ECT-001 (UM171) Rozszerzony przeszczep krwi pępowinowej w leczeniu szpiczaka mnogiego wysokiego ryzyka

Kryteria przyjęcia:

1. Wiek 18-65 lat.

2. Nowo rozpoznany szpiczak mnogi na podstawie kryteriów Międzynarodowej Grupy Roboczej ds. Szpiczaka z mierzalną chorobą i jednym z poniższych kryteriów:

   I. t(4;14), t(14;16), t(14;20), del(17p13), nieprawidłowości chromosomu 1 z ISS II lub III; II. Poprawione-ISS 3; iii. Pierwotna białaczka z komórek plazmatycznych; iv. Oporny na leczenie indukcyjne pierwszego rzutu oparte na trójlekowym bortezomibie. v. ≥ 2 nieprawidłowości cytogenetyczne, jak zdefiniowano powyżej, niezależnie od stopnia zaawansowania ISS

3. Otrzymał schemat pierwszej linii trójlekowej indukcji bortezomibem przez co najmniej 4 cykle z uzyskaniem co najmniej częściowej odpowiedzi; lub otrzymali podwójną lub potrójną terapię indukcyjną drugiego rzutu opartą na lenalidomidzie z co najmniej częściową odpowiedzią u pacjentów opornych na leczenie bortezomibem pierwszego rzutu.
4. Otrzymał dużą dawkę melfalanu ≥ 140 mg/m2, a następnie ASCT.
5. Dostępność krwi pępowinowej z dopasowaniem HLA ≥ 5/8 i < 8/8 spełniającej następujące wymagania: liczba komórek CD34+ ≥ 0,5 x 105/kg i liczba komórek jądrzastych >= 1,5 x 107/kg.

Kryteria wyłączenia:

1. Po wcześniejszym otrzymaniu dwóch ASCT.
2. Po wcześniejszym autologicznym allogenicznym przeszczepie tandemowym.
3. Po ponad 4 miesiącach leczenia podtrzymującego lenalidomidem lub bortezomibem po ASCT.
4. Słaba czynność narządów definiowana jako: natężona pojemność życiowa, natężona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy lub zdolność dyfuzyjna tlenku węgla w płucach skorygowana o stężenie hemoglobiny < 50%, frakcja wyrzutowa lewej komory < 40% (oceniana za pomocą echokardiogramu lub MUGA), niekontrolowana arytmia lub objawowa choroba serca, klirens kreatyniny < 60 ml/min.
5. Wynik Karnofsky'ego < 70% lub wskaźnik współwystępowania HCT-CI > 3.
6. Bilirubina > 2 x górna granica normy (GGN), chyba że ma to związek z chorobą Gilberta lub hemolizą; AspAT i AlAT > 2,5 x GGN; fosfataza zasadowa > 5 x GGN; marskość wątroby.
7. Choroba niewydzielnicza lub choroba niemierzalna w surowicy lub moczu w momencie rozpoznania.
8. Niekontrolowana infekcja.
9. Aktywne zakażenie którymkolwiek z następujących wirusów: HIV, HTLV-1 lub 2, wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C.
10. Obecność innego nowotworu złośliwego z oczekiwanym przeżyciem szacowanym na < 75% po 5 latach.
11. Podejrzenie amyloidozy serca.
12. Aktualna historia nadużywania narkotyków i/lub alkoholu.
13. Dostępność dopasowanego dawcy rodzeństwa.
14. Ciąża, karmienie piersią lub niechęć do stosowania odpowiedniej antykoncepcji.
15. Udział w badaniu z agentem badawczym w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania.
16. Pacjent niezdolny do wyrażenia świadomej zgody lub niezdolny do przestrzegania protokołu leczenia, w tym odpowiedniej opieki podtrzymującej, obserwacji i badań.
17. Każdy nieprawidłowy stan lub wynik badań laboratoryjnych, który główny badacz uzna za zdolny do zmiany stanu pacjenta lub wyniku badania.