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Uso de hormona de crecimiento de transición (GH) en sobrevivientes de cáncer con deficiencia de hormona de crecimiento (GHD)

14 de diciembre de 2015 actualizado por: The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust

Un estudio de fase IV, de un solo centro, no aleatorizado, controlado y abierto para evaluar el uso de la terapia de reemplazo de la hormona del crecimiento (GH) (NutropinAq®) durante la transición en sobrevivientes de cáncer infantil con deficiencia de GH para optimizar el crecimiento somático y el bienestar. Ser

Las tasas de curación de las neoplasias malignas infantiles han mejorado a un ritmo notable. Con el aumento de la tasa de curación llegó el reconocimiento de los efectos perjudiciales a largo plazo de la radioterapia y la quimioterapia, conocidos como "efectos tardíos". Los efectos tardíos endocrinos son particularmente frecuentes en los sobrevivientes de cáncer infantil. La deficiencia de la hormona del crecimiento (GH) es común después de la radiación en la cabeza y conduce a un crecimiento deficiente, por lo tanto, se administra reemplazo de GH para lograr optimizar la estatura final en la infancia. En el adulto, la GH es importante para el mantenimiento de la masa ósea, muscular y grasa, los factores de riesgo vascular y la calidad de vida. Este estudio observacional tiene como objetivo determinar el efecto a largo plazo del reemplazo de dosis bajas de GH en el desarrollo de la masa ósea, muscular y grasa, el riesgo vascular y la calidad de vida en los primeros años posteriores al logro de la estatura final, un período conocido como "transición". . Se cree que la GH es esencial para el desarrollo de la masa ósea, muscular y grasa durante este período de tiempo.

Los pacientes serán identificados en la clínica endocrina de efectos tardíos, de 16 a 22 años de edad, que tienen una deficiencia severa de GH. Se reclutarán 30 pacientes para el estudio que deseen continuar recibiendo reemplazo de GH, todos los cuales recibirán GH recombinante. Otros 30 pacientes que no deseen recibir reemplazo de GH proporcionarán datos de control paralelos.

Todos los pacientes se someterán a una evaluación inicial que incluye examen, análisis de sangre de rutina, tira reactiva de orina, medidas de altura, peso, cintura y presión arterial de 24 horas. Las medidas se repetirán a los seis meses y luego anualmente hasta los 25 años. La densidad ósea se medirá al inicio del estudio, después de dos años y a los 25 años. Los pacientes que soliciten reemplazo de GH requerirán visitas iniciales adicionales para enseñarles a autoinyectarse, luego cada 2 a 4 semanas para evaluar cuándo se alcanza la dosis correcta de GH. El estudio permitirá evaluar los efectos beneficiosos del reemplazo de GH durante la transición en sobrevivientes de cáncer con deficiencia de GH.

Descripción general del estudio

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

60

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • Reclutamiento
        • The Leeds Teaching Hospitals Nhs Trust
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años a 22 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

En la consulta de endocrinología de efectos tardíos se identificarán pacientes con edades comprendidas entre los 16 y los 22 años, que presenten un déficit severo de hormona de crecimiento.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • De 16 a 22 años inclusive.
  • Ambos géneros.
  • Capaz de proporcionar consentimiento informado.
  • Deficiencia severa de GH (pico de GH<5mcg/l en estimulación).
  • Sin terapia de reemplazo de GH durante los tres meses anteriores a la visita de referencia.
  • Hormona hipofisaria anterior estable (es decir, esteroides sexuales, hidrocortisona, tiroxina) durante los seis meses anteriores.
  • Esperanza de vida >24 meses.

Criterio de exclusión:

  • Enfermedad crítica aguda (Pacientes que sufren complicaciones después de una cirugía a corazón abierto, cirugía abdominal, politraumatismo accidental, insuficiencia respiratoria aguda o condiciones similares).
  • Enfermedad maligna activa (es decir, sometidos a tratamiento activo o paliación).
  • Los pacientes tratados por una neoplasia maligna intracraneal deben haber completado la terapia dos años antes de ingresar al estudio.
  • Enfermedad de Cushing activa o acromegalia
  • Embarazo o deseo de concebir dentro del año siguiente. A las pacientes con riesgo de embarazo se les realizará una prueba de embarazo en orina (HCG) en la visita de evaluación inicial y de inicio del tratamiento.
  • Lactancia materna.
  • Retinopatía diabética proliferativa.
  • Sensibilidad a la GH o a su conservante

