ECT-001 (UM171) 扩大脐带血移植治疗高危多发性骨髓瘤

纳入标准：

1. 年龄在 18-65 岁之间。

2. 使用国际骨髓瘤工作组标准新诊断的多发性骨髓瘤，具有可测量的疾病和以下任何一项：

   我。 t(4;14)、t(14;16)、t(14;20)、del(17p13)、ISS II 或 III 的 1 号染色体异常；二. 修订版-ISS 3；三. 原发性浆细胞白血病；四. 一线三联硼替佐米诱导治疗难治。 v. ≥ 2 种以上定义的细胞遗传学异常，无论 ISS 分期如何

3. 接受了至少 4 个周期的一线三联硼替佐米诱导方案，并达到至少部分反应；或接受双联或三联基于来那度胺的二线诱导治疗，对一线硼替佐米难治性患者至少有部分反应。
4. 接受高剂量美法仑 ≥ 140 mg/m2，随后进行 ASCT。
5. HLA 匹配度 ≥ 5/8 且 < 8/8 的脐带血的可用性满足以下要求：CD34+ 细胞计数 ≥ 0.5 x 105/kg 且有核细胞计数 >= 1.5 x 107/kg。

排除标准：

1. 之前接受过两次 ASCT。
2. 之前接受过自体-同种异体串联移植。
3. ASCT 后接受来那度胺或硼替佐米维持治疗超过 4 个月。
4. 器官功能差定义为：用力肺活量、1 秒用力呼气量或针对血红蛋白校正的一氧化碳肺弥散量 < 50%，左心室射血分数 < 40%（通过超声心动图或 MUGA 评估），不受控制的心律失常或有症状的心脏病，肌酐清除率 < 60 毫升/分钟。
5. Karnofsky 评分 < 70% 或合并症指数 HCT-CI > 3。
6. 胆红素 > 2 x 正常上限 (ULN)，除非感觉与吉尔伯特病或溶血有关； AST 和 ALT > 2.5 x ULN；碱性磷酸酶 > 5 x ULN；肝硬化。
7. 诊断时血清或尿液中存在非分泌性疾病或不可测量的疾病。
8. 不受控制的感染。
9. 活动性感染以下任何病毒：HIV、HTLV-1 或 2、乙型或丙型肝炎。
10. 存在另一种恶性肿瘤，预计 5 年生存率 < 75%。
11. 怀疑心肌淀粉样变性。
12. 当前吸毒和/或酗酒史。
13. 匹配的同胞供体的可用性。
14. 怀孕、哺乳或不愿采取适当的避孕措施。
15. 在进入研究前 30 天内参加与调查代理人的试验。
16. 患者无法给予知情同意或无法遵守治疗方案，包括适当的支持性护理、随访和测试。
17. 主要研究者认为能够改变患者状况或研究结果的任何异常状况或实验室结果。