Proof of Concept-studie voor een kamerhandschoen

Hoofdvraag/doel Hoe effectief is de wegwerphandschoen in vergelijking met de normale verbanden en verbandmiddelen die door de deelnemers met RDEB worden gebruikt op basis van 12 gevalideerde patiëntuitkomstindicatoren die observaties van handfunctie, apparaatgebruik, symptomen en problemen en beperkingen meten?

Secundaire onderzoeksvragen Is de wegwerphandschoen compatibel met de SkinniesTM Web Spacer-handschoen of een handschoen van een ander merk die door de deelnemers met RDEB wordt gebruikt om hun webruimtes te onderhouden? Wil je de verbandhandschoen blijven dragen? Is er nog iets dat jullie (de deelnemers) ons willen vertellen over de verbandhandschoen?

Studieopzet en methodologie Studieopzet De proof of concept-studie van de verbandhandschoen zal worden uitgevoerd met behulp van een quasi-experimenteel, n-op-1 onderzoeksopzet, ontleend aan de Medical Research Council Guidance for the design of complex interventions (MRC 2008). De reden voor het gebruik van dit onderzoeksontwerp is te wijten aan een kleine steekproef van een kleine populatie mensen met Recessive Dystrofische Epidermolysis Bullosa (RDEB). Bovendien variëren handafwijkingen bij mensen met RDEB van persoon tot persoon. Behandeling en verzorging omvatten ook meer dan één ingreep die gelijktijdig wordt toegediend, bijvoorbeeld wondverbanden, web-spacer-handschoenen en spalken. De onderzoekers moeten de prestaties van deze apparaten afzonderlijk en samen bestuderen in termen van hun effectiviteit bij het vertragen van misvormingen van de progressie van de ziekte.

De n-of-1 onderzoeksopzet maakt onderzoek mogelijk van de prestaties van de verbandhandschoen tegen vooraf bepaalde prestatiecriteria (12 door de patiënt geregistreerde uitkomstmaten op het HTO-systeem) op individueel en groepsniveau, waarbij elke deelnemer als zijn eigen controle fungeert.

Steekproefomvang De steekproef voor het GLOVE-project is 14 deelnemers. Tot op heden zijn zeven volwassenen en zes kinderen van voorschoolse leeftijd tot schoolgaande leeftijd gerekruteerd voor het project vanuit de twee NHS-locaties van het project, Guy's and St Thomas' (GSTT) NHS Foundation Trust en Great Ormond Street Hospital (GOSH) NHS Foundation Vertrouw respectievelijk. Alle GLOVE-deelnemers worden uitgenodigd om deel te nemen aan de proof of concept-studie, op voorwaarde dat ze aan de inclusiecriteria voldoen.

Wervingsmethode Het klinische team van EB (GSTT; GOSH) zal potentiële deelnemers identificeren die voldoen aan de inclusiecriteria voor het onderzoek. Het KCL-onderzoeksteam zal deze deelnemers een uitnodigingsbrief sturen met leeftijdsgeschikte informatiebladen, instemmings- en toestemmingsformulieren (uitnodigingsbrief V2 10 jan 2017). De brief bevat ook de contactgegevens van het King's College Research-team voor het geval de deelnemers meer informatie nodig hebben. Deelnemers hebben minimaal een week de tijd om te beslissen of ze willen deelnemen aan het onderzoek. Ze zullen worden uitgenodigd om het antwoordformulier terug te sturen naar de EB-clinici, die ze zullen terugsturen naar de hoofdonderzoeker. De EB-clinici zullen die deelnemers die tot nu toe niet bij het GLOVE-project betrokken zijn, rekruteren en toestemming geven. Degenen die dat hebben gedaan, worden gerekruteerd en goedgekeurd door het KCL-onderzoeksteam. Volwassenen (18 jaar en ouder) of hun verzorgers zullen worden gevraagd om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven. Kinderen (7-17 jaar) zal ook worden gevraagd om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven. Hun ouders zullen ook worden gevraagd om hun schriftelijke toestemming te geven voor deelname van hun kind. Kinderen van 4-6 jaar worden uitgenodigd om schriftelijke toestemming te geven, zodra hun ouders hiermee hebben ingestemd. Ook de ouders geven hun schriftelijke toestemming, net als de ouders van baby's en peuters. De toestemmings- en instemmingsformulieren worden teruggestuurd naar de hoofdonderzoeker van King's College London en in een afgesloten kast bewaard, gescheiden van de gegevens om de anonimiteit van de gegevens te behouden.

