ECT-001 (UM171) Trasplante de sangre del cordón umbilical ampliado para tratar el mieloma múltiple de alto riesgo

Criterios de inclusión:

1. Edad 18-65 años.

2. Mieloma múltiple recién diagnosticado utilizando los criterios del Grupo de trabajo internacional sobre mieloma con enfermedad medible y cualquiera de los siguientes:

   i. t(4;14), t(14;16), t(14;20), del(17p13), anomalías del cromosoma 1 con ISS II o III; ii. Revisado-ISS 3; iii. leucemia primaria de células plasmáticas; IV. Tratamiento de inducción refractario al triplete de primera línea a base de bortezomib. v. ≥ 2 anomalías citogenéticas como se define anteriormente independientemente del estadio ISS

3. Recibió un régimen de inducción de Bortezomib triplete de primera línea durante un mínimo de 4 ciclos con el logro de al menos una respuesta parcial; o recibieron un tratamiento de inducción de segunda línea basado en lenalidomida doble o triple con al menos una respuesta parcial para pacientes refractarios a Bortezomib en primera línea.
4. Recibió dosis altas de melfalán ≥ 140 mg/m2 seguido de TACM.
5. Disponibilidad de sangre de cordón umbilical con compatibilidad HLA ≥ 5/8 y < 8/8 que cumpla los siguientes requisitos: recuento de células CD34+ ≥ 0,5 x 105/kg y recuento de células nucleadas >= 1,5 x 107/kg.

Criterio de exclusión:

1. Haber recibido previamente dos ASCT.
2. Haber recibido previamente un trasplante en tándem autólogo-alogénico.
3. Haber recibido más de 4 meses de mantenimiento con lenalidomida o bortezomib tras TACM.
4. Función orgánica deficiente definida como: capacidad vital forzada, volumen espiratorio forzado en 1 segundo o capacidad de difusión pulmonar de monóxido de carbono corregida para hemoglobina < 50 %, fracción de eyección del ventrículo izquierdo < 40 % (evaluada por ecocardiograma o MUGA), arritmia no controlada o cardiopatía sintomática, aclaramiento de creatinina < 60 ml/minuto.
5. Puntuación de Karnofsky < 70% o índice de comorbilidad HCT-CI > 3.
6. Bilirrubina > 2 veces el límite superior de lo normal (ULN) a menos que se considere relacionado con la enfermedad de Gilbert o hemólisis; AST y ALT > 2,5 x LSN; fosfatasa alcalina > 5 x LSN; cirrosis hepática.
7. Enfermedad no secretora o enfermedad no medible en suero u orina al momento del diagnóstico.
8. Infección descontrolada.
9. Infección activa con alguno de los siguientes virus: VIH, HTLV-1 o 2, hepatitis B o C.
10. Presencia de otra neoplasia maligna con una supervivencia esperada estimada < 75% a los 5 años.
11. Sospecha de amiloidosis cardiaca.
12. Antecedentes actuales de abuso de drogas y/o alcohol.
13. Disponibilidad de un hermano donante compatible.
14. Embarazo, lactancia o falta de voluntad para usar métodos anticonceptivos adecuados.
15. Participación en un ensayo con un agente en investigación dentro de los 30 días anteriores a la entrada en el estudio.
16. Paciente incapaz de dar su consentimiento informado o incapaz de cumplir con el protocolo de tratamiento, incluidos los cuidados de apoyo, el seguimiento y las pruebas adecuados.
17. Cualquier condición anormal o resultado de laboratorio que el investigador principal considere capaz de alterar la condición del paciente o el resultado del estudio.