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Studie zur Belastungsintoleranz bei Oxidationsstörungen langkettiger Fettsäuren (EXCITE LcFAOD)

21. August 2024 aktualisiert von: Dr. Mirjam Langeveld, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
In dieser Studie wird die Belastungstoleranz bei Patienten mit Störungen der Oxidation langkettiger Fettsäuren (LcFAOD) mit der von gesunden Freiwilligen verglichen, die hinsichtlich Alter, Geschlecht, BMI und körperlicher Aktivität sorgfältig aufeinander abgestimmt sind. Die Studie zielt darauf ab, die körperliche Leistungsfähigkeit mittels kardiopulmonaler Belastungstests (CPX) und Aktivitätsüberwachung über einen Zeitraum von 7 Tagen zu beurteilen. Die Hypothese der Studie ist, dass LcFAOD-Patienten bei kurzen Trainingsperioden im Vergleich zu gesunden Personen eine höhere Sauerstoffverschuldung aufweisen. Diese Erkenntnisse werden zu einem besseren Verständnis der Belastungsintoleranz bei LcFAOD-Patienten beitragen und können die Entwicklung gezielter Interventionen wie Übungstrainingsprogramme leiten und die Analyse der Wirksamkeit (neuer) Behandlungen ermöglichen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hintergrund: Oxidationsstörungen langkettiger Fettsäuren (LcFAOD) sind eine Gruppe autosomal-rezessiver Erkrankungen, die die Nutzung langkettiger Fettsäuren als Energiequelle beeinträchtigen. Belastungsintoleranz ist ein häufig berichtetes Symptom bei erwachsenen Patienten mit LcFAOD, der Schweregrad variiert jedoch von Person zu Person erheblich. Darüber hinaus ist derzeit wenig über den natürlichen Verlauf der Belastungsintoleranz bei dieser Patientengruppe bekannt, und zuverlässige Ergebnismaße zur Beurteilung der Behandlungswirksamkeit sind nach wie vor rar. In dieser Studie werden wir die körperliche Leistungsfähigkeit von LcFAOD-Patienten mit intermittierendem CPX bewerten und feststellen, ob sich daraus Ergebnisparameter ergeben, die verwendet werden können, um den Verlauf der körperlichen Unverträglichkeit über die Lebenszeit des Patienten zu bestimmen und die Wirksamkeit der Behandlung zu bewerten.

Hypothese: Belastungsintoleranz bei LcFAOD-Patienten wird sich in Unterschieden in VO2/VCO2 und Herzfrequenzkinetik während kurzer Belastungsperioden im Vergleich zu gesunden Probanden widerspiegeln.

Hauptziel: 1. Objektivierung und Quantifizierung der Belastungsintoleranz bei LcFAOD-Patienten. 2. Bestimmen Sie den Zusammenhang zwischen der gemessenen Belastungsunverträglichkeit und den vom Patienten berichteten Symptomen, der Alltagsfunktion sowie bekannten Markern für die Schwere der Erkrankung.

Sekundäre(s) Ziel(e): 3. Bestimmen Sie die Ätiologie der Belastungsintoleranz bei LcFAODs. 4. Bestimmen Sie, ob das Protokoll für intermittierende Übungen verwendet werden kann, um den Verlauf einer Belastungsintoleranz zu ermitteln und ein klinisches Ergebnismaß für zukünftige Interventionsstudien bereitzustellen.

Methoden: Die Teilnehmer werden gebeten, 7 Tage lang einen Aktivitätsmonitor (Activ8) zu tragen. Die Teilnehmer führen außerdem zwei kardiopulmonale Belastungstests (CPX) durch (einen intermittierenden und einen inkrementellen). Während der CPX-Tests werden Gasaustausch, Ventilation, Blutdruck und Herzzeitvolumen gemessen und der Erschöpfungszustand überwacht. Vor dem ersten und nach dem zweiten CPX-Test werden Blutproben entnommen. Bewertet werden die Griffstärke (maximale freiwillige Kontraktion) und die Beinmuskelgröße (Echographie). Die Körperzusammensetzung (mittels BIA) wird beurteilt.

