Безопасность, эффективность и возможность применения высоких доз холекальциферола у детей с муковисцидозом

Дети и взрослые с кистозным фиброзом (МВ) подвержены риску развития дефицита или недостаточности витамина D, определяемой как уровень 2,25-гидроксивитамина D (25OHD) в сыворотке крови <30 нг/дл. Более 85% людей с муковисцидозом имеют недостаточность поджелудочной железы, что способствует плохому всасыванию жирорастворимых витаминов в дополнение к пищевым жирам. Было описано, что уровень 25OHD выше 30 нг/дл обеспечивает потенциальное улучшение маркеров воспаления у взрослых с муковисцидозом и, как известно, улучшает минеральную плотность костей и предотвращает переломы костей во всех популяциях, включая муковисцидоз. В этом исследовании будет оцениваться безопасность однократного приема высокой дозы холекальциферола или витамина D3, а также эффективность и осуществимость.

Детям в возрасте от 3 до 18 лет (включительно) с уровнем 25OHD <30 нг/дл будет предоставляться добавка витамина D3 в количестве 250 000 международных единиц (МЕ), наблюдаемая в нашей клинике МВ. Мы предполагаем, что эта однократная пероральная высокая доза витамина D3 безопасно и эффективно повысит уровень 25OHD до уровня выше 30 нг/дл.

Безопасность будет контролироваться по уровням кальция в сыворотке через 1 неделю после введения дозы, поскольку период полувыведения 25OHD составляет 2-3 недели, и эта временная точка измерения уровня кальция в сыворотке будет находиться в середине или около середины этого диапазона. Осуществимость будет оцениваться с помощью телефонного опроса из 5 вопросов через 1 неделю после введения дозы (см. приложение А - прилагается). Эффективность будет измеряться самим уровнем 25OHD; если в ходе исследования будет обнаружено, что уровни 25OHD находятся в пределах 30-100 нг/дл, доза будет продемонстрирована как эффективная для достижения цели исследования.

Цель этого исследования — показать, что уровни 25OHD можно безопасно скорректировать однократной дозой витамина D3, которую можно безопасно и целесообразно давать детям с муковисцидозом в амбулаторных условиях.