Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Riskbaserad terapi för sicklecellanemi: en genomförbarhetsstudie

16 oktober 2017 uppdaterad av: Emily Riehm Meier, Children's National Research Institute

Retikulocyt som riskmarkör: Riktad terapi för spädbarn med sicklecellanemi

Patienter med sicklecellanemi (SCA) upplever organskador som börjar i tidig ålder och resulterar i betydande sjuklighet och tidig dödlighet. Även om alla SCA-patienter delar samma genetiska mutation, är de kliniska komplikationerna mycket varierande med vissa patienter som upplever täta och allvarliga komplikationer, medan andra har få allvarliga komplikationer. Om svårighetsgraden av SCA kunde förutsägas tidigt i livet, skulle de patienter som löper störst risk för komplikationer kunna få behandling innan organskada börjar. Det finns ingen generell SCA-allvarlighetsprediktor eller en som kan vara informativ tidigt i livet. Utredarnas preliminära forskning har identifierat det absoluta retikulocytantalet (ARC) som en potentiell tidig prediktiv riskmarkör för SCA-komplikationer hos pediatriska patienter. En högre ARC mellan 2 och 6 månaders ålder är associerad med en ökad risk för sjukhusvistelse under de första 3 levnadsåren; medelvärdet för ARC för de 36 patienter som var inlagda på sjukhus för SCA-komplikationer var signifikant högre än för de återstående 23 hos dem som inte var inlagda på sjukhus. Dessutom var det totala antalet sjukhusinläggningar nästan tre gånger högre vid 2 års ålder hos de spädbarn som hade en ARC på > 200 än för de spädbarn vars ARC var <200. Den föreslagna studien kommer att avgöra om ARC kan användas som en risk-stratifierare hos asymtomatiska spädbarn med SCA och fastställa dess värde för att rikta hydroxiureaterapi till de spädbarn som löper störst risk för SCA-sekvele.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington, D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader till 1 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • åldrarna 6-12 månader
  • Sicklecellanemi (HbSS)
  • steady state absolut retikulocytantal mellan 2-6 månader finns tillgängligt i journalen

Exklusions kriterier:

  • får hydroxiurea eller kroniska månatliga blodtransfusioner
  • patienten inskriven i en preliminär studie

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: FÖREBYGGANDE
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Sockervatten
Placebo arm
Övrig: Placebo
Andra namn:
  • Sockervatten
ACTIVE_COMPARATOR: Hydroxyurea
Behandlingsarm
Läkemedel: Hydroxyurea
Andra namn:
  • Hydrea

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Klinisk förändring av sicklecell från baslinje till avslutad studie (18 månader)
Tidsram: Var 4:e vecka under 18 månaders studietid
Deltagarna kommer att ha ett studiebesök vid baslinjen och sedan varje månad under studiens 18 månaders varaktighet. Studiebesök kommer att omfatta en fysisk undersökning, laboratorieövervakning och intervallhistorik för att bedöma förändringen (om någon) var fjärde vecka av sicklecellskomplikationer.
Var 4:e vecka under 18 månaders studietid

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's National Research Institute

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 februari 2014

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 juni 2015

Avslutad studie (FAKTISK)

1 juni 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 februari 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 mars 2014

Första postat (UPPSKATTA)

18 mars 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

18 oktober 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 oktober 2017

Senast verifierad

1 oktober 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RBTSCA

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sicklecellanemi

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Jamaica

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera