Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Oparta na ryzyku terapia anemii sierpowatokrwinkowej: studium wykonalności

16 października 2017 zaktualizowane przez: Emily Riehm Meier, Children's National Research Institute

Retikulocyt jako marker ryzyka: terapia celowana dla niemowląt z anemią sierpowatą

Pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCA) doświadczają uszkodzenia narządów, które rozpoczyna się w młodym wieku i skutkuje znaczną chorobowością i wczesną śmiertelnością. Chociaż wszyscy pacjenci z SCA mają tę samą mutację genetyczną, powikłania kliniczne są bardzo zróżnicowane, u niektórych pacjentów występują częste i poważne powikłania, podczas gdy u innych występuje niewiele poważnych powikłań. Gdyby można było przewidzieć ciężkość NZK we wczesnym okresie życia, pacjenci z największym ryzykiem powikłań mogliby otrzymać leczenie przed wystąpieniem uszkodzenia narządu. Nie istnieje żaden ogólny predyktor ciężkości NZK ani taki, który mógłby dostarczać informacji we wczesnym okresie życia. We wstępnych badaniach badaczy zidentyfikowano bezwzględną liczbę retikulocytów (ARC) jako potencjalny wczesny marker ryzyka powikłań NZK u dzieci. Wyższy ARC w wieku od 2 do 6 miesięcy wiąże się ze zwiększonym ryzykiem hospitalizacji w pierwszych 3 latach życia; średni ARC dla 36 pacjentów hospitalizowanych z powodu powikłań NZK był znacznie wyższy niż u pozostałych 23 pacjentów, którzy nie byli hospitalizowani. Co więcej, łączna liczba hospitalizacji była prawie trzykrotnie wyższa w wieku 2 lat u tych niemowląt, które miały ARC > 200 niż u niemowląt, których ARC wynosiło <200. Proponowane badanie określi, czy ARC może być stosowany jako czynnik stratyfikacji ryzyka u bezobjawowych niemowląt z NZK i potwierdzi jego wartość w ukierunkowaniu terapii hydroksymocznikiem na te niemowlęta, które są najbardziej narażone na następstwa NZK.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 1 rok (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • w wieku 6-12 miesięcy
  • Anemia sierpowata (HbSS)
  • w dokumentacji medycznej dostępna jest bezwzględna liczba retikulocytów w stanie stacjonarnym między 2-6 miesiącami

Kryteria wyłączenia:

  • otrzymujących hydroksymocznik lub przewlekle comiesięczne transfuzje krwi
  • pacjent włączony do badania wstępnego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: ZAPOBIEGANIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
PLACEBO_COMPARATOR: Woda z cukrem
Ramię placebo
Inny: Placebo
Inne nazwy:
  • Woda z cukrem
ACTIVE_COMPARATOR: Hydroksymocznik
Ramię zabiegowe
Lek: Hydroksymocznik
Inne nazwy:
  • Hydrea

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana kliniczna sierpowatokrwinkowa od punktu początkowego do zakończenia badania (18 miesięcy)
Ramy czasowe: Co 4 tygodnie przez 18 miesięcy trwania badania
Uczestnicy będą odbywać wizyty studyjne na początku badania, a następnie co miesiąc przez 18 miesięcy trwania badania. Wizyty studyjne będą obejmować badanie fizykalne, monitorowanie laboratoryjne i wywiad interwałowy w celu oceny zmiany (jeśli występuje) co 4 tygodnie powikłań anemii sierpowatej.
Co 4 tygodnie przez 18 miesięcy trwania badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's National Research Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2014

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2015

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 lutego 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 marca 2014

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

18 marca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

18 października 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 października 2017

Ostatnia weryfikacja

1 października 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RBTSCA

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Estonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj