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겸상 적혈구 빈혈에 대한 위험 기반 요법: 타당성 조사

2017년 10월 16일 업데이트: Emily Riehm Meier, Children's National Research Institute

위험 표지자로서의 망상적혈구: 낫적혈구빈혈이 있는 영아를 위한 표적 치료

겸상적혈구빈혈(SCA) 환자는 이른 나이에 시작하여 상당한 이환율과 조기 사망을 초래하는 장기 손상을 경험합니다. 모든 SCA 환자는 동일한 유전적 돌연변이를 공유하지만 임상 합병증은 일부 환자가 빈번하고 심각한 합병증을 경험하는 반면 다른 환자는 심각한 합병증이 거의 없습니다. SCA 중증도를 조기에 예측할 수 있다면 합병증의 위험이 가장 큰 환자는 장기 손상이 시작되기 전에 치료를 받을 수 있습니다. 일반적인 SCA 심각도 예측자 또는 생애 초기에 유익할 수 있는 것이 없습니다. 조사관의 예비 연구는 소아 환자의 SCA 합병증에 대한 잠재적인 조기 예측 위험 지표로서 절대 망상적혈구 수(ARC)를 확인했습니다. 생후 2~6개월 사이에 높은 ARC는 생후 첫 3년 동안 입원 위험 증가와 관련이 있습니다. SCA 합병증으로 입원한 36명의 환자의 평균 ARC는 입원하지 않은 나머지 23명의 평균 ARC보다 유의하게 높았습니다. 또한 ARC가 200 미만인 영아보다 ARC가 200 이상인 영아에서 2세까지 총 입원이 거의 3배 더 높았습니다. 제안된 연구는 SCA가 있는 무증상 영아에서 ARC가 위험 계층화 기준으로 사용될 수 있는지 여부를 결정하고 SCA 후유증의 위험이 가장 높은 영아에게 수산화요소 요법을 표적으로 삼는 데 있어 ARC의 가치를 확인할 것입니다.

연구 개요

상태

빼는

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • District of Columbia
      • Washington, D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6개월 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 6-12개월
  • 겸상적혈구빈혈(HbSS)
  • 2-6개월 사이의 정상 상태 절대 망상 적혈구 수는 의료 기록에서 사용할 수 있습니다.

제외 기준:

  • 하이드록시우레아 또는 만성 월간 수혈을 받는 경우
  • 예비 연구에 등록한 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 방지
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
플라시보_COMPARATOR: 설탕물
위약군
다른: 위약
다른 이름들:
  • 설탕물
ACTIVE_COMPARATOR: 수산화요소
치료 팔
의약품: 수산화요소
다른 이름들:
  • 하이드레아

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 연구 완료까지 겸상적혈구 임상 변화(18개월)
기간: 18개월 연구 기간 동안 매 4주마다
참가자는 기준선에서 연구 방문을 한 다음 연구의 18개월 기간 동안 매달 방문하게 됩니다. 연구 방문에는 4주마다 겸상적혈구 합병증의 변화(있는 경우)를 평가하기 위한 신체 검사, 검사실 모니터링 및 간격 이력이 포함됩니다.
18개월 연구 기간 동안 매 4주마다

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Children's National Research Institute

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2014년 2월 1일

기본 완료 (실제)

2015년 6월 1일

연구 완료 (실제)

2015년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 2월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 3월 14일

처음 게시됨 (추정)

2014년 3월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 10월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 10월 16일

마지막으로 확인됨

2017년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • RBTSCA

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