- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT00472030
Omalitsumabin tehokkuus ja turvallisuus bullous pemphigoidissa
Open Label -tapaussarja Xolairin (omalitsumabin) vaikutuksista bullous pemphigoidissa
Ensisijaisena tavoitteena on testata Xolairin turvallisuutta ja tehoa autoimmuunirakkuloita aiheuttavan sairauden, bullous pemfigoidin (BP) hoidossa.
Tämä on pilotti, avoin tapauskontrollitutkimus. Xolairilla hoidettuja potilaita verrataan potilaisiin, jotka saavat tavanomaista prednisonihoitoa.
Ilmoittautumisaika tutkimukseen on 24 viikkoa: 16 viikkoa aktiivista hoitoa ja 8 lisäviikkoa tarkkailua.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tavoitteet: Ensisijaisena tavoitteena on testata Omalitsumabin (Xolair) turvallisuutta ja tehoa autoimmuunirakkuloita aiheuttavan sairauden, bullous pemfigoidin (BP) hoidossa.
Tutkimuksen perusteet: Nykyinen bullous pemfigoidin hoito on epäspesifinen immunosuppressio, mikä aiheuttaa suurta sairastuvuutta näille potilaille. Äskettäin näillä potilailla on tunnistettu patogeenisiä immunogloguliiniluokan E autovasta-aineita. Kohdennetumman lähestymistavan kehittäminen hoitoon voi vähentää sairastuvuutta.
Metodologia: Tämä on pilotti, avoin tapauskontrollitutkimus. Omalitsumabilla (Xolair) hoidettuja potilaita verrataan potilaisiin, jotka saavat tavanomaista prednisonihoitoa.
Keskusten ja potilaiden lukumäärä: Tämä on yhden keskuksen tutkimus, johon otetaan mukaan 12 potilasta.
Populaatio: Mukaan otetaan rakkuloita pemfigoidipotilaita, jotka täyttävät taudin kliiniset, histologiset ja immunologiset kriteerit. Raskaana olevat naiset, alle 18-vuotiaat lapset ja potilaat, jotka eivät pysty antamaan suostumusta, suljetaan pois tästä esitutkimuksesta.
Tutkimuslääke: Xolair® (omalitsumabi)
Tutkimuksen kesto: 24 viikkoa: 16 viikkoa aktiivista hoitoa, 8 lisäviikkoa tarkkailua
Arviointikriteerit: Ensisijainen: 1. Aika lopettaa uusien rakkuloiden muodostuminen. 2. Prosenttiosuus ihon pinta-alasta ennen hoitoa ja sen jälkeen 3. Prednisonin kokonais- ja keskimääräinen päivittäinen annos, joka tarvitaan 30, 60 ja 180 päivän aikana Xolair-hoidon aloittamisen jälkeen. Toissijainen: 1. Verenkierrossa olevien eosinofiilien lukumäärä 2. Verenkierrossa olevien anti-BMZ-autovasta-aineiden mittaus (tyvikalvovyöhyke) 3. Histamiinin vapautumismääritys.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa, Department of Dermatology
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaiden kliiniset ja histologiset löydökset ovat yhdenmukaisia bullous pemfigoidin kanssa. Kliinisesti tämä määritellään nokkosihottumaplakkeiksi ja/tai rakkuloiksi ja pulloksiksi. Histologisesti potilailla on oltava tyypillinen eosinofiilinen spongioosi ja/tai ihon subepidermaalinen erottuminen verenpaineen mukaisesti.
- Potilailla on oltava joko positiivinen suora (IgG ja/tai C3 BMZ:ssä) tai epäsuora (IgG suolahalkaistun ihon katolla) pemfigoidin immunofluoresenssimikroskopiassa.
- Tähän tutkimukseen voivat osallistua 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat molemmista sukupuolista, kaikista roduista ja etnisistä taustoista.
