Sikkerhed, effektivitet og gennemførlighed af højdosis Cholecalciferol hos pædiatriske patienter med cystisk fibrose

Børn og voksne med cystisk fibrose (CF) er i risiko for at udvikle D-vitaminmangel eller -insufficiens, defineret som et 2,25-hydroxyvitamin D (25OHD) serumniveau i blodet <30 ng/dL. Mere end 85 % af personer med CF har bugspytkirtelinsufficiens, hvilket bidrager til dårlig absorption af fedtopløselige vitaminer ud over kostens fedt. Et 25OHD-niveau på mere end 30 ng/dL er blevet beskrevet som at give potentielle forbedringer til markører for inflammation hos voksne med CF og er kendt for at forbedre knoglemineraltætheden og forhindre knoglebrud i alle populationer, inklusive CF. Denne undersøgelse vil vurdere sikkerheden af ​​en engangs høj dosis cholecalciferol eller vitamin D3 sammen med effektiviteten og gennemførligheden.

Børn mellem 3 år og 18 år (inklusive) med et 25OHD-niveau <30 ng/dL vil blive forsynet med et vitamin D3-tilskud på 250.000 internationale enheder (IE) observeret i vores CF-klinik. Vi antager, at denne engangs orale, høje dosis af vitamin D3 sikkert og effektivt vil hæve 25OHD-niveauet til over 30 ng/dL.

Sikkerheden vil blive overvåget med serumcalciumniveauer 1 uge efter doseringen, da 25OHD har en halveringstid på 2-3 uger, og dette tidspunkt for måling af serumcalciumniveau vil være i eller tæt på midten af ​​dette interval. Gennemførligheden vil blive målt ved hjælp af en telefonundersøgelse med 5 spørgsmål 1 uge efter doseringen (se bilag A - vedlagt). Effektiviteten vil blive målt ved selve 25OHD-niveauet; hvis 25OHD-niveauer viser sig at være mellem 30-100 ng/dL i løbet af undersøgelsen, vil dosis have vist sig effektiv til at nå undersøgelsens mål.

Formålet med denne undersøgelse er at vise, at 25OHD-niveauer sikkert kan korrigeres med en engangsdosis af D3-vitamin, som sikkert og gennemførligt kan gives i ambulant regi til børn med CF.