Ungefähr ein Jahr später werden alle Eingriffe, einschließlich des Tragens des Aktivitätsmonitors, bei allen Patienten wiederholt. Einige Teilnehmer werden gebeten, die beiden Belastungstests innerhalb von zwei Wochen nach ihrem ersten Besuch erneut durchzuführen. Auf diese Weise kann die Reproduzierbarkeit des intermittierenden Trainingsprotokolls getestet werden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Niederlande
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Niederlande, 1105 AZ
        • Rekrutierung
        • Amsterdam UMC, location AMC

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Alle erwachsenen Patienten mit Störungen der Oxidation langkettiger Fettsäuren, die nachuntersucht werden, sind zur Teilnahme an der Studie berechtigt. Jeder Patient wird mit einer passenden gesunden Kontrollperson verglichen (eine gesunde Person kann als Kontrolle für mehr als einen LcFAOD-Patienten dienen). Die Zuordnung erfolgt nach Alter (± 3 Jahre), Geschlecht, BMI (± 2 kg/m2) und einem vergleichbaren Aktivitätswert, der anhand eines Fragebogens (kurzer Fragebogen zur Beurteilung der gesundheitsfördernden körperlichen Aktivität (SQUASH)) ermittelt wird.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • LC-FAOD-Patienten:
  • Männer und Frauen (Alter ≥ 18 Jahre) mit einer bestätigten Diagnose eines Mangels an Carnitin-Palmitoyltransferase 2 (CPT2), Mangel an Carnitin-Acylcarnitin-Translokase (CACT), Mangel an mitochondrialem trifunktionellem Protein (MTP), sehr langkettiger Acyl-CoA-Dehydrogenase (VLCAD). )-Mangel oder Mangel an langkettiger 3-Hydroxyacyl-CoA-Dehydrogenase (LCHAD).

Gesunde Kontrollpersonen:

- Gesunde Männer und Frauen im Alter ≥ 18 Jahre

Ausschlusskriterien:

LcFAOD-Patienten:

  • Schwangerschaft
  • Kürzlich aufgetretener akuter Myokardinfarkt (<6 Monate vor Aufnahme)
  • Unkontrollierte Arrhythmie/schwere Erregungsleitungsstörung, die zu einer hämodynamischen Beeinträchtigung führt
  • Implantierbarer Herzschrittmacher oder anderes Herzgerät mit vollständiger ventrikulärer Stimulation
  • Unkontrollierte Herzinsuffizienz mit hämodynamischer Beeinträchtigung
  • Unkontrollierter Bluthochdruck (systolischer Blutdruck >150 mmHg und diastolischer Blutdruck >100 mmHg bei wiederholten Messungen)
  • Aktive Infektion, Anämie, schwere Nierenfunktionsstörung (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate < 30 ml/min/1,73 m2) oder andere chronische Erkrankungen, die die Trainingsleistung wahrscheinlich erheblich beeinträchtigen
  • Vorgeschichte von schwerem Asthma oder chronisch obstruktiver Lungenerkrankung
  • Aktive Einnahme von Medikamenten, die die Belastungstoleranz beeinträchtigen könnten

Gesunde Kontrollen:

  • Alle oben genannten Ausschlusskriterien für LcFOAD-Patienten
  • Vorgeschichte des Rauchens – Vorgeschichte von Asthma, chronisch obstruktiver Lungenerkrankung, Herzinsuffizienz, Herzoperation, Herzrhythmusstörungen oder angeborenen Herzfehlern
  • Chronische Erkrankungen (einschließlich orthopädischer, endokrinologischer, hämatologischer, bösartiger, gastrointestinaler, neurologischer, muskulärer oder entzündlicher Erkrankungen), die sich wahrscheinlich erheblich auf die Trainingsleistung auswirken
  • > 6 Alkoholeinheiten pro Tag oder > 14 Alkoholeinheiten pro Woche

