基于风险的镰状细胞性贫血治疗：可行性研究
2017年10月16日 更新者：Emily Riehm Meier、Children's National Research Institute
网织红细胞作为风险标志物：镰状细胞性贫血婴儿的靶向治疗
镰状细胞性贫血 (SCA) 患者会经历早年开始的器官损伤，并导致显着的发病率和早期死亡率。
尽管所有 SCA 患者都具有相同的基因突变，但临床并发症差异很大，一些患者会出现频繁且严重的并发症，而另一些患者则很少出现严重并发症。
如果可以在生命早期预测 SCA 的严重程度，那么那些并发症风险最高的患者可以在器官损伤发生之前接受治疗。
不存在一般的 SCA 严重程度预测因子或可以在生命早期提供信息的因子。
研究人员的初步研究已将绝对网织红细胞计数 (ARC) 确定为儿科患者 SCA 并发症的潜在早期预测风险标志物。
2 至 6 个月大的 ARC 较高与出生后前 3 年住院风险增加相关； 36 名因 SCA 并发症住院的患者的平均 ARC 显着高于其余 23 名未住院患者的平均 ARC。
此外，ARC > 200 的婴儿在 2 岁时的总住院率是 ARC <200 的婴儿的近三倍。
拟议的研究将确定 ARC 是否可以用作无症状 SCA 婴儿的风险分层器，并确定其在针对 SCA 后遗症风险最高的婴儿进行羟基脲治疗方面的价值。
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
District of Columbia
-
Washington, D.C.、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6个月 至 1年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 6-12个月大
- 镰状细胞性贫血 (HbSS)
- 病历中提供 2-6 个月之间的稳态绝对网织红细胞计数
排除标准：
- 接受羟基脲或长期每月输血
- 参加初步研究的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR：糖水
安慰剂组
|
其他名称：
|
|
ACTIVE_COMPARATOR：羟基脲
治疗臂
|
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
从基线到研究完成的镰状细胞临床变化（18 个月）
大体时间：在 18 个月的学习期间每 4 周一次
|
参与者将在基线时进行研究访问，然后在 18 个月的研究期间每月进行一次研究访问。
研究访问将包括身体检查、实验室监测和间隔历史，以评估镰状细胞并发症每 4 周的变化（如果有）。
|
在 18 个月的学习期间每 4 周一次
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年2月1日
初级完成 (实际的)
2015年6月1日
研究完成 (实际的)
2015年6月1日
研究注册日期
首次提交
2014年2月4日
首先提交符合 QC 标准的
2014年3月14日
首次发布 (估计)
2014年3月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年10月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年10月16日
最后验证
2017年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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