Uitvoering van het Proof of Concept-onderzoek Het onderzoek duurt 14 weken. Deelnemers wordt gevraagd om gedurende zes weken hun gebruikelijke verbandregime te volgen. In week 7 krijgen ze verschillende paar kamerhandschoenen om vertrouwd mee te raken. In week 8 vervangen de deelnemers hun gebruikelijke verband en verband door de verbandhandschoen of beginnen ze de handschoenen te dragen als ze normaal verband vermijden. Als deelnemers gewoonlijk hun handschoenen dragen om hun webruimtes te onderhouden, zullen ze deze over de kamerhandschoen blijven dragen om de compatibiliteit te helpen beoordelen.

Wijze van gegevensverzameling Deelnemers geven twee keer per week feedback over de verbandhandschoen door 12 vragen (TELER-indicatoren) te beantwoorden met behulp van het Hand Therapy Online-systeem (HTO), een elektronisch patiëntendossiersysteem (HTO-indicatoren V2 10 jan. 2017; Patiëntengids V3). De indicatoren en de HTO zijn gevalideerd in de Pilot study (REC nr: 16/LO/1046).

Er zijn drie soorten metingen 1) TELER-indicatoren, (2) fysieke metingen (3) kostenmetingen. De TELER-indicatoren zijn een hulpmiddel om observaties van handfunctie, apparaatgebruik, symptomen en problemen/beperkingen te meten. De indicatoren meten klinisch relevante veranderingen, waaronder een verbetering, verslechtering of geen verandering in de handfunctie van het ene tijdstip naar het andere. Elke indicator staat op een schaal van zes klinische stappen of 'codes'. Code 5 is het beste scenario of het behandeldoel en code 0 is het slechtste scenario (d.w.z. het te vermijden probleem), waarbij de codes 4, 3, 2 en 1 klinisch relevante stappen zijn naar of weg van het behandeldoel.

GLOVE-deelnemers die voor het onderzoek zijn gerekruteerd, zullen door de KCL-onderzoekers worden getraind om het HTO-systeem te gebruiken om twee keer per week feedback te geven over de verbandhandschoen door de TELER-indicatoren te beantwoorden voor de verbandhandschoen die is gevalideerd in de pilootstudie (REC nr: 16/LO/1046 ).

De gegevens van het HTO-systeem vormen de basis voor de methodologie voor het meten van de kosteneffectiviteit van de verbandhandschoen.

Data-analyse Numerieke data-analyse omvat geautomatiseerde berekening van patiëntspecifieke indexnummers binnen het gedigitaliseerde systeem (Deficit Index, Improvement Index, Maintenance Index en Effectiveness Index) en twee groepsindexen (Health Status Index en Health Gain Index). Er zal ook een analyse worden gemaakt van de kosten van standaardzorg versus de interventie, rekening houdend met het gebruik van producten, de tijd die nodig is voor wondverzorging en de impact van wondzorg op het dagelijks leven.

Vooringenomenheid van onderzoekers wordt geminimaliseerd door hun minimale directe contact met het gegevensverzamelingsproces. Bovendien is er geen poging gedaan om eventuele verstorende variabelen uit te werken, waardoor de situaties worden gerepliceerd waarin patiënten normaal worden behandeld.

Schrijven en verspreiden van rapporten De hoofdonderzoeker zal de verantwoordelijkheid nemen voor het schrijven van de rapporten tijdens het onderzoek en het verspreiden van de positieve en negatieve bevindingen via publicaties en conferentiepresentaties.

De bevindingen van de studie zullen generalisaties mogelijk maken voor de bredere populatie van RDEB-patiënten met vergelijkbare ziekteprogressie handmisvormingen die het constante gebruik van wondverband en web-spacerhandschoenen vereisen (Onderzoeksprotocol V2 10 jan 2017.