- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02090296
Terapia basata sul rischio per l'anemia falciforme: uno studio di fattibilità
16 ottobre 2017 aggiornato da: Emily Riehm Meier, Children's National Research Institute
Reticolocita come marcatore di rischio: terapia mirata per neonati con anemia falciforme
I pazienti con anemia falciforme (SCA) sperimentano un danno d'organo che inizia in tenera età e si traduce in una significativa morbilità e mortalità precoce.
Sebbene tutti i pazienti con SCA condividano la stessa mutazione genetica, le complicanze cliniche sono molto variabili con alcuni pazienti che presentano complicanze frequenti e gravi, mentre altri hanno poche complicanze gravi.
Se la gravità dell'SCA potesse essere prevista all'inizio della vita, i pazienti a maggior rischio di complicanze potrebbero ricevere un trattamento prima dell'insorgenza del danno d'organo.
Non esiste alcun predittore generale della gravità dell'SCA o uno che possa essere informativo nelle prime fasi della vita.
La ricerca preliminare dei ricercatori ha identificato la conta assoluta dei reticolociti (ARC) come un potenziale marcatore di rischio predittivo precoce per complicanze SCA nei pazienti pediatrici.
Un ARC più elevato tra i 2 ei 6 mesi di età è associato ad un aumentato rischio di ospedalizzazione nei primi 3 anni di vita; l'ARC medio per i 36 pazienti ricoverati per complicanze SCA era significativamente più alto di quello dei restanti 23 in coloro che non erano ricoverati.
Inoltre, i ricoveri totali erano quasi tre volte superiori all'età di 2 anni in quei bambini che avevano un ARC > 200 rispetto a quelli il cui ARC era <200.
Lo studio proposto determinerà se l'ARC può essere utilizzato come stratificatore di rischio nei neonati asintomatici con SCA e ne accerterà il valore nel indirizzare la terapia con idrossiurea a quei neonati a più alto rischio di sequele di SCA.
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
District of Columbia
-
Washington, D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 mesi a 1 anno (BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- età 6-12 mesi
- Anemia falciforme (HbSS)
- la conta assoluta dei reticolociti allo stato stazionario tra 2 e 6 mesi è disponibile nella cartella clinica
Criteri di esclusione:
- ricevere idrossiurea o trasfusioni di sangue mensili croniche
- paziente arruolato nello studio preliminare
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: PREVENZIONE
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
PLACEBO_COMPARATORE: Acqua zuccherata
Braccio placebo
|
Altri nomi:
|
ACTIVE_COMPARATORE: Idrossiurea
Braccio di trattamento
|
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Variazione clinica dell'anemia falciforme dal basale al completamento dello studio (18 mesi)
Lasso di tempo: Ogni 4 settimane per la durata dello studio di 18 mesi
|
I partecipanti riceveranno una visita di studio al basale e poi ogni mese per la durata di 18 mesi dello studio.
Le visite di studio includeranno un esame fisico, il monitoraggio di laboratorio e la cronologia degli intervalli per valutare il cambiamento (se presente) ogni 4 settimane delle complicanze dell'anemia falciforme.
|
Ogni 4 settimane per la durata dello studio di 18 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 febbraio 2014
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 giugno 2015
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 giugno 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 febbraio 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 marzo 2014
Primo Inserito (STIMA)
18 marzo 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
18 ottobre 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 ottobre 2017
Ultimo verificato
1 ottobre 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie ematologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Anemia, emolitica, congenita
- Anemia, emolitico
- Emoglobinopatie
- Anemia
- Anemia, anemia falciforme
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Inibitori della sintesi degli acidi nucleici
- Inibitori enzimatici
- Agenti antineoplastici
- Agenti antifalce
- Idrossiurea
Altri numeri di identificazione dello studio
- RBTSCA
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Prove cliniche su Anemia falciforme
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Genentech, Inc.ReclutamentoMelanoma | Cancro cervicale | HCC | Tumore gastrico | Cancro esofageo | NSCLC | Carcinoma uroteliale | HNSCC | Tumori solidi localmente avanzati o metastatici | TNBC | Clear Cell RCCCorea, Repubblica di, Olanda, Spagna, Stati Uniti, Australia, Canada, Belgio
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The Netherlands Cancer InstitutePfizerReclutamentoCarcinoma a cellule renaliOlanda
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National Cancer Centre, SingaporeTerminatoLINFOMA EXTRANODALE NK-T-CELLSingapore
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National Cancer Institute (NCI)NCIC Clinical Trials Group; Southwest Oncology Group; Cancer and Leukemia Group BCompletatoCarcinoma a cellule renali a cellule chiare | Cancro a cellule renali in stadio III AJCC v7 | Cancro a cellule renali in stadio II AJCC v7 | Stadio I Renal Cell Cancer AJCC v6 e v7Stati Uniti, Canada, Porto Rico
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Peloton Therapeutics, Inc., a subsidiary of Merck...National Institutes of Health (NIH)CompletatoCarcinoma a cellule renali a cellule chiare | Malattia di Von Hippel-Lindau | Clear Cell RCC | ccRCC | Mutazione del gene VHL | Sindrome VHL | Inattivazione del gene VHL | VHL | Von Hippel | Malattia di Von Hippel | Sindrome di von Hippel-Lindau, modificatori diStati Uniti