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Solo caso
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Pacientes a recibir reemplazo de GH
Se reclutarán 30 pacientes para el estudio que deseen continuar recibiendo el reemplazo de la hormona del crecimiento, todos los cuales recibirán la hormona del crecimiento recombinante NutorpinAq.
Reemplazo de GH continuó.
Pacientes que no recibirán reposición de GH
Otros 30 pacientes que eligen no recibir reemplazo de hormona de crecimiento proporcionarán datos de control paralelos.
Reemplazo de GH no continuado.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Compare el cambio en la calidad de vida (QoL) a los doce meses con el valor inicial para los dos grupos de tratamiento. Para el criterio principal de valoración, se determinará mediante el instrumento específico de GH, el índice de crecimiento de adultos.
Periodo de tiempo: 12 intervalos mensuales hasta los 25 años
12 intervalos mensuales hasta los 25 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
compare el cambio en la calidad de vida en cada punto de tiempo de evaluación con respecto al valor inicial para los dos grupos de tratamiento
Periodo de tiempo: 12 intervalos mensuales hasta los 25 años
tres cuestionarios genéricos de autoevaluación
12 intervalos mensuales hasta los 25 años
Programa de Bienestar General Psicológico (PGWBS)
Periodo de tiempo: 12 intervalos mensuales hasta los 25 años
Cuestionario completado a los 12 meses
12 intervalos mensuales hasta los 25 años
Cuestionario de formato corto 36 (SF36)
Periodo de tiempo: 12 intervalos mensuales hasta los 25 años
Cuestionario completado a los 12 meses
12 intervalos mensuales hasta los 25 años
Cuestionario EuroQoL 5D (EQ5D)
Periodo de tiempo: 12 intervalos mensuales hasta los 25 años
AGHDA SF36 PGWBS EQ5D
12 intervalos mensuales hasta los 25 años
compare el cambio en la composición corporal entre los dos grupos de tratamiento en cada punto de tiempo de evaluación frente al valor inicial.
Periodo de tiempo: 12 intervalos mensuales hasta los 25 años
Peso Estatura Circunferencia de cintura y cadera Grosor de la piel Bioimpedancia Exploración DXA de todo el cuerpo
12 intervalos mensuales hasta los 25 años
compare el cambio en los factores de riesgo cardiovascular entre los dos grupos de tratamiento en cada evaluación cada 12 meses frente al valor inicial.
Periodo de tiempo: 12 intervalos mensuales hasta los 25 años
12 intervalos mensuales hasta los 25 años
compare el cambio en el contenido mineral óseo entre los dos grupos de tratamiento en cada evaluación cada 12 meses frente al valor inicial.
Periodo de tiempo: 12 intervalos mensuales hasta los 25 años
12 intervalos mensuales hasta los 25 años
compare el cambio en el recambio óseo entre los dos grupos de tratamiento en cada punto de tiempo de evaluación frente al valor inicial.
Periodo de tiempo: 12 intervalos mensuales hasta los 25 años

Medidas de:

Exploración DXA

  • Contenido total de minerales óseos
  • Densidad mineral ósea en caderas y columna lumbar Suero Osteocalcina Excreción urinaria de 24 horas de enlaces cruzados de desoxipiridinolina
12 intervalos mensuales hasta los 25 años
Evaluar la seguridad del tratamiento con GH (IGF-I, Glucosa en sangre, HbA1C, Presión arterial, Cuestionario de efectos secundarios, Eventos adversos, Hallazgos de laboratorio programados o no programados, Cambios en la medicación concomitante)
Periodo de tiempo: 12 intervalos mensuales hasta los 25 años
IGF-I Glucosa en sangre HbA1C Presión arterial Cuestionario de efectos secundarios Eventos adversos Hallazgos de laboratorio programados o no programados Cambios en la medicación concomitante
12 intervalos mensuales hasta los 25 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2010

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de febrero de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de diciembre de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

15 de diciembre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

15 de diciembre de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de diciembre de 2015

Última verificación

1 de diciembre de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ED07/8440

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Reemplazo de GH (NutropinAq®)

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