Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kockázatalapú terápia sarlósejtes vérszegénységre: megvalósíthatósági tanulmány

2017. október 16. frissítette: Emily Riehm Meier, Children's National Research Institute

Retikulocita mint kockázatjelző: Célzott terápia sarlósejtes vérszegénységben szenvedő csecsemők számára

A sarlósejtes vérszegénységben (SCA) szenvedő betegek szervkárosodást tapasztalnak, amely korai életkorban kezdődik, és jelentős morbiditást és korai mortalitást eredményez. Bár minden SCA-betegben ugyanaz a genetikai mutáció, a klinikai szövődmények nagyon változatosak: egyes betegek gyakori és súlyos szövődményeket tapasztalnak, míg másoknak kevés súlyos szövődményük van. Ha az SCA súlyossága az élet korai szakaszában megjósolható, a szövődmények legnagyobb kockázatának kitett betegek részesülhetnének kezelésben a szervkárosodás kialakulása előtt. Nem létezik általános SCA súlyossági előrejelző, vagy olyan, amely informatív lenne az élet korai szakaszában. A kutatók előzetes kutatása az abszolút retikulocitaszámot (ARC) a gyermekkori SCA-szövődmények lehetséges korai prediktív kockázati markereként azonosította. A magasabb ARC 2 és 6 hónapos kor között az élet első 3 évében a kórházi kezelés fokozott kockázatával jár; az SCA-szövődmények miatt kórházba került 36 beteg átlagos ARC-je szignifikánsan magasabb volt, mint a nem kórházba kerültek fennmaradó 23-é. Ezen túlmenően a 200-nál nagyobb ARC-értékkel rendelkező csecsemőknél a kórházi kezelések száma 2 éves korukig közel háromszorosa volt, mint azoknál a csecsemőknél, akiknek ARC-értéke 200-nál kisebb volt. A javasolt tanulmány meghatározza, hogy az ARC alkalmazható-e kockázati rétegezőként SCA-ban szenvedő tünetmentes csecsemőknél, és megbizonyosodik annak értékéről a hidroxi-karbamid-terápia célzásában azokra a csecsemőkre, akiknél a legmagasabb az SCA-következmények kockázata.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • District of Columbia
      • Washington, D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 hónap (GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 6-12 hónapos korig
  • Sarlósejtes vérszegénység (HbSS)
  • 2-6 hónap közötti egyensúlyi állapotú abszolút retikulocitaszám elérhető az orvosi nyilvántartásban

Kizárási kritériumok:

  • hidroxi-karbamidot vagy krónikus havi vérátömlesztést kap
  • előzetes vizsgálatba bevont beteg

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: MEGELŐZÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
PLACEBO_COMPARATOR: Cukor víz
Placebo kar
Egyéb: Placebo
Más nevek:
  • Cukor víz
ACTIVE_COMPARATOR: Hidroxi-karbamid
Kezelő kar
Drog: Hidroxi-karbamid
Más nevek:
  • Hydrea

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Sarlósejtes klinikai változás a kiindulási állapottól a vizsgálat befejezéséig (18 hónap)
Időkeret: 4 hetente a 18 hónapos vizsgálat időtartama alatt
A résztvevők tanulmányi látogatáson vesznek részt az alaphelyzetben, majd havonta a vizsgálat 18 hónapos időtartama alatt. A tanulmányi látogatások fizikai vizsgálatot, laboratóriumi megfigyelést és intervallum-előzményt foglalnak magukban, hogy felmérjék a sarlósejtes szövődmények változását (ha van ilyen) 4 hetente.
4 hetente a 18 hónapos vizsgálat időtartama alatt

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's National Research Institute

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2014. február 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2015. június 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2015. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. február 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. március 14.

Első közzététel (BECSLÉS)

2014. március 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2017. október 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. október 16.

Utolsó ellenőrzés

2017. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RBTSCA

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes vérszegénység

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ghana

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel