Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Terapie mezenchymálními kmenovými buňkami z pupečníku (19#iSCLife®-SA) pro pacienty se spinocerebelární ataxií

22. dubna 2026 aktualizováno: Sclnow Biotechnology Co., Ltd.

Klinický výzkum bezpečnosti/účinnosti terapie mezenchymálními kmenovými buňkami z pupečníku u pacientů se spinocerebelární ataxií

Účelem této studie je ověřit bezpečnost a účinnost terapie lidskými mezenchymálními kmenovými buňkami z pupečníku (UC-MSC) u pacientů se spinocerebelární ataxií a navíc prozkoumat možné mechanismy terapie UC-MSC u spinocerebelární ataxie.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je náhodný, otevřený a paralelně řízený experiment. 45 pacientů je vybráno a podepsáno formuláře souhlasu, poté rozděleno do tří skupin. Lékaři shromažďují základní informace o pacientovi (včetně věku, výšky, duševního stavu, vitálních funkcí, historie onemocnění, farmakoanamnézy, genotypového testu atd.) Všichni pacienti absolvují laboratorní a obrazové vyšetření jako výchozí. Poté poskytnou buněčnou léčbu na základě klinického protokolu. Lékaři mají následnou návštěvu 1, 2, 3, 6 a 12 měsíců po léčbě a provádějí hodnocení účinnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

45

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 60 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinický a genomický test diagnózy jako spinocerebelární ataxie (SCA) (včetně SCA 1, SCA 2, SCA 3, SCA 6), skóre SARA (škála pro hodnocení a hodnocení ataxie) je 2-5, může dokončit 8metrový test chůze（ 8 MW)
  • Během 6 měsíců nedostávejte léčbu kmenovými buňkami
  • Účastníci podepíší formulář souhlasu na základě procesu experimentu a prohlášení

Kritéria vyloučení:

  • Srdeční, renální, jaterní nedostatečnost; celkový bilirubin je 1,5krát vyšší než normální hodnota, aspartáttransamináza (AST) nebo alaninaminotransferáza (ALT) je 2,5krát vyšší než normální hodnota
  • Hemogram: celkový počet bílých krvinek
  • zápal plic nebo závažná infekce
  • S těžkou alergickou anamnézou
  • Organická porucha mozku, jako je mozkový nádor
  • Sérum s HIV, pozitivní protilátky na syfilis
  • Závažná duševní onemocnění, pacienti s kognitivní poruchou
  • Jiné závažné systémové nebo orgánové organické onemocnění
  • Těhotné, kojící nebo plánující těhotné ženy
  • Zúčastněte se dalších klinických experimentů za 3 měsíce
  • S některými dalšími podmínkami, které lékař navrhuje neúčastnit se

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina s intravenózní infuzí
Mezenchymální kmenové buňky z pupečníku (SCLnow 19#)
Postup: Intravenózní infuze
Intravenózní infuze mezenchymálních kmenových buněk: 2 * 10^7 buněk (30 ml)
Biologický: mezenchymální kmenová buňka z pupečníku
Léčba pacientů s mezenchymálními kmenovými buňkami z pupečníku (SCLnow 19#), dávkování závisí na jiném postupu
Experimentální: Skupina s intratekální injekcí
Mezenchymální kmenové buňky z pupečníku (SCLnow 19#)
Biologický: mezenchymální kmenová buňka z pupečníku
Léčba pacientů s mezenchymálními kmenovými buňkami z pupečníku (SCLnow 19#), dávkování závisí na jiném postupu
Postup: Intratekální injekce
Intratekální injekce mezenchymálních kmenových buněk: 2 * 10^7 buněk (1 ml)
Žádný zásah: Kontrolní skupiny
Žádný zásah

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stupnice pro hodnocení a hodnocení ataxie (SARA)
Časové okno: 12 měsíců
Na základě skóre SARA pro výpočet účinnosti léčby. Rovnice je následující, Účinnost = (pacienti, kteří přijali léčbu, jsou efektivní/pacienti, kteří léčbu přijali)* 100 % Účinnost: po 12 měsících se skóre pacienta sníží o 1 bod nebo více; Neefektivní: po 12 měsících se skóre sníží o méně než 1 bod nebo se zvýší.
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Obrazová vyšetření
Časové okno: 12 měsíců
MRI prostý sken mozku.
12 měsíců
Skóre Inventory of Non-Ataxia Symptoms (INAS).
Časové okno: 12 měsíců
Použití skóre Inventory of Non-Ataxia Symptoms (INAS) k určení přítomnosti a závažnosti příznaků non-ataxie.
12 měsíců
Rutina mozkomíšního moku (csf).
Časové okno: 12 měsíců
Pacienti jsou pozorováni odborníky, porovnávají změny každého pozorovacího bodu a základní linie. Výchozí stav jsou data získaná od pacientů před léčbou kmenovými buňkami.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sclnow Biotechnology Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Hong Jiang, Xiangya Hospital of Central South University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. prosince 2017

První zveřejněno (Aktuální)

19. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SCLnow-XY-03

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Spinocerebelární ataxie typu 3

Klinické studie na Intravenózní infuze

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Netherlands

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit