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Thérapie basée sur les risques pour l'anémie falciforme : une étude de faisabilité

16 octobre 2017 mis à jour par: Emily Riehm Meier, Children's National Research Institute

Réticulocyte comme marqueur de risque : thérapie ciblée pour les nourrissons atteints d'anémie falciforme

Les patients atteints d'anémie falciforme (ACS) subissent des lésions organiques qui commencent à un âge précoce et entraînent une morbidité et une mortalité précoces importantes. Bien que tous les patients SCA partagent la même mutation génétique, les complications cliniques sont très variables, certains patients présentant des complications fréquentes et graves, tandis que d'autres ont peu de complications graves. Si la gravité de l'ACS pouvait être prédite tôt dans la vie, les patients les plus à risque de complications pourraient recevoir un traitement avant l'apparition des lésions organiques. Il n'existe aucun prédicteur général de la gravité de l'ACS ou qui puisse être informatif au début de la vie. Les recherches préliminaires des enquêteurs ont identifié le nombre absolu de réticulocytes (ARC) comme un marqueur de risque prédictif précoce potentiel pour les complications de l'ACS chez les patients pédiatriques. Un ARC plus élevé entre 2 et 6 mois est associé à un risque accru d'hospitalisation au cours des 3 premières années de vie ; l'ARC moyen pour les 36 patients qui ont été hospitalisés pour des complications d'ACS était significativement plus élevé que celui des 23 autres chez ceux qui n'ont pas été hospitalisés. De plus, le nombre total d'hospitalisations était près de trois fois plus élevé à l'âge de 2 ans chez les nourrissons qui avaient un ARC > 200 que chez les nourrissons dont l'ARC était < 200. L'étude proposée déterminera si l'ARC peut être utilisé comme stratificateur de risque chez les nourrissons asymptomatiques atteints d'ACS et déterminera sa valeur dans le ciblage de la thérapie à l'hydroxyurée sur les nourrissons les plus à risque de séquelles d'ACS.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 mois à 1 an (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • 6-12 mois
  • Anémie falciforme (HbSS)
  • le nombre absolu de réticulocytes à l'état d'équilibre entre 2 et 6 mois est disponible dans le dossier médical

Critère d'exclusion:

  • recevoir de l'hydroxyurée ou des transfusions sanguines mensuelles chroniques
  • patient inscrit à l'étude préliminaire

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: LA PRÉVENTION
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
PLACEBO_COMPARATOR: Eau sucrée
Bras placebo
Autre: Placebo
Autres noms:
  • Eau sucrée
ACTIVE_COMPARATOR: Hydroxyurée
Bras de traitement
Médicament: Hydroxyurée
Autres noms:
  • Hydrée

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement clinique de la drépanocytose entre le départ et la fin de l'étude (18 mois)
Délai: Toutes les 4 semaines pendant la durée de l'étude de 18 mois
Les participants auront une visite d'étude au départ, puis tous les mois pendant la durée de 18 mois de l'étude. Les visites d'étude comprendront un examen physique, une surveillance en laboratoire et un historique d'intervalle pour évaluer le changement (le cas échéant) toutes les 4 semaines des complications de la drépanocytose.
Toutes les 4 semaines pendant la durée de l'étude de 18 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's National Research Institute

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 février 2014

Achèvement primaire (RÉEL)

1 juin 2015

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 juin 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 février 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 mars 2014

Première publication (ESTIMATION)

18 mars 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

18 octobre 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 octobre 2017

Dernière vérification

1 octobre 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RBTSCA

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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