Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NBI-827104:n teho, turvallisuus, siedettävyys ja farmakokinetiikka lapsipotilailla, joilla on epileptistä enkefalopatiaa ja jatkuvaa piikkiä ja aaltoilua unen aikana

keskiviikko 2. elokuuta 2023 päivittänyt: Neurocrine Biosciences

Vaiheen 2 monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus NBI-827104:n tehon, turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on epileptistä enkefalopatiaa jatkuvan piikki- ja levottomuuden aikana

Tämä on 2. vaiheen kaksoissokkotutkimus, jossa arvioidaan NBI-827104:n tehoa, turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa, kun sitä annetaan kerran päivässä 13 viikon ajan lapsilla, joilla on epileptinen enkefalopatia ja jatkuva piikki ja aalto unen aikana (EECSWS). .

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08950
        • Neurocrine Clinical Site
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Neurocrine Clinical Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Neurocrine Clinical Site
  • Sveitsi
      • Basel, Sveitsi, 4031
        • Neurocrine Clinical Site
      • Zürich, Sveitsi, 8032
        • Neurocrine Clinical Site
  • Tanska
      • Dianalund, Tanska, 4293
        • Neurocrine Clinical Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Neurocrine Clinical Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Neurocrine Clinical Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Neurocrine Clinical Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Neurocrine Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Neurocrine Clinical Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 10 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Vanhemman (vanhempien) tai laillisen edustajan (laillisten edustajien) allekirjoitettu tietoinen suostumus ja tarvittaessa kehityskykyisten lasten suostumus.
  2. EECSWS:n diagnoosi.
  3. Pyydä EECSWS-diagnoosia vahvistamaan diagnoosin vahvistuspaneelilla (DCP).
  4. Vähintään 1 ja enintään 3 kouristuslääkkeen (ASM) stabiili annos ja vakaa ottoaika, lukuun ottamatta systeemisiä kortikosteroideja ja suonensisäistä immunoglobuliinia (IVIG), 4 viikkoa ennen seulontaa ja sen odotetaan olevan vakaa seulonnasta tutkimuksen loppuun asti (EOS) . Vagal-hermostimulaattoria (VNS) ja ketogeenistä ruokavaliota ei lasketa ASM:iksi.
  5. Muiden kuin ASM-hoitojen (lukuun ottamatta systeemisiä kortikosteroideja ja IVIG:tä) annostuksen on oltava vakaa 2 viikkoa ennen seulontaa ja sen odotetaan olevan vakaa seulonnasta EOS:ään asti.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Lennox-Gastaut'n oireyhtymä, Doose-oireyhtymä (epilepsia, johon liittyy myoklonis-atonisia kohtauksia) tai Dravetin oireyhtymä.
  2. Merkittävä psykiatrinen sairaus, joka häiritsee kognitiivista tai käyttäytymistoimintaa (esim. masennus, skitsofrenia, autismikirjon häiriö), ellei se liity tutkijan arvioimaan EECSWS-diagnoosiin.
  3. Muiden merkityksellisten neurologisten häiriöiden kuin EECSWS:n ja sen taustalla olevat sairaudet tutkijan arvioiden mukaan. EECSWS:n taustalla olevien oireiden (esim. vastasyntyneiden aivohalvausten) on oltava vakaina vähintään vuoden ajan ennen seulontaa.
  4. Ruumiinpaino <10 kg satunnaistuksessa.
  5. Kliinisesti merkitykselliset löydökset systolisesta verenpaineesta (SBP), diastolisesta verenpaineesta (DBP) tai pulssista seulonnassa tai 1. päivänä tutkijan määrittämänä.
  6. Keskimäärin kolminkertainen EKG-korjattu QT-aika Friderician kaavalla (QTcF) > 450 ms tai jokin merkittävä sydämen poikkeavuus seulonnassa.
  7. Kliinisesti merkitykselliset löydökset kliinisissä laboratoriotutkimuksissa (hematologia, kliininen kemia mukaan lukien kilpirauhasen toimintaparametrit ja virtsan analyysi) seulonnassa tutkijan määrittämänä.
  8. Aspartaattiaminotransferaasin (AST), alaniiniaminotransferaasin (ALT) tai gammaglutamyylitransferaasin (GGT) tasot ovat yli 2 kertaa normaalin yläraja (ULN) seulonnassa.
  9. Sinulla on tutkijan määrittämä lievä tai vaikea munuaisten vajaatoiminta.
  10. Ollut kannabinoideja, paitsi Epidiolex®/Epidyolex®, 30 päivän kuluessa seulonnasta.
  11. Pulssihoito, kuten systeemiset kortikosteroidit ja IVIG, on kielletty vähintään 8 viikkoa ennen seulontaa.
  12. Suunniteltu kirurginen toimenpide, joka liittyy aivojen rakenteellisiin poikkeamiin seulonnasta koko tutkimuksen ajan.
  13. Olet saanut mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (jos tiedossa) kuluessa, sen mukaan, kumpi on pidempi, päivästä 1 tai aiot käyttää tutkimuslääkettä (muuta kuin tutkimushoitoa) tutkimuksen aikana.
  14. Kaikki olosuhteet tai olosuhteet, jotka voivat tutkijan mielestä vaikuttaa täysimääräiseen osallistumiseen tutkimukseen tai tutkimussuunnitelman noudattamiseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: NBI-827104
NBI-827104 annettuna suun kautta 13 viikon ajan.
Lääke: NBI-827104
Kolminkertainen T-tyypin kalsiumkanavan salpaaja.
Placebo Comparator: Plasebo
Plaseboa annettiin suun kautta 13 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
Ei-aktiivinen annosmuoto.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Piikkiaaltoindeksin (SWI) suhde nopeiden silmän liikkeen (NREM) unen ensimmäisen tunnin aikana perustuen keskitettyyn video-EEG-lukemaan.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 6
Lähtötilanne viikkoon 6

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
SWI:n suhde NREM-unen ensimmäisen tunnin aikana keskitettyyn arviointiin perustuen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
Lähtötilanne viikkoon 12
Caregiver Global Impression of Change (GI-C) ja Clinical Global Impression of Change (CGI-C) -pisteet.
Aikaikkuna: Viikko 6 ja viikko 12
Caregiver GI-C on 7-pisteinen asteikko, joka arvioi yleistä maailmanlaajuista parannusta tutkimuslääkkeen annostelun aloittamisen jälkeen, ja se vaihtelee 1:stä (erittäin parantunut) 7:ään (erittäin paljon huonompi), kuten hoitaja on arvioinut. CGI-C on 7-pisteinen asteikko, joka arvioi yleistä maailmanlaajuista parannusta tutkimuslääkkeen annostelun aloittamisen jälkeen, ja se vaihtelee 1:stä (erittäin parantunut) 7:ään (erittäin paljon huonompi), kuten kliinikko arvioi.
Viikko 6 ja viikko 12
Kliinisen maailmanlaajuisen vaikeusvaikutelman (CGI-S) pisteet.
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikon 6 ja viikon 12 loppuun
CGI-S arvioi oireiden yleisen vakavuuden 7-pisteen asteikolla, joka vaihtelee 1:stä (normaali, ei ollenkaan sairas) 7:ään (erittäin sairaiden potilaiden joukossa), tutkijan arvioiden mukaan.
Lähtötilanne viikon 6 ja viikon 12 loppuun

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Neurocrine Biosciences

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 26. huhtikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 8. elokuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 11. lokakuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 6. marraskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. marraskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 12. marraskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 4. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 2. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NBI-827104-CSWS2010
  • 2020-003141-11 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset NBI-827104

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Indonesia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa