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Sicurezza, efficacia e fattibilità del colecalciferolo ad alte dosi nei pazienti pediatrici con fibrosi cistica

13 gennaio 2021 aggiornato da: Johns Hopkins All Children's Hospital
Bambini con fibrosi cistica, età maggiore e uguale a 36 mesi di età e minore o uguale a 18 anni di età, con un livello di 25OHD inferiore a 30 ng/dL verrà chiesto di partecipare a questo studio. Previo consenso, riceveranno un'integrazione orale di colecalciferolo di 250.000 UI durante la loro prossima visita clinica per la fibrosi cistica. La sicurezza sarà valutata misurando un livello di calcio sierico entro 1 settimana dall'integrazione. L'efficacia sarà valutata utilizzando livelli ripetuti di 25OHD nel corso di 12 mesi. La fattibilità sarà valutata con le due misure precedenti e un breve questionario somministrato per telefono entro 1 settimana dall'integrazione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I bambini e gli adulti con fibrosi cistica (FC) sono a rischio di sviluppare una carenza o insufficienza di vitamina D, definita come un livello sierico di 2,25-idrossivitamina D (25OHD) <30 ng/dL. Più dell'85% delle persone con FC soffre di insufficienza pancreatica, che contribuisce allo scarso assorbimento delle vitamine liposolubili oltre ai grassi alimentari. È stato descritto che un livello di 25OHD superiore a 30 ng/dL fornisce potenziali miglioramenti ai marcatori di infiammazione negli adulti con FC ed è noto che migliora la densità minerale ossea e previene le fratture ossee in tutte le popolazioni, inclusa la FC. Questo studio valuterà la sicurezza di una dose elevata una tantum di colecalciferolo o vitamina D3 insieme all'efficacia e alla fattibilità.

Ai bambini di età compresa tra 3 e 18 anni (inclusi), con un livello di 25OHD <30 ng/dL verrà fornito un supplemento di vitamina D3 di 250.000 unità internazionali (UI) osservate nella nostra clinica CF. Ipotizziamo che questa dose elevata, una tantum, orale di vitamina D3 aumenterà in modo sicuro ed efficace il livello di 25OHD a oltre 30 ng/dL.

La sicurezza sarà monitorata con i livelli sierici di calcio 1 settimana dopo il dosaggio, poiché 25OHD ha un'emivita di 2-3 settimane e questo punto temporale di misurazione del livello sierico di calcio sarebbe all'interno o vicino al centro di questo intervallo. La fattibilità sarà misurata utilizzando un sondaggio telefonico di 5 domande 1 settimana dopo il dosaggio (vedi allegato A - allegato). L'efficacia sarà misurata dal livello di 25OHD stesso; se i livelli di 25OHD risultano essere compresi tra 30 e 100 ng/dL nel corso dello studio, la dose si sarà dimostrata efficace nel raggiungere l'obiettivo dello studio.

Lo scopo di questo studio è dimostrare che i livelli di 25OHD possono essere corretti in modo sicuro con una dose una tantum di vitamina D3 che può essere fornita in modo sicuro e fattibile in ambito ambulatoriale ai bambini con FC.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

26

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

Sì

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini con fibrosi cistica >36 mesi di età
  • Livello di 25OHD nel siero/sangue < 30 ng/dL
  • Capacità di fornire un consenso informato valido per far parte dello studio

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi storia di malattia renale, calcoli renali o dialisi
  • Qualsiasi storia di ipercalcemia
  • Qualsiasi storia di ipercalciuria
  • Gravidanza al momento dell'iscrizione
  • Qualsiasi storia di disturbi paratiroidei
  • Incapacità di deglutire le pillole per bocca

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento
A tutti i pazienti con un livello di 25OHD <30 ng/dL verranno somministrate 250.000 UI D3 (colecalciferolo) per via orale in un dato momento e durante la clinica CF.
Droga: Trattamento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza di una singola dose elevata di colecalciferolo orale per trattare una carenza di vitamina D nei bambini con fibrosi cistica
Lasso di tempo: 1 settimana, 3 mesi
La sicurezza di una singola dose elevata di colecalciferolo orale sarà valutata utilizzando una misurazione del calcio sierico dopo la somministrazione del trattamento. I casi di ipercalcemia saranno valutati a 1 settimana ea 3 mesi dopo il trattamento. Il trattamento sarà considerato sicuro se il livello di calcio sierico non supera i 14 mg/dL.
1 settimana, 3 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia di una singola dose elevata di colecalciferolo orale nel trattamento di un'insufficienza/carenza di vitamina D nei bambini con fibrosi cistica
Lasso di tempo: 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi
L'efficacia di questo trattamento sarà valutata dal livello di 25OHD misurato dopo il trattamento a 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi. Il trattamento sarà considerato efficace se il livello di 25OHD è maggiore o uguale a 30 ng/dL.
3 mesi, 6 mesi e 12 mesi
Fattibilità dell'assunzione di una singola dose elevata di colecalciferolo valutata da un questionario a 5 domande
Lasso di tempo: 1 settimana
Pazienti CF con un livello di 25OHD <30 ng/dL a cui sono state somministrate 250.000 UI D3. La fattibilità sarà misurata utilizzando un questionario Sì/No di 5 domande in cui l'articolo 1 contiene 5 sotto-voci sì/no domande che si riferiscono tutte all'esperienza dei sintomi gastrointestinali. Questo è stato somministrato per telefono 1 settimana dopo la somministrazione del trattamento.
1 settimana

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Johns Hopkins All Children's Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Deanna Green, MD, Johns Hopkins All Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

25 novembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

25 novembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 novembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 novembre 2015

Primo Inserito (Stima)

25 novembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 febbraio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 gennaio 2021

Ultimo verificato

1 gennaio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 128487

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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