Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sirppisoluanemian riskiin perustuva hoito: Toteutettavuustutkimus

maanantai 16. lokakuuta 2017 päivittänyt: Emily Riehm Meier, Children's National Research Institute

Retikulosyytti riskimerkkinä: kohdennettu hoito vauvoille, joilla on sirppisoluanemia

Sirppisoluanemiapotilaat (SCA) kokevat elinvaurioita, jotka alkavat varhaisessa iässä ja johtavat merkittävään sairastumiseen ja varhaiseen kuolleisuuteen. Vaikka kaikilla SCA-potilailla on sama geneettinen mutaatio, kliiniset komplikaatiot ovat erittäin vaihtelevia, sillä joillakin potilailla on toistuvia ja vakavia komplikaatioita, kun taas toisilla on vain vähän vakavia komplikaatioita. Jos SCA:n vakavuus voitaisiin ennustaa varhaisessa elämässä, ne potilaat, joilla on suurin komplikaatioriski, voisivat saada hoitoa ennen elinvaurion alkamista. Ei ole olemassa yleistä SCA:n vakavuuden ennustajaa tai sellaista, joka voisi olla informatiivinen varhaisessa elämässä. Tutkijoiden alustava tutkimus on tunnistanut absoluuttisen retikulosyyttimäärän (ARC) mahdolliseksi varhaiseksi ennustavaksi riskimarkkeriksi SCA-komplikaatioille lapsipotilailla. Korkeampi ARC 2–6 kuukauden iässä liittyy lisääntyneeseen sairaalahoitoon ensimmäisten 3 vuoden aikana; keskimääräinen ARC niillä 36 potilaalla, jotka joutuivat sairaalaan SCA-komplikaatioiden vuoksi, oli merkittävästi korkeampi kuin jäljellä olevien 23 potilaan potilailla, jotka eivät olleet sairaalassa. Lisäksi sairaalahoitojen kokonaismäärä oli lähes kolme kertaa suurempi 2 vuoden iässä niillä vauvoilla, joiden ARC oli > 200, kuin niillä vauvoilla, joiden ARC oli < 200. Ehdotetulla tutkimuksella selvitetään, voidaanko ARC:tä käyttää riskien kerrostekijänä oireettomilla vauvoilla, joilla on SCA, ja varmistaa sen arvon kohdistettaessa hydroksiureahoitoa niille vauvoille, joilla on suurin riski saada SCA:n jälkitauteja.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta - 1 vuosi (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • ikä 6-12 kuukautta
  • Sirppisoluanemia (HbSS)
  • vakaan tilan absoluuttinen retikulosyyttimäärä 2–6 kuukauden ajalta on saatavilla sairauskertomuksessa

Poissulkemiskriteerit:

  • saavat hydroksiureaa tai kroonisia kuukausittaisia ​​verensiirtoja
  • esitutkimukseen ilmoittautunut potilas

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: EHKÄISY
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
PLACEBO_COMPARATOR: Sokerivesi
Placebo käsi
Muut: Plasebo
Muut nimet:
  • Sokerivesi
ACTIVE_COMPARATOR: Hydroksiurea
Hoitovarsi
Lääke: Hydroksiurea
Muut nimet:
  • Hydrea

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sirppisolujen kliininen muutos lähtötilanteesta tutkimuksen päättymiseen (18 kuukautta)
Aikaikkuna: 4 viikon välein 18 kuukauden opintojen ajan
Osallistujat saavat opintovierailun lähtötilanteessa ja sen jälkeen joka kuukausi tutkimuksen 18 kuukauden ajan. Opintokäynnit sisältävät fyysisen kokeen, laboratoriovalvonnan ja välihistorian muutoksen arvioimiseksi (jos sellainen on) joka 4. viikko sirppisolukomplikaatioissa.
4 viikon välein 18 kuukauden opintojen ajan

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's National Research Institute

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. helmikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 4. helmikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Tiistai 18. maaliskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 18. lokakuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. lokakuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RBTSCA

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisoluanemia

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Germany

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa