Köldökzsinór-mezenchimális őssejt-terápia (19#iSCLife®-SA) spinocerebelláris ataxiában szenvedő betegek számára
2024. április 18. frissítette: Sclnow Biotechnology Co., Ltd.
Klinikai kutatás a köldökzsinór-mezenchimális őssejt-terápia biztonságosságáról/hatékonyságáról spinocerebelláris ataxiában szenvedő betegeknél
Ennek a vizsgálatnak a célja a humán köldökzsinór mezenchimális őssejt (UC-MSC) terápia biztonságosságának és hatékonyságának ellenőrzése Spinocerebelláris ataxiában szenvedő betegeknél, és ezen túlmenően, hogy feltárja az UC-MSC terápia lehetséges mechanizmusait Spinocerebelláris ataxiában.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Még nincs toborzás
Körülmények
Részletes leírás
Ez egy véletlenszerű, nyílt címkével és párhuzamosan ellenőrzött kísérlet.
45 beteget választanak ki, és aláírják a beleegyező nyilatkozatot, majd három csoportra osztják őket.
Az orvosok összegyűjtik a páciens alapvető adatait (beleértve az életkort, a magasságot, a mentális állapotot, az életjeleket, a betegségtörténetet, a gyógyszeres anamnézist, a genotípus-tesztet és így tovább).
Kiindulási alapként minden beteg laboratóriumi és képi vizsgálatot kap.
Ezután sejtkezelést végeznek a klinikai protokoll alapján.
Az orvosok a kezelés után 1, 2, 3, 6 és 12 hónappal ellenőrző látogatást tartanak, és elvégzik a hatékonyság értékelését.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
45
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Lei Guo
- Telefonszám: 861064368977
- E-mail: georgeguo@sclnow.com
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
16 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A klinikai és genomikai tesztek spinocerebellaris ataxia (SCA) (beleértve az SCA 1, SCA 2, SCA 3, SCA 6), SARA (Scale for Assessment and Rating of Ataxia) pontszáma 2-5, 8 méteres járásteszt teljesíthető. 8MW)
- Ne kapjon őssejtkezelést 6 hónapon belül
- A résztvevők a kísérlet menete és nyilatkozata alapján aláírják a hozzájárulási lapot
Kizárási kritériumok:
- Szív-, vese-, májelégtelenség; az összbilirubin 1,5-szerese a normál értéknek, az aszpartát-transzamináz (AST) vagy az alanin-aminotranszferáz (ALT) 2,5-szerese a normál értéknek
- Hemogram: összes fehérvérsejt
- tüdőgyulladás vagy súlyos fertőzés
- Súlyos allergiás anamnézissel
- Az agy szerves rendellenességei, például az agydaganat
- HIV-vel fertőzött szérum, szifilisz antitest pozitív
- Súlyos mentális betegségben, kognitív zavarban szenvedő betegek
- Egyéb súlyos szervi vagy szervi betegség
- Terhes, szoptató vagy terhes nőket tervez
- Vegyen részt más klinikai kísérletekben 3 hónapon belül
- Néhány egyéb feltétellel, amelyekben az orvos azt javasolja, hogy ne vegyen részt
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Intravénás infúziós csoport
Köldökzsinór mezenchimális őssejtek (SCLnow 19#)
|
Mesenchymális őssejtek intravénás infúziója: 2 * 10^7 sejt (30 ml)
Köldökzsinór-mezenchimális őssejttel (SCLnow 19#) szenvedő betegek kezelése, az adagolás eltérő eljárás alapján
|
|
Kísérleti: Intratekális injekciós csoport
Köldökzsinór mezenchimális őssejtek (SCLnow 19#)
|
Köldökzsinór-mezenchimális őssejttel (SCLnow 19#) szenvedő betegek kezelése, az adagolás eltérő eljárás alapján
Mesenchymális őssejtek intratekális injekciója: 2 * 10^7 sejt (1 ml)
|
|
Nincs beavatkozás: Kontroll csoportok
Nincs beavatkozás
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Skála az ataxia értékeléséhez és értékeléséhez (SARA)
Időkeret: 12 hónap
|
A SARA pontszám alapján a kezelés hatékonyságának kiszámításához.
Az egyenlet a következő: Hatékonyság = (azok a betegek, akik elfogadták a kezelést, hatékonyak/a betegek, akik elfogadták a kezelést)* 100% Hatásos: 12 hónap elteltével a beteg pontszáma 1 ponttal vagy többel csökken; Hatástalan: 12 hónap után a pontszám kevesebb, mint 1 ponttal csökken vagy nő.
|
12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Képes vizsgálatok
Időkeret: 12 hónap
|
Az agy sima MRI-vizsgálata.
|
12 hónap
|
|
Inventory of Non-Ataxia Symptoms (INAS) pontszám
Időkeret: 12 hónap
|
Az Inventory of Non-Ataxia Symptoms (INAS) pontszám használata a nem ataxiás tünetek jelenlétének és súlyosságának meghatározására.
|
12 hónap
|
|
A cerebrospinális folyadék (csf) rutinja
Időkeret: 12 hónap
|
A betegeket szakemberek figyelik, összehasonlítják az egyes megfigyelési pontok és kiindulási pontok változásait.
Az alapérték a betegektől az őssejtkezelés előtt szerzett adatok.
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Hong Jiang, Xiangya Hospital of Central South University
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2024. december 31.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. június 30.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2025. december 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. december 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. december 18.
Első közzététel (Tényleges)
2017. december 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. április 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 18.
Utolsó ellenőrzés
2024. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Neurodegeneratív betegségek
- Dyskinesiák
- Gerincvelő-betegségek
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Kisagyi betegségek
- Ataxia
- Cerebelláris ataxia
- Spinocerebelláris ataxiák
- Spinocerebelláris degenerációk
- Machado-Joseph kór
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SCLnow-XY-03
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Spinocerebelláris ataxia 3. típusú
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársakJelentkezés meghívóval3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételekEgyesült Államok
Klinikai vizsgálatok a Intravénás infúzió
-
Gruppo Italiano per lo studio dei Carcinomi dell...Mario Negri Institute for Pharmacological ResearchIsmeretlenLokálisan előrehaladott hasnyálmirigyrákOlaszország