- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02090296
Terapia basada en el riesgo para la anemia de células falciformes: un estudio de viabilidad
16 de octubre de 2017 actualizado por: Emily Riehm Meier, Children's National Research Institute
Reticulocitos como marcador de riesgo: terapia dirigida para bebés con anemia de células falciformes
Los pacientes con anemia de células falciformes (SCA) experimentan daños en los órganos que comienzan a una edad temprana y dan como resultado una morbilidad significativa y una mortalidad temprana.
Aunque todos los pacientes con SCA comparten la misma mutación genética, las complicaciones clínicas son muy variables y algunos pacientes experimentan complicaciones graves y frecuentes, mientras que otros tienen pocas complicaciones graves.
Si se pudiera predecir la gravedad de la PCS en una etapa temprana de la vida, los pacientes con mayor riesgo de complicaciones podrían recibir tratamiento antes de que se produzca el daño orgánico.
No existe un predictor general de gravedad de SCA o uno que pueda ser informativo en una etapa temprana de la vida.
La investigación preliminar de los investigadores ha identificado el recuento absoluto de reticulocitos (ARC) como un posible marcador de riesgo predictivo temprano de complicaciones de SCA en pacientes pediátricos.
Un CRA más alto entre los 2 y los 6 meses de edad se asocia con un mayor riesgo de hospitalización en los primeros 3 años de vida; la media de ARC para los 36 pacientes que fueron hospitalizados por complicaciones de SCA fue significativamente mayor que la de los 23 restantes en los que no fueron hospitalizados.
Además, el total de hospitalizaciones fue casi tres veces mayor a los 2 años de edad en los bebés que tenían un ARC > 200 que en aquellos bebés cuyo ARC era < 200.
El estudio propuesto determinará si ARC se puede utilizar como estratificador de riesgo en lactantes asintomáticos con SCA y determinará su valor para dirigir la terapia con hidroxiurea a aquellos lactantes con mayor riesgo de secuelas de SCA.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
District of Columbia
-
Washington, D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 meses a 1 año (NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- edades 6-12 meses
- Anemia de células falciformes (HbSS)
- el recuento absoluto de reticulocitos en estado estacionario entre 2 y 6 meses está disponible en la historia clínica
Criterio de exclusión:
- recibir hidroxiurea o transfusiones de sangre mensuales crónicas
- paciente inscrito en el estudio preliminar
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: PREVENCIÓN
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
PLACEBO_COMPARADOR: Azucar agua
Brazo de placebo
|
Otros nombres:
|
COMPARADOR_ACTIVO: Hidroxiurea
Brazo de tratamiento
|
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Cambio clínico de células falciformes desde el inicio hasta la finalización del estudio (18 meses)
Periodo de tiempo: Cada 4 semanas durante los 18 meses de duración del estudio
|
Los participantes tendrán una visita de estudio al inicio del estudio y luego cada mes durante los 18 meses de duración del estudio.
Las visitas del estudio incluirán un examen físico, un control de laboratorio y un historial de intervalos para evaluar el cambio (si lo hay) cada 4 semanas de las complicaciones de la anemia drepanocítica.
|
Cada 4 semanas durante los 18 meses de duración del estudio
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de febrero de 2014
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de junio de 2015
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de junio de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de febrero de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de marzo de 2014
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
18 de marzo de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
18 de octubre de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de octubre de 2017
Última verificación
1 de octubre de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Anemia
- Anemia de células falciformes
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de la síntesis de ácidos nucleicos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antineoplásicos
- Agentes antidrepanocíticas
- Hidroxiurea
Otros números de identificación del estudio
- RBTSCA
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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