Proof of Concept Studio per un guanto da medicazione

Principale domanda/obiettivo della ricerca Quanto è efficace il guanto da medicazione usa e getta rispetto alle normali medicazioni e bende utilizzate dai partecipanti con RDEB sulla base di 12 indicatori di risultati del paziente convalidati che misurano le osservazioni della funzione della mano, l'uso del dispositivo, i sintomi, i problemi e le limitazioni?

Domande di ricerca secondarie Il guanto da medicazione usa e getta è compatibile con il guanto SkinniesTM Web Spacer o qualsiasi altra marca di guanto utilizzato dai partecipanti con RDEB per mantenere i loro spazi web? Vuoi continuare a indossare il guanto da medicazione? C'è qualcos'altro che voi (i partecipanti) vorreste dirci sul guanto da medicazione?

Disegno e metodologia dello studio Disegno dello studio Lo studio di prova del concetto del guanto da medicazione sarà condotto utilizzando un disegno di ricerca quasi-sperimentale, n-su-1 tratto dalla Guida del Medical Research Council per la progettazione di interventi complessi (MRC 2008). Il motivo per utilizzare questo disegno di ricerca è dovuto a un piccolo campione di una piccola popolazione di persone con Epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB). Inoltre, le deformità della mano tra le persone con RDEB variano da un individuo all'altro. Il trattamento e la cura comportano anche più di un intervento somministrato contemporaneamente, ad esempio medicazioni per ferite, guanti distanziatori e stecche. I ricercatori devono studiare le prestazioni di questi dispositivi individualmente e insieme in termini di efficacia nel ritardare le deformità della progressione della malattia.

Il disegno dello studio n-su-1 consentirà di indagare le prestazioni del guanto da medicazione rispetto a criteri di prestazione predeterminati (12 misure di esito registrate dal paziente sul sistema HTO) a livello individuale e di gruppo con ciascun partecipante che agisce come proprio controllo.

Dimensione del campione Il campione per il progetto GLOVE è di 14 partecipanti. Ad oggi, sette adulti e sei bambini dall'età prescolare all'età scolare sono stati reclutati per il progetto dai due siti NHS del progetto, Guy's and St Thomas' (GSTT) NHS Foundation Trust e Great Ormond Street Hospital (GOSH) NHS Foundation Fidati rispettivamente. Tutti i partecipanti GLOVE saranno invitati a partecipare allo studio di prova del concetto, a condizione che soddisfino i criteri di inclusione.

Metodo di reclutamento Il team clinico EB (GSTT; GOSH) identificherà i potenziali partecipanti che soddisfano i criteri di inclusione per lo studio. Il team di ricerca KCL invierà una lettera di invito a questi partecipanti contenente schede informative adeguate all'età, assenso e moduli di consenso (Lettera di invito V2 10 gennaio 2017). La lettera contiene anche i recapiti del team di ricerca del King's College nel caso in cui i partecipanti avessero bisogno di ulteriori informazioni. I partecipanti avranno un minimo di una settimana per decidere se desiderano partecipare allo studio. Saranno invitati a restituire il tagliando di risposta ai medici EB che lo restituiranno al capo investigatore. I clinici EB recluteranno e consentiranno quei partecipanti che non sono stati coinvolti nel progetto GLOVE fino ad oggi. Coloro che lo faranno saranno reclutati e acconsentiti dal team di ricerca KCL. Agli adulti (dai 18 anni in su) o ai loro accompagnatori verrà chiesto di fornire un consenso informato scritto. Ai bambini (7-17 anni) verrà inoltre chiesto di fornire un consenso informato scritto. Ai loro genitori verrà inoltre chiesto di fornire il loro consenso scritto affinché il loro bambino partecipi. I bambini di età compresa tra 4 e 6 anni saranno invitati a fornire il proprio assenso scritto, previo consenso dei genitori. I genitori forniranno anche il loro consenso scritto, così come i genitori di neonati e bambini piccoli. I moduli di consenso e assenso saranno restituiti al capo investigatore del King's College di Londra e conservati in un armadio chiuso a chiave, separati dai dati al fine di mantenere l'anonimato dei dati.

