- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT02090296
Terapia baseada em risco para anemia falciforme: um estudo de viabilidade
16 de outubro de 2017 atualizado por: Emily Riehm Meier, Children's National Research Institute
Reticulócito como marcador de risco: terapia direcionada para bebês com anemia falciforme
Os pacientes com anemia falciforme (AF) sofrem danos nos órgãos que começam em uma idade precoce e resultam em morbidade significativa e mortalidade precoce.
Embora todos os pacientes com SCA compartilhem a mesma mutação genética, as complicações clínicas são altamente variáveis, com alguns pacientes apresentando complicações frequentes e graves, enquanto outros apresentam poucas complicações graves.
Se a gravidade da SCA pudesse ser prevista no início da vida, os pacientes com maior risco de complicações poderiam receber tratamento antes do início dos danos aos órgãos.
Não existe nenhum preditor geral de gravidade da SCA ou que possa ser informativo no início da vida.
A pesquisa preliminar dos investigadores identificou a contagem absoluta de reticulócitos (ARC) como um potencial marcador de risco preditivo precoce para complicações da SCA em pacientes pediátricos.
Um ARC maior entre 2 e 6 meses de idade está associado a um risco aumentado de hospitalização nos primeiros 3 anos de vida; o ARC médio para os 36 pacientes internados por complicações da SCA foi significativamente maior do que o dos 23 restantes naqueles que não foram internados.
Além disso, o total de hospitalizações foi quase três vezes maior aos 2 anos de idade naqueles bebês com ARC > 200 do que naqueles cujo ARC era <200.
O estudo proposto determinará se o ARC pode ser usado como um estratificador de risco em bebês assintomáticos com SCA e determinará seu valor em direcionar a terapia com hidroxiureia para os bebês com maior risco de sequelas de SCA.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
District of Columbia
-
Washington, D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 meses a 1 ano (CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- idades 6-12 meses
- Anemia falciforme (HbSS)
- a contagem absoluta de reticulócitos em estado estacionário entre 2-6 meses está disponível no prontuário médico
Critério de exclusão:
- recebendo hidroxiureia ou transfusões de sangue mensais crônicas
- paciente inscrito em estudo preliminar
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: PREVENÇÃO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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PLACEBO_COMPARATOR: Água açucarada
Braço placebo
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Outros nomes:
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ACTIVE_COMPARATOR: Hidroxiureia
Braço de Tratamento
|
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração clínica de células falciformes desde o início até a conclusão do estudo (18 meses)
Prazo: A cada 4 semanas durante os 18 meses de duração do estudo
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Os participantes terão uma visita de estudo na linha de base e depois todos os meses durante os 18 meses de duração do estudo.
As visitas do estudo incluirão um exame físico, monitoramento laboratorial e histórico de intervalo para avaliar a mudança (se houver) a cada 4 semanas de complicações falciformes.
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A cada 4 semanas durante os 18 meses de duração do estudo
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de fevereiro de 2014
Conclusão Primária (REAL)
1 de junho de 2015
Conclusão do estudo (REAL)
1 de junho de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de fevereiro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de março de 2014
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
18 de março de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
18 de outubro de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de outubro de 2017
Última verificação
1 de outubro de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Anemia
- Anemia Falciforme
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores da Síntese de Ácido Nucleico
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Antifalciformes
- Hidroxiureia
Outros números de identificação do estudo
- RBTSCA
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