ECT-001 (UM171) Ekspanderet navlestrengsblodtransplantation til behandling af højrisiko-myelom

Inklusionskriterier:

1. Alder 18-65 år.

2. Nyligt diagnosticeret myelomatose ved hjælp af kriterierne i International Myeloma Working Group med målbar sygdom og en af ​​følgende:

   jeg. t(4;14), t(14;16), t(14;20), del(17p13), kromosom 1 abnormiteter med ISS II eller III; ii. Revideret-ISS 3; iii. Primær plasmacelleleukæmi; iv. Refraktær til første linjes triplet Bortezomib-baseret induktionsbehandling. v. ≥ 2 cytogenetiske abnormiteter som defineret ovenfor uanset ISS-stadiet

3. Modtog et førstelinjes triplet Bortezomib-induktionsregime i minimum 4 cyklusser med opnåelse af mindst delvist respons; eller modtog en dublet- eller triplet-lenalidomid-baseret andenlinje-induktionsbehandling med i det mindste delvis respons for patienter, der var refraktære over for Bortezomib i førstelinje.
4. Modtog højdosis Melphalan ≥ 140 mg/m2 efterfulgt af ASCT.
5. Tilgængeligheden af ​​et navlestrengsblod med en HLA-match ≥ 5/8 og < 8/8, der opfylder følgende krav: CD34+-celletal ≥ 0,5 x 105/kg og nukleeret celletal >= 1,5 x 107/kg.

Ekskluderingskriterier:

1. Har tidligere modtaget to ASCT.
2. Har tidligere modtaget autolog-allogen tandemtransplantation.
3. Efter at have modtaget mere end 4 måneders vedligeholdelse med Lenalidomid eller Bortezomib efter ASCT.
4. Dårlig organfunktion defineret som enten: forceret vital kapacitet, forceret udåndingsvolumen på 1 sekund eller lungediffunderende kapacitet af kulilte korrigeret for hæmoglobin < 50 %, venstre ventrikulær ejektionsfraktion < 40 % (vurderet ved enten ekkokardiogram eller MUGA), ukontrolleret arytmi eller symptomatisk hjertesygdom, kreatininclearance < 60 ml/minut.
5. Karnofsky-score < 70 % eller komorbiditetsindeks HCT-CI > 3.
6. Bilirubin > 2 x øvre normalgrænse (ULN), medmindre det føles relateret til Gilberts sygdom eller hæmolyse; AST og ALT > 2,5 x ULN; alkalisk phosphatase > 5 x ULN; levercirrhose.
7. Ikke-sekretorisk sygdom eller ikke-målbar sygdom i serum eller urin på tidspunktet for diagnosen.
8. Ukontrolleret infektion.
9. Aktiv infektion med nogen af ​​følgende vira: HIV, HTLV-1 eller 2, hepatitis B eller C.
10. Tilstedeværelse af en anden malignitet med en forventet overlevelse estimeret < 75 % efter 5 år.
11. Mistanke om hjerteamyloidose.
12. Aktuel historie med stof- og/eller alkoholmisbrug.
13. Tilgængeligheden af ​​en matchet søskendedonor.
14. Graviditet, amning eller manglende vilje til at bruge passende prævention.
15. Deltagelse i et forsøg med et forsøgsmiddel inden for 30 dage før indtræden i undersøgelsen.
16. Patient ude af stand til at give informeret samtykke eller ude af stand til at overholde behandlingsprotokollen, herunder passende støttende behandling, opfølgning og tests.
17. Enhver unormal tilstand eller laboratorieresultat, som af hovedinspektøren vurderes i stand til at ændre patientens tilstand eller undersøgelsesresultat.