Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Terapia con células madre mesenquimales del cordón umbilical (19#iSCLife®-SA) para pacientes con ataxia espinocerebelosa

11 de abril de 2023 actualizado por: Sclnow Biotechnology Co., Ltd.

Una investigación clínica sobre la seguridad/eficacia de la terapia con células madre mesenquimales del cordón umbilical para pacientes con ataxia espinocerebelosa

El propósito de este estudio es verificar la seguridad y la eficacia de la terapia con células madre mesenquimales del cordón umbilical humano (UC-MSC) para pacientes con ataxia espinocerebelosa y, además, explorar los posibles mecanismos de la terapia con UC-MSC en la ataxia espinocerebelosa.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

Este es un experimento aleatorio, de etiqueta abierta y controlado en paralelo. Se seleccionan 45 pacientes y firman formularios de consentimiento, luego se dividen en tres grupos. Los médicos recopilan la información básica del paciente (incluida la edad, la altura, el estado mental, los signos vitales, el historial de enfermedades, el historial farmacológico, la prueba de genotipo, etc.) Todos los pacientes reciben un examen de laboratorio y de imagen como línea de base. Luego, le darán tratamiento celular basado en el protocolo clínico. Los médicos tienen visitas de seguimiento 1, 2, 3, 6 y 12 meses después del tratamiento y realizan una evaluación de la eficacia.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

45

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años a 60 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnósticos de pruebas clínicas y genómicas como ataxias espinocerebelosas (SCA) (incluyen SCA 1, SCA 2, SCA 3, SCA 6), la puntuación SARA (Escala para la evaluación y clasificación de la ataxia) es de 2 a 5, puede completar la prueba de caminata de 8 metros( 8MW)
  • No recibir tratamiento con células madre en 6 meses
  • Los participantes firman el formulario de consentimiento basado en el proceso y la declaración del experimento.

Criterio de exclusión:

  • Insuficiencia cardíaca, renal, hepática; la bilirrubina total es 1,5 veces superior al valor normal, la aspartato transaminasa (AST) o la alanina aminotransferasa (ALT) es 2,5 veces superior al valor normal
  • Hemograma: glóbulos blancos totales
  • neumonía o infección grave
  • Con antecedentes alérgicos severos
  • Trastorno orgánico del cerebro, como un tumor cerebral
  • Suero con VIH, anticuerpos contra sífilis positivos
  • Enfermedad mental grave, pacientes con trastornos cognitivos
  • Otra enfermedad orgánica grave de órganos o sistemas
  • Embarazadas, amamantando o planeando embarazadas
  • Participar en otros experimentos clínicos en 3 meses
  • Con algunas otras condiciones que el médico propone no participar

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo de infusión intravenosa
Células madre mesenquimales del cordón umbilical (SCLnow 19#)
Infusión intravenosa de células madre mesenquimales: 2 * 10^7 células (30ml)
Tratar a los pacientes con células madre mesenquimales del cordón umbilical (SCLnow 19#), la dosis se basa en diferentes procedimientos
Experimental: Grupo de inyección intratecal
Células madre mesenquimales del cordón umbilical (SCLnow 19#)
Tratar a los pacientes con células madre mesenquimales del cordón umbilical (SCLnow 19#), la dosis se basa en diferentes procedimientos
Inyección intratecal de células madre mesenquimales: 2 * 10^7 células (1ml)
Sin intervención: Grupos de control
Sin intervención

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala para la valoración y calificación de la ataxia (SARA)
Periodo de tiempo: 12 meses
Basado en la puntuación SARA para calcular la eficacia del tratamiento. La ecuación es la siguiente, Eficacia = (pacientes que aceptaron el tratamiento son efectivos/pacientes que aceptaron el tratamiento)* 100% Efectivo: después de 12 meses, la puntuación del paciente disminuye 1 punto o más; Ineficaz: después de 12 meses, la puntuación disminuye menos de 1 punto o aumenta.
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Exámenes de imagen
Periodo de tiempo: 12 meses
Resonancia magnética simple de cerebro.
12 meses
Puntuación del Inventario de Síntomas No Ataxia (INAS)
Periodo de tiempo: 12 meses
Uso de la puntuación del Inventario de Síntomas de No Ataxia (INAS) para determinar la presencia y la gravedad de los signos de no ataxia.
12 meses
Rutina de líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: 12 meses
Los pacientes son observados por profesionales, comparan los cambios de cada punto de observación y línea de base. La línea de base son los datos adquiridos de los pacientes antes del tratamiento con células madre.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Hong Jiang, Xiangya Hospital of Central South University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

1 de diciembre de 2023

Finalización primaria (Anticipado)

1 de junio de 2024

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de diciembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de diciembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

19 de diciembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de abril de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de abril de 2023

Última verificación

1 de enero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Infusión intravenosa

3
Suscribir