Seguridad, eficacia y viabilidad de dosis altas de colecalciferol en pacientes pediátricos con fibrosis quística
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los niños y adultos con fibrosis quística (FQ) corren el riesgo de desarrollar una deficiencia o insuficiencia de vitamina D, definida como un nivel sérico en sangre de 2,25-hidroxivitamina D (25OHD) <30 ng/dl. Más del 85 % de las personas con FQ tienen insuficiencia pancreática, lo que contribuye a una mala absorción de las vitaminas liposolubles además de la grasa de la dieta. Se ha descrito que un nivel de 25OHD superior a 30 ng/dl proporciona mejoras potenciales en los marcadores de inflamación en adultos con FQ y se sabe que mejora la densidad mineral ósea y previene las fracturas óseas en todas las poblaciones, incluida la FQ. Este estudio evaluará la seguridad de una dosis alta única de colecalciferol o vitamina D3 junto con la eficacia y viabilidad.
A los niños de 3 a 18 años (inclusive) con un nivel de 25OHD <30 ng/dL se les proporcionará un suplemento de vitamina D3 de 250 000 unidades internacionales (UI) observado en nuestra clínica de FQ. Nuestra hipótesis es que esta alta dosis oral única de vitamina D3 elevará de forma segura y eficaz el nivel de 25OHD a más de 30 ng/dL.
La seguridad se controlará con los niveles de calcio sérico 1 semana después de la dosificación, ya que la 25OHD tiene una vida media de 2 a 3 semanas y este punto temporal de medición del nivel de calcio sérico estaría en o cerca de la mitad de este rango. La viabilidad se medirá mediante una encuesta telefónica de 5 preguntas 1 semana después de la dosificación (consulte el apéndice A adjunto). La eficacia se medirá por el propio nivel de 25OHD; si los niveles de 25OHD se encuentran entre 30 y 100 ng/dL durante el transcurso del estudio, la dosis habrá demostrado ser eficaz para lograr el objetivo del estudio.
El propósito de este estudio es mostrar que los niveles de 25OHD se pueden corregir de manera segura con una dosis única de vitamina D3 que se puede administrar de manera segura y factible en el ámbito ambulatorio a niños con FQ.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños con Fibrosis Quística >36 meses de edad
- Nivel de 25OHD en suero/sangre < 30 ng/dL
- Capacidad para proporcionar un consentimiento informado válido para ser parte del estudio
Criterio de exclusión:
- Cualquier historial de enfermedad renal, cálculos renales o en diálisis
- Cualquier historial de hipercalcemia
- Cualquier antecedente de hipercalciuria
- Embarazo en el momento de la inscripción
- Cualquier historial de trastornos paratiroideos
- Incapacidad para tragar pastillas por la boca.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Tratamiento
Todos los pacientes con un nivel de 25OHD <30 ng/dL recibirán 250 000 UI D3 (colecalciferol) por vía oral en un momento dado y durante la clínica de FQ.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Seguridad de una dosis única alta de colecalciferol oral para tratar la deficiencia de vitamina D en niños con fibrosis quística
Periodo de tiempo: 1 semana, 3 meses
|
La seguridad de una sola dosis alta de colecalciferol oral se evaluará mediante una medición del calcio sérico después de la administración del tratamiento.
Los casos de hipercalcemia se evaluarán 1 semana y 3 meses después del tratamiento.
El tratamiento se considerará seguro si el nivel de calcio sérico no supera los 14 mg/dL.
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1 semana, 3 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eficacia de una sola dosis alta de colecalciferol oral en el tratamiento de la insuficiencia/deficiencia de vitamina D en niños con fibrosis quística
Periodo de tiempo: 3 meses, 6 meses y 12 meses
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La eficacia de este tratamiento se evaluará mediante el nivel de 25OHD medido después del tratamiento a los 3 meses, 6 meses y 12 meses.
El tratamiento se considerará eficaz si el nivel de 25OHD es mayor o igual a 30 ng/dL.
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3 meses, 6 meses y 12 meses
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Viabilidad de tomar una dosis alta única de colecalciferol según lo evaluado por un cuestionario de 5 ítems
Periodo de tiempo: 1 semana
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Pacientes con FQ con un nivel de 25OHD <30 ng/dL que recibieron 250 000 UI D3.
La viabilidad se medirá utilizando un cuestionario de 5 ítems Sí/No, donde el ítem 1 contiene 5 subelementos de preguntas de sí/no, todas relacionadas con la experiencia de síntomas gastrointestinales.
Esto se administró por teléfono 1 semana después de la administración del tratamiento.
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1 semana
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Deanna Green, MD, Johns Hopkins All Children's Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Trastornos Nutricionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Avitaminosis
- Enfermedades por deficiencia
- Desnutrición
- Enfermedades pancreáticas
- Deficiencia de vitamina D
- Fibrosis quística
Otros números de identificación del estudio
- 128487
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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