- Potilailla on paljon yli 5 % kehon kokonaispinta-alasta, koska potilaita, joilla on lievempi sairaus, hoidetaan usein vain paikallisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä tässä tutkimuksessa määriteltyjä ehkäisymenetelmiä. Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee käyttää todistettuja ehkäisymenetelmiä (kuten - raittiutta, ehkäisypillereitä, kohdunsisäistä laitetta, estemenetelmää yhdistettynä geeliin tai vaahtoon siittiöiden torjunta-aineella, munanjohtimien sidontaa tai kumppania, jolle on tehty vasektomia).
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät.
- Alle 18-vuotiaat potilaat.
- Potilaat, jotka eivät pysty antamaan tietoista suostumusta.
- Tunnettu herkkyys tutkimuslääkkeelle (tutkimuksille) tai tutkimuslääkeryhmälle.
- Potilaat, joilla on vakava sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan kieltää osallistumisen tutkimukseen.
- Mikä tahansa muu syöpä kuin ei-melanooma-ihosyöpä viimeisen viiden vuoden aikana.
- Kaikki ei-melanoomaiset ihosyövät on täytynyt hoitaa riittävästi tutkimukseen tullessa.
- Minkä tahansa muun tutkimusaineen käyttö viimeisen 30 päivän aikana.
- Prednisonihoito viimeisen 2 viikon aikana.
- Paino tai seerumin IgE-tasot, jotka jättävät potilaan Xolairin tavanomaisten annosteluohjeiden ulkopuolelle.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: Omalitsumabi
Potilaita hoidetaan 150-375 milligrammalla Omalitsumabia (Xolair) heidän lähtöpainonsa ja seerumin immunoglobuliini E -tasojen perusteella.
Omalitsumabi annetaan ihonalaisesti hoitopäivänä 1 ja hoitoviikkona 2, 4, 6, 8, 10, 12 ja 14.
|
Potilaita hoidetaan 150-375 milligrammalla Omalitsumabia (Xolair) heidän lähtöpainonsa ja seerumin immunoglobuliini E -tasojen perusteella.
Omalitsumabi annetaan ihonalaisesti hoitopäivänä 1 ja hoitoviikkona 2, 4, 6, 8, 10, 12 ja 14.
Muut nimet:
|
Active Comparator: Prednisoni
Tutkimuksen kontrolliryhmä saa tavanomaista prednisonihoitoa maksimiannoksella 0,5 mg/kg/vrk.
|
Prednisoni maksimiannokseen 0,5 mg/kg/vrk.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Mediaaniaika ensimmäisestä omalitsumabihoidon annoksesta uusien rakkuloiden lopettamiseen.
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Tutkittavalle tehtiin fyysinen tarkastus ja arvioitiin uusien rakkuloiden muodostumisen pysähtyminen fyysisen tutkimuksen ja valokuvauksen avulla.
|
Jopa 24 viikkoa
|
Aktiivisen rakkuloivan pemfigoidi-ihotaudin aiheuttaman kehon kokonaispinta-alan prosentuaalinen lasku päivästä 0 viikkoon 24.
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Rakkuloisen pemfigoidin aktiivisen ihosairauden (aktiiviset eroosiot, rakkulat ja/tai vauriot) vaikutuksen alaisen kehon kokonaispinta-alan mittaus mitattiin päivänä 0 (ennen omalitsumabihoitoa) ja 24 viikon kohdalla (tutkimuksen loppu on 24 viikkoa).
|
Jopa 24 viikkoa
|
Prednisoniannostuksen mediaaninousu mitattuna viikolla 4, 8 ja 24 omalitsumabilla hoidetuilla potilailla ja normaalihoitoa saavilla potilailla.
Aikaikkuna: Viikko 4, viikko 8 ja viikko 24
|
Prednisonin kokonaisannos, joka tarvitaan rakkuloivan pemfigoidin hallintaan viikolla 4, 8 ja 24, oli laskettava tämän tutkimuksen molemmissa ryhmissä.
|
Viikko 4, viikko 8 ja viikko 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Anti-BP180 IgG:n (immunoglobuliini G:n anti-Bullous Pemphigoid 180 -vasta-aineen) väheneminen omalitsumabihoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Anti-BP180 IgG-tasot saatiin päätökseen käyttämällä Elisa-määritystä.
