Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Риск-ориентированная терапия серповидноклеточной анемии: технико-экономическое обоснование

16 октября 2017 г. обновлено: Emily Riehm Meier, Children's National Research Institute

Ретикулоцит как маркер риска: таргетная терапия у детей раннего возраста с серповидноклеточной анемией

Пациенты с серповидноклеточной анемией (SCA) испытывают поражение органов, которое начинается в раннем возрасте и приводит к значительной заболеваемости и ранней смертности. Хотя все пациенты с ВСС имеют одну и ту же генетическую мутацию, клинические осложнения сильно различаются: у некоторых пациентов возникают частые и тяжелые осложнения, в то время как у других серьезных осложнений мало. Если бы тяжесть ВСС можно было предсказать на раннем этапе жизни, пациенты с наибольшим риском осложнений могли бы получить лечение до начала повреждения органов. Не существует общего предиктора тяжести ВСС или такого, который мог бы быть информативным в раннем возрасте. Предварительное исследование исследователей определило абсолютный отсчет ретикулоцитов (ARC) как потенциальную раннюю прогностическую отметку риска осложнений SCA у педиатрических пациентов. Более высокий ARC в возрасте от 2 до 6 месяцев связан с повышенным риском госпитализации в первые 3 года жизни; средний ARC для 36 пациентов, госпитализированных по поводу осложнений ВСС, был значительно выше, чем у остальных 23 пациентов, которые не были госпитализированы. Более того, общее количество госпитализаций было почти в три раза выше к возрасту 2 лет у тех детей, у которых ARC был > 200, чем у тех детей, у которых ARC был <200. В предлагаемом исследовании будет определено, можно ли использовать ARC в качестве стратификатора риска у бессимптомных младенцев с ВСС, и выяснится его значение для целевой терапии гидроксимочевиной у детей с самым высоким риском осложнений ВОС.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • District of Columbia
      • Washington, D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 месяцев до 1 год (РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • возраст 6-12 месяцев
  • Серповидноклеточная анемия (HbSS)
  • Стационарное абсолютное количество ретикулоцитов между 2-6 месяцами доступно в истории болезни

Критерий исключения:

  • получение гидроксимочевины или хронические ежемесячные переливания крови
  • пациент включен в предварительное исследование

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: ПРОФИЛАКТИКА
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
PLACEBO_COMPARATOR: Сахарная вода
Группа плацебо
Другой: Плацебо
Другие имена:
  • Сахарная вода
ACTIVE_COMPARATOR: Гидроксимочевина
Лечебная рука
Лекарство: Гидроксимочевина
Другие имена:
  • Гидрея

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клиническое изменение серповидноклеточной анемии по сравнению с исходным уровнем до завершения исследования (18 месяцев)
Временное ограничение: Каждые 4 недели в течение 18 месяцев обучения
Участники будут иметь учебный визит на исходном уровне, а затем каждый месяц в течение 18 месяцев исследования. Учебные визиты будут включать медицинский осмотр, лабораторный мониторинг и сбор анамнеза для оценки изменений (если таковые имеются) каждые 4 недели осложнений серповидно-клеточной анемии.
Каждые 4 недели в течение 18 месяцев обучения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Children's National Research Institute

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 февраля 2014 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июня 2015 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июня 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 февраля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 марта 2014 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

18 марта 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

18 октября 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 октября 2017 г.

Последняя проверка

1 октября 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RBTSCA

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Серповидноклеточная анемия

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Egypt

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться