ECT-001 (UM171) Uitgebreide navelstrengbloedtransplantatie voor de behandeling van multipel myeloom met een hoog risico

Inclusiecriteria:

1. Leeftijd 18-65 jaar.

2. Nieuw gediagnosticeerd multipel myeloom volgens de criteria van de International Myeloma Working Group met meetbare ziekte en een van de volgende:

   i. t(4;14), t(14;16), t(14;20), del(17p13), chromosoom 1 afwijkingen met ISS II of III; ii. Herzien-ISS 3; iii. Primaire plasmacelleukemie; iv. Ongevoelig voor eerstelijns triplet Bortezomib-gebaseerde inductiebehandeling. v. ≥ 2 cytogenetische afwijkingen zoals hierboven gedefinieerd, ongeacht het ISS-stadium

3. Kreeg een eerstelijns triplet Bortezomib-inductieregime gedurende minimaal 4 cycli met het bereiken van ten minste gedeeltelijke respons; of kreeg een doublet of triplet Lenalidomide-gebaseerde tweedelijns inductiebehandeling met ten minste gedeeltelijke respons voor patiënten die refractair waren voor Bortezomib in de eerste lijn.
4. Kreeg een hoge dosis melfalan ≥ 140 mg/m2 gevolgd door ASCT.
5. Beschikbaarheid van navelstrengbloed met een HLA-match ≥ 5/8 en < 8/8 dat voldoet aan de volgende vereisten: aantal CD34+-cellen ≥ 0,5 x 105/kg en aantal kerncellen >= 1,5 x 107/kg.

Uitsluitingscriteria:

1. Eerder twee ASCT ontvangen.
2. Eerder een autologe-allogene tandemtransplantatie hebben ondergaan.
3. Meer dan 4 maanden onderhoudsbehandeling met Lenalidomide of Bortezomib hebben gehad na ASCT.
4. Slechte orgaanfunctie gedefinieerd als ofwel: geforceerde vitale capaciteit, geforceerd expiratoir volume in 1 seconde of long diffusiecapaciteit van koolmonoxide gecorrigeerd voor hemoglobine < 50%, linkerventrikelejectiefractie < 40% (geëvalueerd door ofwel echocardiogram of MUGA), ongecontroleerde aritmie of symptomatische hartziekte, creatinineklaring < 60 ml/minuut.
5. Karnofsky-score < 70% of comorbiditeitsindex HCT-CI > 3.
6. Bilirubine > 2 x bovengrens van normaal (ULN), tenzij vermoed verband te houden met de ziekte van Gilbert of hemolyse; AST en ALT > 2,5 x ULN; alkalische fosfatase > 5 x ULN; levercirrose.
7. Niet-uitscheidende ziekte of niet-meetbare ziekte in serum of urine op het moment van diagnose.
8. Ongecontroleerde infectie.
9. Actieve infectie met een van de volgende virussen: HIV, HTLV-1 of 2, hepatitis B of C.
10. Aanwezigheid van een andere maligniteit met een verwachte overleving geschat op < 75% na 5 jaar.
11. Verdenking van cardiale amyloïdose.
12. Huidige geschiedenis van drugs- en/of alcoholmisbruik.
13. Beschikbaarheid van een gematchte broer of zus donor.
14. Zwangerschap, borstvoeding of onwil om geschikte anticonceptie te gebruiken.
15. Deelname aan een studie met een onderzoeksagent binnen 30 dagen voorafgaand aan deelname aan de studie.
16. Patiënt kan geen geïnformeerde toestemming geven of kan zich niet houden aan het behandelingsprotocol, inclusief passende ondersteunende zorg, follow-up en tests.
17. Elke abnormale toestand of laboratoriumuitslag die volgens de hoofdonderzoeker de toestand van de patiënt of de studieresultaten kan veranderen.