Evaluación de pacientes con esclerosis sistémica sin autoanticuerpos específicos o asociados (SCLERONAB)
8 de mayo de 2024 actualizado por: Paul DECKER, MD, Central Hospital, Nancy, France
Evaluación fenotípica de pacientes con esclerosis sistémica sin autoanticuerpos específicos o asociados
La esclerosis sistémica (ES) es una enfermedad autoinmune sistémica compleja con fenotipo y pronóstico variables. Los autoanticuerpos son importantes biomarcadores de diagnóstico en la SSc. Más del 90% de los pacientes con SSc tenían anticuerpos antinucleares. Autoanticuerpos específicos de la SSc (anticuerpos antitopoisomerasa I, anticentrómeros, anti-ARN polimerasa III, anti-Th/To, antifibrilarina, anti-NOR90) o asociados a síndromes de superposición (anticuerpos anti-ARN polimerasa III -PM/ Scl, anti-KU, anti-U1RNP, anti-TRIM21) se detectan en la mayoría de los pacientes. Excluyendo los anticuerpos anti-TRIM21, los autoanticuerpos suelen ser mutuamente excluyentes y están asociados con fenotipos distintos.
Alrededor del 5 al 10% de los pacientes con SSc no tienen autoanticuerpos detectables con pruebas biológicas de rutina. Recientemente, se han descrito nuevas especificidades de autoanticuerpos en la SSc (anticuerpos anti-eIF2B, anti-RuvBL1/2, anti-BICD2, anti-U11/U12 RNP).
Los pacientes "seronegativos" podrían representar nuevas especificidades de autoanticuerpos (desconocidos o no evaluados de forma rutinaria actualmente) asociados con diferentes fenotipos de la enfermedad.
El objetivo principal es comparar el fenotipo de pacientes con esclerosis sistémica con o sin autoanticuerpos detectables específicos o asociados.
Los objetivos secundarios son:
- determinar grupos homogéneos de pacientes con esclerosis sistémica sin autoanticuerpos detectables específicos o asociados
- comparar el fenotipo de pacientes con esclerosis sistémica sin autoanticuerpos específicos o asociados detectables según el estado de los anticuerpos antinucleares
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
300
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Paul Decker, MD
- Número de teléfono: +33383157240
- Correo electrónico: p.decker@chru-nancy.fr
Ubicaciones de estudio
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Angers, Francia
- CHU Angers
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Contacto:
- Christian Lavigne
-
Brest, Francia
- Chu Brest
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Contacto:
- Claire De Moreuil
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Dunkerque, Francia
- CH Dunkerque
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Contacto:
- Amélie Leurs
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Grenoble, Francia
- CHU Grenoble
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Contacto:
- Alban Deroux
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Lille, Francia
- CHU Lille
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Contacto:
- David Launay
-
Lyon, Francia
- Hospices Civils De Lyon
-
Contacto:
- Claire Grange
-
Marseille, Francia
- AP-HM
-
Contacto:
- Brigitte Granel
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Nice, Francia
- CHU NICE
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Contacto:
- Viviane Queyrel
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Paris, Francia
- APHP
-
Contacto:
- Benjamin Chaigne
-
Poitiers, Francia
- Chu Poitiers
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Contacto:
- Mickaël Martin
-
Reims, Francia
- Chu Reims
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Contacto:
- Amélie Servettaz
-
Rennes, Francia
- Chu Rennes
-
Contacto:
- Alain Lescoat
-
Strasbourg, Francia
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
-
Contacto:
- Emmanuel Chatelus
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Pacientes seguidos en unidades de medicina interna o reumatología hasta diciembre de 2021
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente con esclerosis sistémica definida según criterios de clasificación ACR/EULAR 2013
- Paciente con un seguimiento mínimo de 3 años desde el diagnóstico de esclerosis sistémica
- Paciente evaluado para los siguientes autoanticuerpos específicos y/o asociados a la esclerosis sistémica: anti-topoisomerasa I, anti-centrómero, anti-ARN polimerasa III (RP155 y RP11), anticuerpos anti-Th/To, anti-fibrilarina, anti-NOR90, anti -Anticuerpos PM/Scl, anti-KU, anti-U1RNP y anti-SSA (independientemente del estado de los anticuerpos antinucleares)
Criterio de exclusión:
- Paciente con resultados equívocos para uno o más autoanticuerpos específicos y/o asociados a la esclerosis sistémica
- Paciente inicialmente negativo pero con resultado positivo para autoanticuerpos específicos de esclerosis sistémica y/o asociados durante el seguimiento
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Pacientes con SSc sin autoanticuerpos específicos o asociados (pacientes "seronegativos")
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evaluación de fenotipos SSc
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Pacientes con SSc con autoanticuerpos específicos o asociados
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evaluación de fenotipos SSc
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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tiempo de diagnóstico
Periodo de tiempo: línea base (J0)
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Duración entre la fecha del primer síntoma (excluyendo el fenómeno de Raynaud) y el diagnóstico de SSc.
