Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Risikobasert terapi for sigdcelleanemi: en mulighetsstudie

16. oktober 2017 oppdatert av: Emily Riehm Meier, Children's National Research Institute

Retikulocytt som risikomarkør: målrettet terapi for spedbarn med sigdcelleanemi

Sigdcelleanemi-pasienter (SCA) opplever organskade som begynner i tidlig alder og resulterer i betydelig sykelighet og tidlig dødelighet. Selv om alle SCA-pasienter deler den samme genetiske mutasjonen, er de kliniske komplikasjonene svært varierende med noen pasienter som opplever hyppige og alvorlige komplikasjoner, mens andre har få alvorlige komplikasjoner. Hvis alvorlighetsgraden av SCA kunne forutsies tidlig i livet, kan de pasientene med størst risiko for komplikasjoner få behandling før organskaden begynner. Det finnes ingen generell SCA-alvorlighetsprediktor eller en som kan være informativ tidlig i livet. Etterforskernes foreløpige forskning har identifisert det absolutte retikulocytttallet (ARC) som en potensiell tidlig prediktiv risikomarkør for SCA-komplikasjoner hos pediatriske pasienter. En høyere ARC mellom 2 og 6 måneders alder er assosiert med økt risiko for sykehusinnleggelse i de første 3 leveårene; gjennomsnittlig ARC for de 36 pasientene som ble innlagt for SCA-komplikasjoner var signifikant høyere enn for de resterende 23 hos de som ikke ble innlagt. Dessuten var totale sykehusinnleggelser nesten tre ganger høyere ved 2 års alder hos de spedbarn som hadde en ARC på > 200 enn for de spedbarn med ARC var <200. Den foreslåtte studien vil avgjøre om ARC kan brukes som en risiko-stratifier hos asymptomatiske spedbarn med SCA og fastslå dens verdi når det gjelder målretting av hydroksyureaterapi til de spedbarnene med høyest risiko for SCA-sekveler.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 1 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • alderen 6-12 måneder
  • Sigdcelleanemi (HbSS)
  • steady state absolutt retikulocytttelling mellom 2-6 måneder er tilgjengelig i journalen

Ekskluderingskriterier:

  • mottar hydroksyurea eller kroniske månedlige blodoverføringer
  • pasient registrert i forstudie

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: FOREBYGGING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Sukkervann
Placebo arm
Annen: Placebo
Andre navn:
  • Sukkervann
ACTIVE_COMPARATOR: Hydroxyurea
Behandlingsarm
Legemiddel: Hydroxyurea
Andre navn:
  • Hydrea

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sigdcelle klinisk endring fra baseline til fullføring av studie (18 måneder)
Tidsramme: Hver 4. uke i 18 måneders studietid
Deltakerne vil ha et studiebesøk ved baseline og deretter hver måned i løpet av 18 måneders varighet av studien. Studiebesøk vil inkludere en fysisk undersøkelse, laboratorieovervåking og intervallhistorie for å vurdere endringen (hvis noen) hver 4. uke med sigdcellekomplikasjoner.
Hver 4. uke i 18 måneders studietid

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's National Research Institute

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2014

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. juni 2015

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. juni 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. februar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. mars 2014

Først lagt ut (ANSLAG)

18. mars 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

18. oktober 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. oktober 2017

Sist bekreftet

1. oktober 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RBTSCA

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcelleanemi

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in France

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere