Un estudio abierto después de la dosificación oral de Seladelpar a sujetos con colangitis biliar primaria (PBC) e insuficiencia hepática (HI)

Criterios de inclusión:

1. Hombres y mujeres entre 18 y 80 años de edad (inclusive) que puedan comprender las instrucciones y seguir los procedimientos del estudio y estén dispuestos a firmar un Formulario de consentimiento informado (ICF)
2. Las mujeres en edad fértil que son sexualmente activas con una pareja masculina no estéril (las parejas masculinas estériles se definen como hombres vasectomizados desde hace al menos 6 meses) deben estar dispuestas a usar los métodos anticonceptivos durante todo el estudio y durante 30 días después de la administración del fármaco del estudio.
3. Durante al menos 90 días después de la administración del fármaco del estudio, los hombres no vasectomizados no deben donar esperma, estar dispuestos a usar métodos anticonceptivos con parejas potenciales fértiles y cualquier sujeto masculino con una pareja embarazada debe usar un condón.
4. Disposición a abstenerse de consumir productos que contengan toronja, pomelo, carambola o naranja de Sevilla desde los 7 días anteriores a la dosis del medicamento del estudio hasta el día del alta.
5. Diagnóstico confirmado de CBP con evidencia de cirrosis y clasificación Child-Pugh de CP-A, CP-A + PHT, CP-B o CP-C

6. Parámetros de laboratorio de cribado:

   • ALP, ALT y AST < 10 × LSN
   • Bilirrubina total ≤ 5 × LSN
7. Ácido ursodesoxicólico (UDCA) durante un mínimo de 12 semanas de tratamiento antes del día 1
8. En el cribado diagnóstico confirmado de CBP
9. Puntuaciones MELD-Na de 6 a 24

Criterio de exclusión:

1. Clínicamente significativo o antecedentes de enfermedad hepática aguda o crónica de una etiología diferente a la CBP
2. Pacientes con diagnóstico de CBP superpuesta y hepatitis autoinmune
3. Antecedentes, evidencia o alta sospecha de malignidad hepatobiliar basada en imágenes, valores de laboratorio de detección y/o síntomas clínicos.
4. Infección presunta o diagnosticada que requiere terapia sistémica dentro de las 12 semanas posteriores a la selección y hasta el día 1
5. Sujetos femeninos que están embarazadas o amamantando
6. ECG de detección que demuestre un intervalo QT ≥ 500 ms, o cualquier otro hallazgo ECG significativo con anomalías clínicamente significativas según lo determine el investigador
7. Positivo para HBsAg, ARN del VHC o anticuerpos contra el VIH
8. Cualquier condición aguda o crónica no hepática que, en opinión del Investigador, limitaría la capacidad del paciente para completar y/o participar en el estudio o comprometer la integridad de los datos.
9. Ha experimentado una enfermedad que el investigador considera clínicamente significativa dentro de las 2 semanas anteriores a la administración del producto en investigación.
10. Abuso de drogas o alcohol clínicamente relevante dentro de los 6 meses posteriores a la selección. Una prueba de drogas positiva excluirá a los sujetos a menos que pueda explicarse por un medicamento recetado.
11. Uso de ácido obeticólico (OCA), cualquier fármaco de la misma clase o fibratos (p. ej., bezafibrato, fenofibrato, elafibranor, lanifibranor, pemafibrato, saroglitizar) en los 30 días anteriores al inicio
12. Uso de un tratamiento experimental o no aprobado para la CBP dentro de los 30 días del inicio
13. Complicaciones clínicamente evidentes de cirrosis e hipertensión portal que requirieron una visita a la sala de emergencias, ingreso hospitalario o ambos durante el período de 12 semanas anterior a la administración del producto en investigación