- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05228821
Estudio de Hemodinámica Cerebral Voxelotor
Un estudio multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, de fase 4 para evaluar la eficacia de Voxelotor para mejorar el flujo sanguíneo cerebral en pacientes con enfermedad de células falciformes
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- The Children's Hospital at Montefiore
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes masculinos o femeninos con diagnóstico confirmado de SCD con genotipo de talasemia HbSS o Hbβ0. Se requiere la documentación del genotipo SCD y puede basarse en el historial documentado de pruebas de laboratorio o confirmado por pruebas de laboratorio durante la selección.
- De 12 a 30 años.
- Detección de nivel de Hb ≥ 5,5 y ≤ 10,5 g/dL.
- Debe cumplir con los requisitos de cumplimiento específicos del sitio para una resonancia magnética de diagnóstico.
- Si el participante está recibiendo hidroxiurea (HU), debe haber estado en una dosis estable durante al menos 90 días antes de firmar el ICF/AF, sin modificaciones de dosis o inicio de HU planeado o anticipado por el investigador.
- Si el participante está recibiendo agentes estimulantes de la eritropoyesis (ESA), debe haber estado en una dosis estable durante al menos 12 semanas antes de la inscripción sin modificaciones de dosis planificadas o anticipadas por el investigador.
- Participantes, que si son mujeres y en edad fértil, aceptan usar métodos anticonceptivos altamente efectivos desde el inicio del estudio hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio y si son hombres, aceptan usar métodos anticonceptivos de barrera y abstenerse de donar esperma. desde el inicio del estudio hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa antes de la administración del fármaco del estudio.
- Consentimiento informado por escrito (≥ 18 años) o consentimiento de los padres/tutores y asentimiento del participante (≥ 12-17 años) según la política y los requisitos de la Junta de Revisión Institucional (IRB), de acuerdo con las pautas de ICH.
- Capaz de cumplir con los requisitos y restricciones del protocolo y dispuesto a participar en el estudio.
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de accidente cerebrovascular manifiesto, incluido accidente cerebrovascular hemorrágico, ataques isquémicos transitorios o lesión de la médula espinal.
- Vasculopatía de grado 4 definida como estenosis moderada (50 % a 69 %) en más de 2 arterias cerebrales principales o estenosis grave (> 70 %) en cualquier arteria cerebral principal.
- Dispositivos metálicos y/o aparatos metálicos no compatibles con MRI.
- El participante está tomando o ha recibido voxelotor (Oxbryta®) dentro de los 90 días anteriores a la visita de selección.
- El participante está tomando o ha recibido crizanlizumab (Adakveo®) dentro de los 90 días anteriores a la visita de selección.
- Evento vaso-oclusivo que requiere opioides intravenosos dentro de los 28 días anteriores al Día 1.
- Transfusión de glóbulos rojos (RBC) dentro de los 3 meses anteriores al inicio del fármaco del estudio o recibe una terapia de transfusión de RBC programada (también denominada transfusión crónica, profiláctica o preventiva).
- Cirugía dentro de las 8 semanas anteriores al Día 1 o cirugía electiva planificada durante el estudio.
- Anemia debida a insuficiencia de la médula ósea (p. ej., mielodisplasia).
- Recuento absoluto de reticulocitos (ARC) < 100 × 10^9/L.
- Detección de alanina aminotransferasa o aspartato aminotransferasa > 4 × límite superior de la normalidad (LSN).
- Disfunción renal grave (tasa de filtración glomerular estimada [eGFR] <45 ml/min/1,73 m^2) o en diálisis crónica.
Infección bacteriana, fúngica, parasitaria o viral clínicamente significativa que requiere tratamiento.
- La infección bacteriana aguda que requiere el uso de antibióticos debe retrasar la detección/inscripción hasta que se haya completado el curso de la terapia con antibióticos.
- Hepatitis A, B o C activa conocida o se sabe que son positivos para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
- Infección sintomática de la enfermedad por coronavirus de 2019 (COVID-19).
- Mujeres que están amamantando o embarazadas.
- Antecedentes de trasplante de células madre hematopoyéticas o terapia génica.
- Participantes que toman medicamentos concomitantes, como sustratos sensibles de CYP3A4 con un rango terapéutico estrecho o inductores potentes de CYP3A4.
- Participó en otro ensayo clínico de un producto en investigación (o dispositivo médico) dentro de los 30 días o 5 vidas medias a partir de la fecha del consentimiento informado, lo que sea más largo, o está participando actualmente en otro ensayo de un producto en investigación (o dispositivo médico).
- Condición médica, psicológica o conductual que, en opinión del Investigador, confundiría o interferiría con la evaluación de seguridad y/o eficacia del fármaco del estudio, impediría el cumplimiento del protocolo del estudio; impedir el consentimiento informado; o hacer que el participante sea incapaz o improbable de cumplir con los procedimientos del estudio (particularmente la resonancia magnética).
