ECT-001 (UM171) Trapianto di sangue cordonale espanso per il trattamento del mieloma multiplo ad alto rischio

Criterio di inclusione:

1. Età 18-65 anni.

2. Mieloma multiplo di nuova diagnosi utilizzando i criteri dell'International Myeloma Working Group con malattia misurabile e uno qualsiasi dei seguenti:

   io. t(4;14), t(14;16), t(14;20), del(17p13), anomalie del cromosoma 1 con ISS II o III; ii. Rivisto-ISS 3; iii. Leucemia plasmacellulare primaria; iv. Refrattaria al trattamento di induzione a base di bortezomib tripletto di prima linea. v. ≥ 2 anomalie citogenetiche come definite sopra indipendentemente dallo stadio ISS

3. Ricevuto un regime di induzione con bortezomib tripletto di prima linea per un minimo di 4 cicli con il raggiungimento di una risposta almeno parziale; o hanno ricevuto un trattamento di induzione di seconda linea a base di lenalidomide in doppietta o tripletta con risposta almeno parziale per i pazienti refrattari a bortezomib in prima linea.
4. Ricevuto Melfalan ad alte dosi ≥ 140 mg/m2 seguito da ASCT.
5. Disponibilità di sangue cordonale con corrispondenza HLA ≥ 5/8 e < 8/8 che soddisfi i seguenti requisiti: conta cellulare CD34+ ≥ 0,5 x 105/kg e conta cellulare nucleata >= 1,5 x 107/kg.

Criteri di esclusione:

1. Avendo ricevuto in precedenza due ASCT.
2. Avere precedentemente ricevuto un trapianto tandem autologo-allogenico.
3. Aver ricevuto più di 4 mesi di mantenimento con Lenalidomide o Bortezomib dopo ASCT.
4. Scarsa funzione d'organo definita come: capacità vitale forzata, volume espiratorio forzato in 1 secondo o capacità di diffusione polmonare del monossido di carbonio corretta per emoglobina <50%, frazione di eiezione ventricolare sinistra <40% (valutata mediante ecocardiogramma o MUGA), aritmia incontrollata o cardiopatia sintomatica, clearance della creatinina < 60 ml/minuto.
5. Punteggio di Karnofsky <70% o indice di comorbidità HCT-CI > 3.
6. Bilirubina > 2 volte il limite superiore della norma (ULN) a meno che non sia ritenuto correlato alla malattia di Gilbert o all'emolisi; AST e ALT > 2,5 x ULN; fosfatasi alcalina > 5 x ULN; cirrosi epatica.
7. Malattia non secretoria o malattia non misurabile nel siero o nelle urine al momento della diagnosi.
8. Infezione incontrollata.
9. Infezione attiva con uno qualsiasi dei seguenti virus: HIV, HTLV-1 o 2, epatite B o C.
10. Presenza di un altro tumore maligno con una sopravvivenza attesa stimata <75% a 5 anni.
11. Sospetto di amiloidosi cardiaca.
12. Storia attuale di abuso di droghe e/o alcol.
13. Disponibilità di un donatore di pari livello.
14. Gravidanza, allattamento o riluttanza a usare un metodo contraccettivo appropriato.
15. Partecipazione a una sperimentazione con un agente sperimentale entro 30 giorni prima dell'ingresso nello studio.
16. Paziente incapace di fornire il consenso informato o incapace di rispettare il protocollo di trattamento, comprese adeguate cure di supporto, follow-up e test.
17. Qualsiasi condizione anormale o risultato di laboratorio considerato dal ricercatore principale in grado di alterare le condizioni del paziente o l'esito dello studio.