ECT-001 (UM171) Transplante de Sangue de Cordão Expandido para Tratar Mieloma Múltiplo de Alto Risco

Critério de inclusão:

1. Idade 18-65 anos.

2. Mieloma múltiplo recém-diagnosticado usando os critérios do International Myeloma Working Group com doença mensurável e qualquer um dos seguintes:

   eu. t(4;14), t(14;16), t(14;20), del(17p13), anormalidades do cromossomo 1 com ISS II ou III; ii. Revisado-ISS 3; iii. leucemia primária de células plasmáticas; 4. Refratário ao tratamento de indução triplo de primeira linha baseado em bortezomibe. v. ≥ 2 anormalidades citogenéticas conforme definido acima, independentemente do estágio do ISS

3. Recebeu um regime de indução de Bortezomibe tripleto de primeira linha por um mínimo de 4 ciclos com obtenção de pelo menos resposta parcial; ou recebeu um tratamento de indução de segunda linha baseado em lenalidomida duplo ou triplo com pelo menos resposta parcial para pacientes refratários ao bortezomibe em primeira linha.
4. Recebeu alta dose de Melfalano ≥ 140 mg/m2 seguido de ASCT.
5. Disponibilidade de sangue do cordão umbilical com HLA compatível ≥ 5/8 e < 8/8 atendendo aos seguintes requisitos: contagem de células CD34+ ≥ 0,5 x 105/kg e contagem de células nucleadas >= 1,5 x 107/kg.

Critério de exclusão:

1. Tendo recebido anteriormente dois ASCT.
2. Ter recebido previamente transplante autólogo-alogênico em tandem.
3. Ter recebido mais de 4 meses de manutenção com Lenalidomida ou Bortezomibe após ASCT.
4. Mau funcionamento do órgão definido como: capacidade vital forçada, volume expiratório forçado em 1 segundo ou capacidade de difusão pulmonar de monóxido de carbono corrigida para hemoglobina < 50%, fração de ejeção ventricular esquerda < 40% (avaliada por ecocardiograma ou MUGA), arritmia não controlada ou doença cardíaca sintomática, depuração de creatinina < 60 mL/minuto.
5. Escore de Karnofsky < 70% ou índice de comorbidade HCT-CI > 3.
6. Bilirrubina > 2 x limite superior do normal (LSN), a menos que esteja relacionada à doença de Gilbert ou hemólise; AST e ALT > 2,5 x LSN; fosfatase alcalina > 5 x LSN; Cirrose hepática.
7. Doença não secretora ou doença não mensurável no soro ou na urina no momento do diagnóstico.
8. Infecção descontrolada.
9. Infecção ativa com qualquer um dos seguintes vírus: HIV, HTLV-1 ou 2, hepatite B ou C.
10. Presença de outra malignidade com expectativa de sobrevida estimada < 75% em 5 anos.
11. Suspeita de amiloidose cardíaca.
12. História atual de abuso de drogas e/ou álcool.
13. Disponibilidade de um irmão doador compatível.
14. Gravidez, amamentação ou falta de vontade de usar métodos contraceptivos adequados.
15. Participação em um ensaio com um agente de investigação dentro de 30 dias antes da entrada no estudo.
16. Paciente incapaz de dar consentimento informado ou incapaz de cumprir o protocolo de tratamento, incluindo cuidados de suporte apropriados, acompanhamento e testes.
17. Qualquer condição anormal ou resultado de laboratório considerado pelo investigador principal capaz de alterar a condição do paciente ou o resultado do estudo.