Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Terapie srpkovité anémie založená na riziku: Studie proveditelnosti

16. října 2017 aktualizováno: Emily Riehm Meier, Children's National Research Institute

Retikulocyt jako ukazatel rizika: Cílená terapie pro kojence se srpkovitou anémií

U pacientů se srpkovitou anémií (SCA) dochází k poškození orgánů, které začíná v raném věku a vede k významné morbiditě a časné mortalitě. Ačkoli všichni pacienti s SCA sdílejí stejnou genetickou mutaci, klinické komplikace jsou velmi variabilní, přičemž u některých pacientů dochází k častým a závažným komplikacím, zatímco jiní mají jen málo závažných komplikací. Pokud by bylo možné závažnost SCA předvídat v raném věku, pacienti s největším rizikem komplikací by mohli podstoupit léčbu ještě před propuknutím orgánového poškození. Neexistuje žádný obecný prediktor závažnosti SCA nebo takový, který by mohl být informativní v raném věku. Předběžný výzkum výzkumníků identifikoval absolutní počet retikulocytů (ARC) jako potenciální časný prediktivní rizikový marker komplikací SCA u dětských pacientů. Vyšší ARC mezi 2. a 6. měsícem věku je spojeno se zvýšeným rizikem hospitalizace v prvních 3 letech života; průměrná ARC u 36 pacientů, kteří byli hospitalizováni pro komplikace SCA, byla významně vyšší než u zbývajících 23 u těch, kteří nebyli hospitalizováni. Navíc celkový počet hospitalizací byl ve věku 2 let téměř třikrát vyšší u těch kojenců, kteří měli ARC > 200, než u těch kojenců, jejichž ARC bylo < 200. Navrhovaná studie určí, zda lze ARC použít jako stratifikátor rizika u asymptomatických kojenců s SCA, a zjistí jeho hodnotu při zacílení léčby hydroxyureou na ty kojence s nejvyšším rizikem následků SCA.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 1 rok (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • věk 6-12 měsíců
  • Srpkovitá anémie (HbSS)
  • V lékařském záznamu je k dispozici absolutní počet retikulocytů v ustáleném stavu mezi 2-6 měsíci

Kritéria vyloučení:

  • příjem hydroxymočoviny nebo chronické měsíční krevní transfuze
  • pacient zařazený do předběžné studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: PREVENCE
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
PLACEBO_COMPARATOR: Cukrová voda
Rameno s placebem
Jiný: Placebo
Ostatní jména:
  • Cukrová voda
ACTIVE_COMPARATOR: Hydroxymočovina
Léčba Arm
Lék: Hydroxymočovina
Ostatní jména:
  • Hydrea

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinická změna srpkovitých buněk od výchozího stavu po dokončení studie (18 měsíců)
Časové okno: Každé 4 týdny po dobu 18 měsíců trvání studie
Účastníci budou mít studijní návštěvu na začátku studie a poté každý měsíc po dobu 18 měsíců trvání studie. Studijní návštěvy budou zahrnovat fyzikální vyšetření, laboratorní monitorování a intervalovou anamnézu k posouzení změny (pokud existuje) každé 4 týdny komplikací srpkovité anémie.
Každé 4 týdny po dobu 18 měsíců trvání studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's National Research Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2014

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. června 2015

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. června 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. února 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. března 2014

První zveřejněno (ODHAD)

18. března 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

18. října 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. října 2017

Naposledy ověřeno

1. října 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RBTSCA

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Philippines

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit