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- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT02090296
Risikobasierte Therapie für Sichelzellenanämie: Eine Machbarkeitsstudie
16. Oktober 2017 aktualisiert von: Emily Riehm Meier, Children's National Research Institute
Retikulozyten als Risikomarker: Gezielte Therapie für Säuglinge mit Sichelzellenanämie
Patienten mit Sichelzellenanämie (SCA) erleiden Organschäden, die in einem frühen Alter beginnen und zu einer erheblichen Morbidität und frühen Mortalität führen.
Obwohl alle SCA-Patienten dieselbe genetische Mutation aufweisen, sind die klinischen Komplikationen sehr unterschiedlich, wobei bei einigen Patienten häufige und schwere Komplikationen auftreten, während bei anderen nur wenige schwerwiegende Komplikationen auftreten.
Wenn der Schweregrad des plötzlichen Herzstillstands früh im Leben vorhergesagt werden könnte, könnten die Patienten mit dem größten Komplikationsrisiko vor dem Einsetzen der Organschädigung behandelt werden.
Es gibt keinen allgemeinen Prädiktor für den Schweregrad von SCA oder einen, der früh im Leben informativ sein kann.
Die Voruntersuchung der Forscher hat die absolute Retikulozytenzahl (ARC) als potenziellen frühen prädiktiven Risikomarker für SCA-Komplikationen bei pädiatrischen Patienten identifiziert.
Eine höhere ARC im Alter zwischen 2 und 6 Monaten ist mit einem erhöhten Risiko für einen Krankenhausaufenthalt in den ersten 3 Lebensjahren verbunden; die durchschnittliche ARC für die 36 Patienten, die wegen SCA-Komplikationen ins Krankenhaus eingeliefert wurden, war signifikant höher als die der restlichen 23 Patienten, die nicht ins Krankenhaus eingeliefert wurden.
Darüber hinaus war die Gesamtzahl der Krankenhauseinweisungen im Alter von 2 Jahren bei Säuglingen mit einem ARC von > 200 fast dreimal höher als bei Säuglingen mit einem ARC von < 200.
Die vorgeschlagene Studie wird bestimmen, ob ARC als Risikostratifikator bei asymptomatischen Säuglingen mit SCA eingesetzt werden kann, und ihren Wert bei der gezielten Hydroxyurea-Therapie bei Säuglingen mit dem höchsten Risiko für SCA-Folgen bestimmen.
Studienübersicht
Status
Zurückgezogen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
District of Columbia
-
Washington, D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
6 Monate bis 1 Jahr (KIND)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter 6-12 Monate
- Sichelzellenanämie (HbSS)
- Die absolute Retikulozytenzahl im Steady State zwischen 2 und 6 Monaten ist in der Krankenakte verfügbar
Ausschlusskriterien:
- Empfangen von Hydroxyharnstoff oder chronischen monatlichen Bluttransfusionen
- Patient in Vorstudie eingeschrieben
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: VERHÜTUNG
- Zuteilung: ZUFÄLLIG
- Interventionsmodell: PARALLEL
- Maskierung: KEINER
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
PLACEBO_COMPARATOR: Zuckerwasser
Placebo-Arm
|
Andere Namen:
|
ACTIVE_COMPARATOR: Hydroxyharnstoff
Behandlungsarm
|
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Klinische Veränderung bei Sichelzellanämie vom Ausgangswert bis zum Studienabschluss (18 Monate)
Zeitfenster: Alle 4 Wochen für die Studiendauer von 18 Monaten
|
Die Teilnehmer erhalten zu Beginn der Studie und dann jeden Monat für die 18-monatige Dauer der Studie einen Studienbesuch.
Studienbesuche umfassen eine körperliche Untersuchung, Laborüberwachung und Intervallanamnese, um die Veränderung (falls vorhanden) alle 4 Wochen von Sichelzellenkomplikationen zu beurteilen.
|
Alle 4 Wochen für die Studiendauer von 18 Monaten
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Februar 2014
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
1. Juni 2015
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
1. Juni 2015
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
4. Februar 2014
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
14. März 2014
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
18. März 2014
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
18. Oktober 2017
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
16. Oktober 2017
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2017
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Hämatologische Erkrankungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Anämie, hämolytisch, angeboren
- Anämie, hämolytisch
- Hämoglobinopathien
- Anämie
- Anämie, Sichelzellenanämie
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Inhibitoren der Nukleinsäuresynthese
- Enzym-Inhibitoren
- Antineoplastische Mittel
- Antisickling-Mittel
- Hydroxyharnstoff
Andere Studien-ID-Nummern
- RBTSCA
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