Proof of Concept Study pro župan

Hlavní výzkumná otázka/cíl Jak účinná je jednorázová obvazová rukavice ve srovnání s normálními obvazy a obvazy, které používají účastníci s RDEB na základě 12 ověřených ukazatelů výsledků pacientů, které měří pozorování funkce ruky, používání zařízení, symptomů a problémů a omezení?

Sekundární výzkumné otázky Je jednorázová obvazová rukavice kompatibilní s rukavicí SkinniesTM Web Spacer nebo jinou značkou rukavic, kterou používají účastníci s RDEB k údržbě svých webových prostorů? Chtěli byste i nadále nosit toaletní rukavici? Je ještě něco, co byste nám (účastníci) chtěli říci o rukavici?

Návrh studie a metodika Návrh studie Důkaz koncepční studie obvazové rukavice bude proveden pomocí kvaziexperimentálního, n-z-1 výzkumného návrhu, který vychází z pokynů Rady pro lékařský výzkum pro návrh komplexních intervencí (MRC 2008). Důvodem pro použití tohoto výzkumného designu je malý vzorek malé populace lidí s recesivní dystrofickou epidermolysis Bullosa (RDEB). Kromě toho se deformity ruky u lidí s RDEB liší od jednoho jedince k druhému. Léčba a péče také zahrnují více než jeden zásah podávaný současně, například obvazy na rány, rukavice a dlahy. Výzkumníci potřebují studovat výkon těchto zařízení jednotlivě a společně, pokud jde o jejich účinnost při oddálení deformací progrese onemocnění.

Návrh studie n-of-1 umožní zkoumání výkonu obvazových rukavic podle předem stanovených výkonnostních kritérií (12 pacientem zaznamenaných výsledných měření v systému HTO) na individuální a skupinové úrovni, přičemž každý účastník působí jako vlastní kontrola.

Velikost vzorku Vzorek pro projekt GLOVE má 14 účastníků. K dnešnímu dni bylo do projektu přijato sedm dospělých a šest dětí od předškolního do školního věku ze dvou projektových míst NHS, Guy's and St Thomas' (GSTT) NHS Foundation Trust a Great Ormond Street Hospital (GOSH) NHS Foundation Důvěra resp. Všichni účastníci GLOVE budou pozváni k účasti na studii proof of concept za předpokladu splnění kritérií pro zařazení.

Způsob náboru Klinický tým EB (GSTT; GOSH) identifikuje potenciální účastníky, kteří splňují kritéria pro zařazení do studie. Výzkumný tým KCL zašle těmto účastníkům zvací dopis obsahující informační listy odpovídající věku, formuláře souhlasu a souhlasu (Pozvánka V2 10. ledna 2017). Dopis obsahuje také kontaktní údaje na tým King's College Research, pokud by účastníci požadovali další informace. Účastníci budou mít minimálně týden na to, aby se rozhodli, zda se chtějí studie zúčastnit. Budou vyzváni, aby vrátili odpovědní list klinikům EB, kteří je vrátí hlavnímu zkoušejícímu. Klinici EB přijmou a schválí ty účastníky, kteří se dosud projektu GLOVE nezapojili. Ti, kteří mají, budou přijati a schváleni výzkumným týmem KCL. Dospělí (18 let a starší) nebo jejich pečovatelé budou požádáni, aby poskytli písemný informovaný souhlas. Děti (7-17 let) budou rovněž požádány o poskytnutí písemného informovaného souhlasu. Jejich rodiče budou také požádáni, aby poskytli písemný souhlas s účastí jejich dítěte. Děti ve věku 4-6 let budou vyzvány, aby poskytly písemný souhlas, jakmile s tím budou souhlasit jejich rodiče. Písemný souhlas poskytnou i rodiče, stejně jako rodiče miminek a batolat. Formuláře souhlasu a souhlasu budou vráceny hlavnímu vyšetřovateli na King's College London a budou uloženy v uzamčené skříni, odděleně od dat, aby byla zachována anonymita dat.

Provedení studie Proof of Concept Studie bude probíhat po dobu 14 týdnů. Účastníci budou požádáni, aby dodržovali svůj obvyklý režim oblékání po dobu šesti týdnů. V 7. týdnu dostanou několik párů obvazových rukavic, se kterými se mohou seznámit. V 8. týdnu účastníci nahradí své obvyklé obvazy a obvazy obvazovou rukavicí nebo začnou nosit rukavice, pokud se obvazům normálně vyhýbají. Pokud účastníci obvykle nosí rukavice, aby si udrželi své webové prostory, budou je nadále nosit na vrchní části rukavice, aby pomohli posoudit kompatibilitu.

Způsob sběru dat Účastníci budou poskytovat zpětnou vazbu dvakrát týdně na obvazovou rukavici zodpovězením 12 otázek (indikátory TELER) pomocí systému Hand Therapy Online (HTO), což je systém elektronických záznamů pacienta (indikátory HTO V2 10. ledna 2017; Příručka pro pacienty V3). Ukazatele a HTO byly ověřeny v pilotní studii (REC č.: 16/LO/1046).

Existují tři typy měření 1) ukazatele TELER, (2) fyzická měření (3) měření nákladů. Indikátory TELER jsou nástrojem pro měření pozorování funkce ruky, používání zařízení, symptomů a problémů/omezení. Indikátory měří klinicky významné změny zahrnující zlepšení, zhoršení nebo žádnou změnu funkce ruky z jednoho časového bodu do druhého. Každý indikátor je na stupnici šesti klinických kroků neboli „kódů“. Kód 5 je scénář nejlepšího případu nebo cíl léčby a kód 0 je scénář nejhoršího případu (tj. problém, kterému je třeba se vyhnout), přičemž kódy 4, 3, 2 a 1 jsou klinicky smysluplné kroky směrem k cíli léčby nebo od něj.

Účastníci GLOVE přijatí do studie budou vyškoleni výzkumníky KCL, aby používali systém HTO k poskytování zpětné vazby dvakrát týdně na obvazovou rukavici tím, že odpovídají na indikátory TELER pro obvazovou rukavici ověřené v pilotní studii (REC č: 16/LO/1046 ).

Data ze systému HTO budou informovat o metodice měření nákladové efektivity obvazové rukavice.

Analýza dat Numerická analýza dat zahrnuje automatický výpočet čísel specifických indexů pacienta v rámci digitalizovaného systému (index deficitu, index zlepšení, index údržby a index efektivity) a dva skupinové indexy (index zdravotního stavu a index zdravotního zisku). Bude také provedena analýza nákladů na standardní péči versus intervence s přihlédnutím k použití přípravků, době péče o rány a dopadu péče o rány na každodenní život.

Zaujatost výzkumníků bude minimalizována jejich minimálním přímým kontaktem s procesem sběru dat. Kromě toho nebyl učiněn žádný pokus navrhnout jakékoli matoucí proměnné, čímž by se replikovaly situace, ve kterých jsou pacienti normálně léčeni.

Psaní a šíření zpráv Hlavní řešitel převezme odpovědnost za psaní zpráv během studie a šíření zjištění, pozitivních i negativních, prostřednictvím publikací a konferenčních prezentací.

Zjištění ze studie umožní zobecnění na širší populaci pacientů s RDEB s podobnými deformitami rukou s progresí onemocnění, které vyžadují neustálé používání obvazů na rány a rukavic s oddělovačem (Research Protocol V2, 10. ledna 2017).