Conduzione dello studio Proof of Concept Lo studio si svolgerà nell'arco di 14 settimane. Ai partecipanti verrà chiesto di seguire il loro normale regime di medicazione per sei settimane. Alla settimana 7, riceveranno diverse paia di guanti da medicazione con cui familiarizzare. Alla settimana 8, i partecipanti sostituiranno le loro solite medicazioni e bende con il guanto da medicazione o inizieranno a indossare i guanti se evitano normalmente le medicazioni. Se i partecipanti di solito indossano i guanti per mantenere i loro spazi web, continueranno a indossarli sopra il guanto da medicazione per valutare la compatibilità.

Metodo di raccolta dei dati I partecipanti forniranno un feedback due volte alla settimana sul guanto da medicazione rispondendo a 12 domande (indicatori TELER) utilizzando il sistema Hand Therapy Online (HTO), che è un sistema di registrazione elettronica del paziente (indicatori HTO V2 10 gennaio 2017; Guida per il paziente V3). Gli indicatori e l'HTO sono stati convalidati nello studio pilota (REC n. 16/LO/1046).

Esistono tre tipi di misurazioni 1) indicatori TELER, (2) misurazioni fisiche (3) misure di costo. Gli indicatori TELER sono uno strumento per misurare le osservazioni della funzione della mano, l'uso del dispositivo, i sintomi e i problemi/limitazioni. Gli indicatori misurano i cambiamenti clinicamente significativi che comprendono un miglioramento, un deterioramento o nessun cambiamento nella funzione della mano da un momento all'altro. Ogni indicatore è su una scala di sei fasi cliniche o "codici". Il codice 5 è lo scenario migliore o l'obiettivo del trattamento e il codice 0 è lo scenario peggiore (ovvero il problema da evitare) con i codici 4, 3, 2 e 1 che rappresentano passi clinicamente significativi verso o lontano dall'obiettivo del trattamento.

I partecipanti GLOVE reclutati per lo studio saranno addestrati dai ricercatori KCL a utilizzare il sistema HTO per fornire feedback due volte a settimana sul guanto da medicazione rispondendo agli indicatori TELER per il guanto da medicazione convalidato nello studio pilota (REC n.: 16/LO/1046 ).

I dati del sistema HTO informeranno la metodologia per misurare l'efficacia in termini di costi del guanto da medicazione.

Analisi dei dati L'analisi dei dati numerici comprende il calcolo automatico dei numeri di indice specifici del paziente all'interno del sistema digitalizzato (indice di deficit, indice di miglioramento, indice di mantenimento e indice di efficacia) e due indici di gruppo (indice dello stato di salute e indice del guadagno di salute). Verrà inoltre eseguita un'analisi dei costi delle cure standard rispetto all'intervento tenendo conto dell'uso dei prodotti, del tempo impiegato per la cura delle ferite e dell'impatto della cura delle ferite sulla vita quotidiana.

I pregiudizi dei ricercatori saranno ridotti al minimo dal loro minimo contatto diretto con il processo di raccolta dei dati. Inoltre, non è stato fatto alcun tentativo di escludere eventuali variabili confondenti, replicando così le situazioni in cui i pazienti vengono normalmente trattati.

Redazione e diffusione dei rapporti Il ricercatore capo si assumerà la responsabilità di redigere i rapporti durante lo studio e di divulgare i risultati, positivi e negativi, attraverso pubblicazioni e presentazioni a conferenze.

I risultati dello studio consentiranno di generalizzare la popolazione più ampia di pazienti con RDEB con deformità della mano con progressione della malattia simile che richiedono l'uso costante di medicazioni per ferite e guanti distanziatori (Protocollo di ricerca V2 10 gennaio 2017.