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
LcFAOD-Patienten
Patienten mit langkettiger Fettsäureoxidation einschließlich CPT2-, CACT-, VLCAD-, LCHAD- oder MTP-Mangel
Sonstiges: Intermittierender kardiopulmonaler Belastungstest
Belastungstest mit schrittweisem Wechsel von Ruhe zu einer relativ niedrigen konstanten Belastung.
Sonstiges: Inkrementeller kardiopulmonaler Belastungstest
Belastungstest mit inkrementeller Belastung bis zur maximalen Belastung.
Sonstiges: Echographie des Oberschenkels
Bestimmen Sie die Größe der Oberschenkelmuskulatur
Sonstiges: Handgriffstärke mit Handdynamometer
Bestimmen Sie die Muskelkraft
Sonstiges: Füllen Sie Fragebögen zur körperlichen Aktivität aus
SQUASH, mMRC, Fragebogen zur Meldung myopathischer Symptome bei LcFAOD-Patienten.
Gesunde Kontrollen
Die Kontrollen werden auf der Grundlage von Alter, Geschlecht, BMI und einem vergleichbaren Aktivitätswert, der mithilfe des SQUASH-Fragebogens ermittelt wird, abgeglichen
Sonstiges: Intermittierender kardiopulmonaler Belastungstest
Belastungstest mit schrittweisem Wechsel von Ruhe zu einer relativ niedrigen konstanten Belastung.
Sonstiges: Inkrementeller kardiopulmonaler Belastungstest
Belastungstest mit inkrementeller Belastung bis zur maximalen Belastung.
Sonstiges: Echographie des Oberschenkels
Bestimmen Sie die Größe der Oberschenkelmuskulatur
Sonstiges: Handgriffstärke mit Handdynamometer
Bestimmen Sie die Muskelkraft
Sonstiges: Füllen Sie Fragebögen zur körperlichen Aktivität aus
SQUASH, mMRC, Fragebogen zur Meldung myopathischer Symptome bei LcFAOD-Patienten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anaerobe Schwelle (ml/kg/min)
Zeitfenster: Während maximaler Belastung (max. 30 min).
Lungenbeteiligung/Herzfunktionsstörung/Skelettmuskelveränderungen
Während maximaler Belastung (max. 30 min).
Lüftungsreserve (L)
Zeitfenster: Während maximaler Belastung (max. 30 min).
Lungenbeteiligung/Skelettmuskelveränderungen
Während maximaler Belastung (max. 30 min).
CO2-Lüftungsäquivalent (L/L)
Zeitfenster: Während maximaler Belastung (max. 30 min).
Lungenbeteiligung/Herzfunktionsstörung
Während maximaler Belastung (max. 30 min).
Herzzeitvolumen (l/min)
Zeitfenster: Während maximaler Belastung (max. 30 min).
Herzfunktionsstörung
Während maximaler Belastung (max. 30 min).
Muskelgröße auf Echographie (cm)
Zeitfenster: Grundlinie
Veränderungen der Skelettmuskulatur
Grundlinie
1. Unterschiede in der V'O2/V'CO2/Herzfrequenzkinetik während des intermittierenden Belastungstests zwischen LcFAOD-Patienten und gesunden Kontrollpersonen
Zeitfenster: In Ruhe (Grundlinie) und während des intermittierenden CPX-Tests (30 Min.)
In Ruhe (Grundlinie) und während des intermittierenden CPX-Tests (30 Min.)
Herzfrequenzreserve (pro Minute)
Zeitfenster: Bei maximaler Belastung (max. 30 Min.).
Herzfunktionsstörung
Bei maximaler Belastung (max. 30 Min.).
Muskelkraft per Widerstandstest (kg)
Zeitfenster: Grundlinie
Veränderungen der Skelettmuskulatur
Grundlinie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Mitarbeiter

Stichting Stofwisselkracht

Ermittler

  • Hauptermittler: Mirjam Langeveld, MD PhD, Amsterdam UMC, location AMC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. August 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Juni 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Juni 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. Juni 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. August 2024

Zuletzt verifiziert

1. August 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Andere Studien-ID-Nummern

  • NL83869.018.23

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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