Estudio de prueba de concepto para un guante de vendaje

Pregunta/objetivo de investigación principal ¿Qué tan efectivo es el guante de apósito desechable en comparación con los apósitos y vendajes normales utilizados por los participantes con RDEB según 12 indicadores de resultados de pacientes validados que miden las observaciones de la función de la mano, el uso del dispositivo, los síntomas y los problemas y limitaciones?

Preguntas de investigación secundarias ¿El guante de vendaje desechable es compatible con el guante SkinniesTM Web Spacer o cualquier otra marca de guante utilizado por los participantes con RDEB para mantener sus espacios interdigitales? ¿Te gustaría seguir usando el guante de vestir? ¿Hay algo más que ustedes (los participantes) les gustaría decirnos sobre el guante de vendaje?

Diseño y metodología del estudio Diseño del estudio El estudio de prueba de concepto del guante de vendaje se llevará a cabo utilizando un diseño de investigación cuasi-experimental n-de-1 extraído de la Guía del Consejo de Investigación Médica para el diseño de intervenciones complejas (MRC 2008). La razón para utilizar este diseño de investigación se debe a una pequeña muestra de una pequeña población de personas con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB). Además, las deformidades de las manos entre las personas con RDEB varían de un individuo a otro. El tratamiento y la atención también implican más de una intervención administrada al mismo tiempo, por ejemplo, apósitos para heridas, guantes con espaciador y férulas. Los investigadores deben estudiar el rendimiento de estos dispositivos de forma individual y conjunta en términos de su eficacia para retrasar las deformidades de progresión de la enfermedad.

El diseño del estudio n-de-1 permitirá la investigación del rendimiento del guante de vendaje frente a criterios de rendimiento predeterminados (medidas de resultado registradas por 12 pacientes en el sistema HTO) a nivel individual y grupal con cada participante actuando como su propio control.

Tamaño de la muestra La muestra para el proyecto GLOVE es de 14 participantes. Hasta la fecha, siete adultos y seis niños desde la edad preescolar hasta la edad escolar han sido reclutados para el proyecto de los dos sitios del NHS del proyecto, Guy's and St Thomas' (GSTT) NHS Foundation Trust y Great Ormond Street Hospital (GOSH) NHS Foundation confianza respectivamente. Todos los participantes de GLOVE serán invitados a participar en el estudio de prueba de concepto, sujeto al cumplimiento de los criterios de inclusión.

Método de reclutamiento El equipo clínico de EB (GSTT; GOSH) identificará a los participantes potenciales que cumplan con los criterios de inclusión para el estudio. El equipo de investigación de KCL enviará una carta de invitación a estos participantes que contiene hojas de información apropiadas para la edad, formularios de asentimiento y consentimiento (Carta de invitación V2 10 de enero de 2017). La carta también incluye los datos de contacto del equipo de investigación de King's College en caso de que los participantes necesiten más información. Los participantes tendrán un mínimo de una semana para decidir si les gustaría participar en el estudio. Se les invitará a devolver la hoja de respuesta a los médicos de EB, quienes se las devolverán al Investigador Jefe. Los médicos de EB reclutarán y darán su consentimiento a aquellos participantes que no hayan estado involucrados en el proyecto GLOVE hasta la fecha. Quienes lo hayan hecho serán reclutados y autorizados por el equipo de investigación de KCL. Se les pedirá a los adultos (mayores de 18 años) o a sus cuidadores que proporcionen un consentimiento informado por escrito. A los niños (de 7 a 17 años) también se les pedirá que den su consentimiento informado por escrito. También se les pedirá a sus padres que proporcionen su consentimiento por escrito para que su hijo participe. Se invitará a los niños de 4 a 6 años a dar su consentimiento por escrito, una vez que sus padres hayan dado su consentimiento. Los padres también proporcionarán su consentimiento por escrito, al igual que los padres de bebés y niños pequeños. Los formularios de consentimiento y asentimiento se devolverán al investigador principal del King's College de Londres y se mantendrán en un armario cerrado con llave, separados de los datos para mantener el anonimato de los datos.

Realización del estudio de prueba de concepto El estudio se llevará a cabo durante 14 semanas. Se les pedirá a los participantes que sigan su régimen habitual de vendaje durante seis semanas. En la semana 7, se les darán varios pares de guantes para que se familiaricen. En la semana 8, los participantes reemplazarán sus apósitos y vendajes habituales con el guante de apósito o comenzarán a usar los guantes si evitan los apósitos normalmente. Si los participantes suelen usar sus guantes para mantener sus espacios web, continuarán usándolos encima del guante para ayudar a evaluar la compatibilidad.

Método de recopilación de datos Los participantes proporcionarán comentarios dos veces por semana sobre el guante de vendaje respondiendo 12 preguntas (indicadores TELER) utilizando el sistema Hand Therapy Online (HTO), que es un sistema de registro electrónico de pacientes (indicadores HTO V2 10 de enero de 2017; Guía del paciente V3). Los indicadores y el HTO fueron validados en el estudio Piloto (REC nº: 16/LO/1046).

Hay tres tipos de medidas 1) indicadores TELER, (2) medidas físicas (3) medidas de costo. Los indicadores TELER son una herramienta para medir las observaciones de la función de la mano, el uso del dispositivo, los síntomas y los problemas/limitaciones. Los indicadores miden cambios clínicamente significativos que comprenden una mejora, un deterioro o ningún cambio en la función de la mano de un momento a otro. Cada indicador está en una escala de seis pasos clínicos o 'códigos'. El código 5 es el mejor de los casos o el objetivo del tratamiento y el código 0 es el peor de los casos (es decir, el problema que debe evitarse), siendo los códigos 4, 3, 2 y 1 pasos clínicamente significativos hacia o desde el objetivo del tratamiento.

Los participantes de GLOVE reclutados para el estudio serán capacitados por los investigadores de KCL para usar el sistema HTO para proporcionar retroalimentación dos veces por semana sobre el guante de vendaje respondiendo los indicadores TELER para el guante de vendaje validado en el estudio piloto (REC no: 16/LO/1046 ).

Los datos del sistema HTO informarán la metodología para medir la rentabilidad del guante de vendaje.

Análisis de datos El análisis de datos numéricos comprende el cálculo automatizado de números de índice específicos del paciente dentro del sistema digitalizado (Índice de déficit, Índice de mejora, Índice de mantenimiento e Índice de efectividad) y dos índices de grupo (Índice de estado de salud e Índice de ganancia de salud). También se realizará un análisis de los costes de la atención estándar frente a la intervención teniendo en cuenta el uso de productos, el tiempo necesario para el cuidado de la herida y el impacto del cuidado de la herida en la vida diaria.

El sesgo del investigador se minimizará por su mínimo contacto directo con el proceso de recopilación de datos. Además, no se ha intentado diseñar ninguna variable de confusión, replicando así las situaciones en las que normalmente se trata a los pacientes.

Redacción y difusión de informes El Investigador Jefe asumirá la responsabilidad de redactar los informes durante el estudio y difundir los hallazgos, positivos y negativos, a través de publicaciones y presentaciones en conferencias.

Los hallazgos del estudio permitirán hacer generalizaciones a la población más amplia de pacientes con RDEB con deformidades de la mano de progresión de la enfermedad similares que requieren el uso constante de apósitos para heridas y guantes con espaciador web (Protocolo de investigación V2 10 de enero de 2017.