ECT-001 (UM171) Expanderad navelsträngsblodstransplantation för att behandla högrisk multipelt myelom

Inklusionskriterier:

1. Ålder 18-65 år.

2. Nydiagnostiserat multipelt myelom med hjälp av kriterierna för International Myeloma Working Group med mätbar sjukdom och något av följande:

   i. t(4;14), t(14;16), t(14;20), del(17p13), kromosom 1-avvikelser med ISS II eller III; ii. Reviderad-ISS 3; iii. Primär plasmacellsleukemi; iv. Refraktär mot första linjens triplett Bortezomib-baserad induktionsbehandling. v. ≥ 2 cytogenetiska abnormiteter enligt definitionen ovan oavsett ISS-stadium

3. Fick en första linjens triplett Bortezomib-induktionsregim under minst 4 cykler med uppnående av åtminstone partiell respons; eller fått en dublett- eller triplettbaserad lenalidomidbaserad induktionsbehandling med åtminstone partiellt svar för patienter som är refraktära mot Bortezomib i första linjen.
4. Fick hög dos Melphalan ≥ 140 mg/m2 följt av ASCT.
5. Tillgänglighet av navelsträngsblod med en HLA-matchning ≥ 5/8 och < 8/8 som uppfyller följande krav: CD34+-cellantal ≥ 0,5 x 105/kg och antal kärnceller >= 1,5 x 107/kg.

Exklusions kriterier:

1. Har tidigare fått två ASCT.
2. Har tidigare fått autolog-allogen tandemtransplantation.
3. Efter att ha fått mer än 4 månaders underhåll med Lenalidomide eller Bortezomib efter ASCT.
4. Dålig organfunktion definierad som antingen: forcerad vitalkapacitet, forcerad utandningsvolym på 1 sekund eller lungdiffunderande kapacitet av kolmonoxid korrigerad för hemoglobin < 50 %, vänsterkammars ejektionsfraktion < 40 % (utvärderad med antingen ekokardiogram eller MUGA), okontrollerad arytmi eller symtomatisk hjärtsjukdom, kreatininclearance < 60 ml/minut.
5. Karnofsky-poäng < 70 % eller komorbiditetsindex HCT-CI > 3.
6. Bilirubin > 2 x övre normalgräns (ULN) såvida det inte anses vara relaterat till Gilberts sjukdom eller hemolys; AST och ALAT > 2,5 x ULN; alkaliskt fosfatas > 5 x ULN; levercirros.
7. Icke-sekretorisk sjukdom eller icke-mätbar sjukdom i serum eller urin vid tidpunkten för diagnos.
8. Okontrollerad infektion.
9. Aktiv infektion med något av följande virus: HIV, HTLV-1 eller 2, hepatit B eller C.
10. Förekomst av annan malignitet med en förväntad överlevnad uppskattad < 75 % efter 5 år.
11. Misstanke om hjärtamyloidos.
12. Aktuell historia av drog- och/eller alkoholmissbruk.
13. Tillgänglighet för en matchad syskondonator.
14. Graviditet, amning eller ovilja att använda lämpligt preventivmedel.
15. Deltagande i en prövning med en undersökningsagent inom 30 dagar före inträde i studien.
16. Patient som inte kan ge informerat samtycke eller inte kan följa behandlingsprotokollet inklusive lämplig understödjande vård, uppföljning och tester.
17. Alla onormala tillstånd eller laboratorieresultat som av huvudprövaren anses kunna förändra patientens tillstånd eller studieresultat.