ECT-001 (UM171) Расширенная трансплантация пуповинной крови для лечения множественной миеломы высокого риска

Критерии включения:

1. Возраст 18-65 лет.

2. Недавно диагностированная множественная миелома с использованием критериев Международной рабочей группы по миеломе с измеримым заболеванием и любым из следующих признаков:

   я. t(4;14), t(14;16), t(14;20), del(17p13), аномалии хромосомы 1 с ISS II или III; II. Пересмотренный ИСС 3; III. Первичный плазмоклеточный лейкоз; IV. Рефрактерность к индукционному лечению триплетом первой линии на основе бортезомиба. v. ≥ 2 цитогенетических аномалий, как определено выше, независимо от стадии ISS

3. Получил триплетную схему индукции бортезомибом первой линии в течение как минимум 4 циклов с достижением по крайней мере частичного ответа; или получали двойную или тройную индукционную терапию второй линии на основе леналидомида с по крайней мере частичным ответом для пациентов, рефрактерных к бортезомибу в первой линии.
4. Получили высокие дозы мелфалана ≥ 140 мг/м2 с последующей АТСК.
5. Наличие пуповинной крови с HLA-соответствием ≥ 5/8 и < 8/8, отвечающей следующим требованиям: количество клеток CD34+ ≥ 0,5 x 105/кг и количество ядерных клеток >= 1,5 x 107/кг.

Критерий исключения:

1. Получив ранее два ASCT.
2. Имея ранее ауто-аллогенную тандемную трансплантацию.
3. Получив более 4 месяцев поддерживающей терапии леналидомидом или бортезомибом после ТГСК.
4. Плохая органная функция, определяемая как: форсированная жизненная емкость легких, объем форсированного выдоха за 1 секунду или диффузионная способность легких по монооксиду углерода с поправкой на гемоглобин < 50%, фракция выброса левого желудочка < 40% (оценивается с помощью эхокардиограммы или MUGA), неконтролируемая аритмия или симптоматическое заболевание сердца, клиренс креатинина < 60 мл/мин.
5. Шкала Карновского < 70% или индекс коморбидности HCT-CI > 3.
6. Билирубин > 2 x верхняя граница нормы (ВГН), если не установлено, что он связан с болезнью Жильбера или гемолизом; АСТ и АЛТ > 2,5 х ВГН; щелочная фосфатаза > 5 x ULN; цирроз печени.
7. Несекреторное заболевание или неизмеримое заболевание в сыворотке или моче на момент постановки диагноза.
8. Неконтролируемая инфекция.
9. Активная инфекция любым из следующих вирусов: ВИЧ, HTLV-1 или 2, гепатит B или C.
10. Наличие другого злокачественного новообразования с ожидаемой выживаемостью менее 75% через 5 лет.
11. Подозрение на амилоидоз сердца.
12. Текущая история злоупотребления наркотиками и/или алкоголем.
13. Наличие совместимого родственного донора.
14. Беременность, кормление грудью или нежелание использовать соответствующие средства контрацепции.
15. Участие в исследовании с исследуемым агентом в течение 30 дней до включения в исследование.
16. Пациент не может дать информированное согласие или не может соблюдать протокол лечения, включая соответствующую поддерживающую терапию, последующее наблюдение и анализы.
17. Любое аномальное состояние или лабораторный результат, который, по мнению главного исследователя, может изменить состояние пациента или результат исследования.