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Droga activa
Nombre genérico: Voxelotor Forma farmacéutica: tableta Dosis: 1500 mg Frecuencia: QD Duración: 24 semanas
|
Durante el período de tratamiento, los participantes recibirán 1500 mg de voxelotor una vez al día (administrado en forma de tabletas) durante 24 semanas, además del tratamiento estándar de atención (SOC) actual.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Cambio en el FSC
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
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Cambio desde el valor inicial en el FSC hasta la semana 24 medido mediante resonancia magnética (MRI) utilizando etiquetado de espín arterial pseudocontinuo (pCASL).
|
Línea de base hasta la semana 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Cambio en el funcionamiento ejecutivo.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
|
Cambio desde el inicio hasta la semana 24 en la puntuación compuesta de capacidades cognitivas ejecutivas (utilizando la prueba de clasificación de tarjetas de cambio dimensional, la prueba de atención y control inhibidor de flancos y la prueba de clasificación de listas) según lo evaluado por el Módulo de cognición de la caja de herramientas de los Institutos Nacionales de Salud.
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Línea de base hasta la semana 24
|
Cambio en la velocidad de procesamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
|
Cambio desde el inicio hasta la semana 24 en la velocidad de procesamiento (mediante la prueba de comparación de patrones) según lo evaluado por el módulo de cognición de NIH Toolbox
|
Línea de base hasta la semana 24
|
Cambio en el funcionamiento no ejecutivo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
|
Cambio desde el inicio hasta la semana 24 en la puntuación compuesta de habilidades cognitivas no ejecutivas (utilizando la prueba de vocabulario con imágenes, la prueba de reconocimiento de lectura oral y la prueba de memoria de secuencia de imágenes) según lo evaluado por el módulo de cognición de la caja de herramientas de los NIH.
|
Línea de base hasta la semana 24
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Cambio en la Hb y hemólisis a lo largo del tiempo.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
|
Cambio y cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 24 en las medidas de hemólisis, incluida la bilirrubina no conjugada, los reticulocitos absolutos, el porcentaje de reticulocitos y la lactato deshidrogenasa (LDH).
|
Línea de base hasta la semana 24
|
Cambio en la dinámica cerebral.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
|
Cambio desde el inicio hasta la semana 24 en el flujo sanguíneo cerebral, la extracción de oxígeno y el metabolismo del oxígeno medidos mediante espectroscopia de correlación de difusión (DCS)/espectroscopia de infrarrojo cercano en el dominio de frecuencia (FDNIRS) (si está disponible) Correlación de la hemodinámica cerebral medida por DCS/FDNIRS (si está disponible) y la hemodinámica cerebral medida por resonancia magnética. |
Línea de base hasta la semana 24
|
Cambio en la OEF global medido mediante T2-Relaxation-Under-Spin-Tagging (TRUST)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
|
Cambio desde el inicio hasta la semana 24 en la OEF global, medido mediante CONFIANZA (si está disponible)).
|
Línea de base hasta la semana 24
|
Cambio en la FC regional dentro de la materia gris
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
|
Cambio desde el inicio hasta la semana 24 en el FBC regional dentro de la materia gris.
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Línea de base hasta la semana 24
|
Cambio en la FSC regional dentro de la sustancia blanca.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
|
Cambio en las puntuaciones de CVRS utilizando: Cambio desde el inicio hasta la semana 24 en el FSC regional dentro de la sustancia blanca |
Línea de base hasta la semana 24
|
Cambio en la OEF regional medida utilizando ASE (si está disponible)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
|
Cambio desde el inicio hasta la semana 24 en la OEF regional medido utilizando ASE (si está disponible)
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Línea de base hasta la semana 24
|
Correlación entre los cambios desde el inicio en el FSC (MRI y DCS/FDNIRS)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
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Correlación entre los cambios desde el inicio en el FSC (MRI y DCS/FDNIRS) y los cambios desde el inicio en los niveles de Hb
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Línea de base hasta la semana 24
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Correlación de cambios desde el inicio en OEF (MRI y DCS/FDNIRS)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
|
Correlación de los cambios desde el inicio en OEF (MRI y DCS/FDNIRS) y cambios desde el inicio en los niveles de Hb
|
Línea de base hasta la semana 24
|
Correlación del cambio desde el inicio en Hb
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
|
Correlación del cambio desde el inicio en Hb y el cambio desde el inicio en la puntuación compuesta de habilidades ejecutivas
|
Línea de base hasta la semana 24
|
Cambio en las puntuaciones de CVRS
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
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Cambio en las puntuaciones de CVRS mediante la Impresión global de gravedad del paciente (PGI-S)
|
Línea de base hasta la semana 24
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Cambio en las puntuaciones de CVRS utilizando la Impresión global de gravedad del médico.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
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Cambio en las puntuaciones de CVRS mediante la Impresión global de gravedad del médico (CGI-S)
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Línea de base hasta la semana 24
|
Incidencia y gravedad de los EA emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
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Incidencia y gravedad de los AA emergentes del tratamiento (TEAE) desde el inicio hasta la semana 24.
|
Línea de base hasta la semana 24
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GBT440-043
- C5341027 (Otro identificador: Alias Study Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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