Anti-BP180 IgG-tasot saatiin ennen lähtötasoa ja viikolla 16
|
Jopa 24 viikkoa
|
Eosinofiilitason lasku omalitsumabihoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 24 viikkoa.
|
Potilaan lähtötilanteessa mitattua eosinofiilien määrää verrattiin eosinofiilien määrään viikolla 8.
Normaali eosinofiilien määrä Iowan yliopiston sairaalan laboratoriossa on 0-0,4 solua mikrolitraa kohti
|
Lähtötilanne, 24 viikkoa.
|
Anti-BP230-vasta-aineen IgG (Anti-bulloous Pemphigoid 230 -vasta-aine-immunoglobuliini G) lasku lähtötilanteessa ja viikolla 16
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
Muutos histamiinin vapautumismäärityksessä omalitsumabihoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Histamiinin vapautumismääritys mittaa histamiinin vapautumista, joka tapahtuu basofiilisten granulosyyttien stimulaation yhteydessä riippuen niiden herkkyydestä allergeenille.
|
Jopa 24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Janet A Fairley, MD, University of Iowa
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Dimson OG, Giudice GJ, Fu CL, Van den Bergh F, Warren SJ, Janson MM, Fairley JA. Identification of a potential effector function for IgE autoantibodies in the organ-specific autoimmune disease bullous pemphigoid. J Invest Dermatol. 2003 May;120(5):784-8. doi: 10.1046/j.1523-1747.2003.12146.x.
- Fairley JA, Fu CL, Giudice GJ. Mapping the binding sites of anti-BP180 immunoglobulin E autoantibodies in bullous pemphigoid. J Invest Dermatol. 2005 Sep;125(3):467-72. doi: 10.1111/j.0022-202X.2005.23853.x.
- Holgate ST, Djukanovic R, Casale T, Bousquet J. Anti-immunoglobulin E treatment with omalizumab in allergic diseases: an update on anti-inflammatory activity and clinical efficacy. Clin Exp Allergy. 2005 Apr;35(4):408-16. doi: 10.1111/j.1365-2222.2005.02191.x.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ihosairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Ihosairaudet, rakkuloita
- Pemfigoidi, bullous
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Glukokortikoidit
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Antineoplastiset aineet, hormonaaliset
- Astmaattiset aineet
- Hengityselinten aineet
- Antiallergiset aineet
- Prednisoni
- Omalitsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- 100569 (Muu tunniste: GSK)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Rakkuloittava pemfigoidi
-
Centre Hospitalier Universitaire de NiceValmis
-
University Hospital, LimogesValmisAutoimmuuninen rakkuladermatoosiRanska
-
University of Alabama at BirminghamGenentech, Inc.; BiogenValmisSilmän hampaiden pemfigoidiYhdysvallat
-
Seoul National University HospitalMinistry of Health & Welfare, KoreaSaatavillaLimbaalisten kantasolujen puutos | Silmän hampaiden pemfigoidi | Stevens-Johnsonin syndrooma | Kemiallinen palovammaKorean tasavalta
-
Brigham and Women's HospitalJoseph MerolaEi vielä rekrytointiaPemfigoidi, bullous
-
Centre hospitalier de l'Université de Montréal...Implandata Ophthalmic Products GmbHPeruutettuGlaukooma | Sarveiskalvon sameus | Keratiitti, herpeettinen | Sarveiskalvon sairaus | Sarveiskalvon vammat | Sokeus, hankittu | Silmän hampaiden pemfigoidi
-
University Hospital, RouenEi vielä rekrytointiaRakkuloittava pemfigoidiRanska
-
Peking University First HospitalWest China Hospital; Ruijin Hospital; Second Xiangya Hospital of Central South... ja muut yhteistyökumppanitValmisRakkuloittava pemfigoidiKiina
-
Assistance Publique Hopitaux De MarseilleTuntematonRakkuloittava pemfigoidiRanska
-
University Hospital, RouenSociété de Dermatologie FrançaiseTuntematonRakkuloittava pemfigoidiRanska