökonomische Unterstützung
Zeitfenster: einmalig bei der Einschreibung
Ad-hoc-Fragebogen
einmalig bei der Einschreibung
Untersuchen Sie den Zusammenhang zwischen Gesundheitszustand und Beschäftigungsbedingungen, Bildung und wirtschaftlicher Situation
Zeitfenster: einmalig bei der Einschreibung
Ad-hoc-Fragebogen
einmalig bei der Einschreibung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Argo Sante

Mitarbeiter

GenSight Biologics

Ermittler

  • Hauptermittler: Marieke Podevin, PhD, Argo Sante

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. August 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. Februar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. Februar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. September 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. September 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. September 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2022-A00552-41

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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