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línea base (J0)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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número de pacientes con esclerodermia
Periodo de tiempo: línea base (J0)
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esclerodermia sinusoidal (sin esclerodermia), esclerodermia limitada o esclerodermia difusa
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línea base (J0)
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Número de pacientes con fenómeno de Raynaud.
Periodo de tiempo: línea base (J0)
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línea base (J0)
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Número de pacientes con úlceras digitales.
Periodo de tiempo: Línea de base (J0), 3 años de seguimiento y hasta la finalización del estudio (un promedio de 5 años)
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Línea de base (J0), 3 años de seguimiento y hasta la finalización del estudio (un promedio de 5 años)
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número de pacientes con calcinosis
Periodo de tiempo: Línea de base (J0), 3 años de seguimiento y hasta la finalización del estudio (un promedio de 5 años)
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Línea de base (J0), 3 años de seguimiento y hasta la finalización del estudio (un promedio de 5 años)
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número de pacientes con telangiectasias
Periodo de tiempo: línea base (J0)
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línea base (J0)
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número de pacientes con afectación articular
Periodo de tiempo: Línea de base (J0), 3 años de seguimiento y hasta la finalización del estudio (un promedio de 5 años)
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Línea de base (J0), 3 años de seguimiento y hasta la finalización del estudio (un promedio de 5 años)
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número de pacientes con afectación muscular
Periodo de tiempo: Línea de base (J0), 3 años de seguimiento y hasta la finalización del estudio (un promedio de 5 años)
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Línea de base (J0), 3 años de seguimiento y hasta la finalización del estudio (un promedio de 5 años)
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número de pacientes con afectación cardíaca
Periodo de tiempo: Línea de base (J0), 3 años de seguimiento y hasta la finalización del estudio (un promedio de 5 años)
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Línea de base (J0), 3 años de seguimiento y hasta la finalización del estudio (un promedio de 5 años)
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número de pacientes con enfermedad pulmonar intersticial
Periodo de tiempo: Línea de base (J0), 3 años de seguimiento y hasta la finalización del estudio (un promedio de 5 años)
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Línea de base (J0), 3 años de seguimiento y hasta la finalización del estudio (un promedio de 5 años)
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Número de pacientes con hipertensión arterial pulmonar.
Periodo de tiempo: Línea de base (J0), 3 años de seguimiento y hasta la finalización del estudio (un promedio de 5 años)
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Línea de base (J0), 3 años de seguimiento y hasta la finalización del estudio (un promedio de 5 años)
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número de pacientes con crisis renal de esclerodermia
Periodo de tiempo: Línea de base (J0), 3 años de seguimiento y hasta la finalización del estudio (un promedio de 5 años)
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Línea de base (J0), 3 años de seguimiento y hasta la finalización del estudio (un promedio de 5 años)
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número de pacientes con afectación gastrointestinal
Periodo de tiempo: Línea de base (J0), 3 años de seguimiento y hasta la finalización del estudio (un promedio de 5 años)
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Línea de base (J0), 3 años de seguimiento y hasta la finalización del estudio (un promedio de 5 años)
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puntuación cutánea de Rodnan modificada
Periodo de tiempo: Línea de base (J0), 3 años de seguimiento y hasta la finalización del estudio (un promedio de 5 años)
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Línea de base (J0), 3 años de seguimiento y hasta la finalización del estudio (un promedio de 5 años)
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capacidad vital forzada (FVC)
Periodo de tiempo: Línea de base (J0), 3 años de seguimiento y hasta la finalización del estudio (un promedio de 5 años)
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% valores FVC previstos
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Línea de base (J0), 3 años de seguimiento y hasta la finalización del estudio (un promedio de 5 años)
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capacidad de difusión de monóxido de carbono (DLCO)
Periodo de tiempo: Línea de base (J0), 3 años de seguimiento y hasta la finalización del estudio (un promedio de 5 años)
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% valores de DLCO previstos
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Línea de base (J0), 3 años de seguimiento y hasta la finalización del estudio (un promedio de 5 años)
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tasa de pacientes sin muerte
Periodo de tiempo: 3 años y 5 años de seguimiento.
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3 años y 5 años de seguimiento.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
2 de septiembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
29 de junio de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
29 de junio de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de mayo de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de mayo de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
14 de mayo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de mayo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de mayo de 2024
Última verificación
1 de mayo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2024PI015
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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