Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Omalitsumabin tehokkuus ja turvallisuus bullous pemphigoidissa

maanantai 17. syyskuuta 2012 päivittänyt: Janet Fairley, University of Iowa

Open Label -tapaussarja Xolairin (omalitsumabin) vaikutuksista bullous pemphigoidissa

Ensisijaisena tavoitteena on testata Xolairin turvallisuutta ja tehoa autoimmuunirakkuloita aiheuttavan sairauden, bullous pemfigoidin (BP) hoidossa.

Tämä on pilotti, avoin tapauskontrollitutkimus. Xolairilla hoidettuja potilaita verrataan potilaisiin, jotka saavat tavanomaista prednisonihoitoa.

Ilmoittautumisaika tutkimukseen on 24 viikkoa: 16 viikkoa aktiivista hoitoa ja 8 lisäviikkoa tarkkailua.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Yksityiskohtainen kuvaus

Tavoitteet: Ensisijaisena tavoitteena on testata Omalitsumabin (Xolair) turvallisuutta ja tehoa autoimmuunirakkuloita aiheuttavan sairauden, bullous pemfigoidin (BP) hoidossa.

Tutkimuksen perusteet: Nykyinen bullous pemfigoidin hoito on epäspesifinen immunosuppressio, mikä aiheuttaa suurta sairastuvuutta näille potilaille. Äskettäin näillä potilailla on tunnistettu patogeenisiä immunogloguliiniluokan E autovasta-aineita. Kohdennetumman lähestymistavan kehittäminen hoitoon voi vähentää sairastuvuutta.

Metodologia: Tämä on pilotti, avoin tapauskontrollitutkimus. Omalitsumabilla (Xolair) hoidettuja potilaita verrataan potilaisiin, jotka saavat tavanomaista prednisonihoitoa.

Keskusten ja potilaiden lukumäärä: Tämä on yhden keskuksen tutkimus, johon otetaan mukaan 12 potilasta.

Populaatio: Mukaan otetaan rakkuloita pemfigoidipotilaita, jotka täyttävät taudin kliiniset, histologiset ja immunologiset kriteerit. Raskaana olevat naiset, alle 18-vuotiaat lapset ja potilaat, jotka eivät pysty antamaan suostumusta, suljetaan pois tästä esitutkimuksesta.

Tutkimuslääke: Xolair® (omalitsumabi)

Tutkimuksen kesto: 24 viikkoa: 16 viikkoa aktiivista hoitoa, 8 lisäviikkoa tarkkailua

Arviointikriteerit: Ensisijainen: 1. Aika lopettaa uusien rakkuloiden muodostuminen. 2. Prosenttiosuus ihon pinta-alasta ennen hoitoa ja sen jälkeen 3. Prednisonin kokonais- ja keskimääräinen päivittäinen annos, joka tarvitaan 30, 60 ja 180 päivän aikana Xolair-hoidon aloittamisen jälkeen. Toissijainen: 1. Verenkierrossa olevien eosinofiilien lukumäärä 2. Verenkierrossa olevien anti-BMZ-autovasta-aineiden mittaus (tyvikalvovyöhyke) 3. Histamiinin vapautumismääritys.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

2

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa, Department of Dermatology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaiden kliiniset ja histologiset löydökset ovat yhdenmukaisia ​​bullous pemfigoidin kanssa. Kliinisesti tämä määritellään nokkosihottumaplakkeiksi ja/tai rakkuloiksi ja pulloksiksi. Histologisesti potilailla on oltava tyypillinen eosinofiilinen spongioosi ja/tai ihon subepidermaalinen erottuminen verenpaineen mukaisesti.
  • Potilailla on oltava joko positiivinen suora (IgG ja/tai C3 BMZ:ssä) tai epäsuora (IgG suolahalkaistun ihon katolla) pemfigoidin immunofluoresenssimikroskopiassa.
  • Tähän tutkimukseen voivat osallistua 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat molemmista sukupuolista, kaikista roduista ja etnisistä taustoista.
  • Potilailla on paljon yli 5 % kehon kokonaispinta-alasta, koska potilaita, joilla on lievempi sairaus, hoidetaan usein vain paikallisesti.

Poissulkemiskriteerit:

  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä tässä tutkimuksessa määriteltyjä ehkäisymenetelmiä. Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee käyttää todistettuja ehkäisymenetelmiä (kuten - raittiutta, ehkäisypillereitä, kohdunsisäistä laitetta, estemenetelmää yhdistettynä geeliin tai vaahtoon siittiöiden torjunta-aineella, munanjohtimien sidontaa tai kumppania, jolle on tehty vasektomia).
  • Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät.
  • Alle 18-vuotiaat potilaat.
  • Potilaat, jotka eivät pysty antamaan tietoista suostumusta.
  • Tunnettu herkkyys tutkimuslääkkeelle (tutkimuksille) tai tutkimuslääkeryhmälle.
  • Potilaat, joilla on vakava sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan kieltää osallistumisen tutkimukseen.
  • Mikä tahansa muu syöpä kuin ei-melanooma-ihosyöpä viimeisen viiden vuoden aikana.
  • Kaikki ei-melanoomaiset ihosyövät on täytynyt hoitaa riittävästi tutkimukseen tullessa.
  • Minkä tahansa muun tutkimusaineen käyttö viimeisen 30 päivän aikana.
  • Prednisonihoito viimeisen 2 viikon aikana.
  • Paino tai seerumin IgE-tasot, jotka jättävät potilaan Xolairin tavanomaisten annosteluohjeiden ulkopuolelle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Omalitsumabi
Potilaita hoidetaan 150-375 milligrammalla Omalitsumabia (Xolair) heidän lähtöpainonsa ja seerumin immunoglobuliini E -tasojen perusteella. Omalitsumabi annetaan ihonalaisesti hoitopäivänä 1 ja hoitoviikkona 2, 4, 6, 8, 10, 12 ja 14.
Potilaita hoidetaan 150-375 milligrammalla Omalitsumabia (Xolair) heidän lähtöpainonsa ja seerumin immunoglobuliini E -tasojen perusteella. Omalitsumabi annetaan ihonalaisesti hoitopäivänä 1 ja hoitoviikkona 2, 4, 6, 8, 10, 12 ja 14.
Muut nimet:
  • Xolair
Active Comparator: Prednisoni
Tutkimuksen kontrolliryhmä saa tavanomaista prednisonihoitoa maksimiannoksella 0,5 mg/kg/vrk.
Prednisoni maksimiannokseen 0,5 mg/kg/vrk.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Mediaaniaika ensimmäisestä omalitsumabihoidon annoksesta uusien rakkuloiden lopettamiseen.
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Tutkittavalle tehtiin fyysinen tarkastus ja arvioitiin uusien rakkuloiden muodostumisen pysähtyminen fyysisen tutkimuksen ja valokuvauksen avulla.
Jopa 24 viikkoa
Aktiivisen rakkuloivan pemfigoidi-ihotaudin aiheuttaman kehon kokonaispinta-alan prosentuaalinen lasku päivästä 0 viikkoon 24.
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Rakkuloisen pemfigoidin aktiivisen ihosairauden (aktiiviset eroosiot, rakkulat ja/tai vauriot) vaikutuksen alaisen kehon kokonaispinta-alan mittaus mitattiin päivänä 0 (ennen omalitsumabihoitoa) ja 24 viikon kohdalla (tutkimuksen loppu on 24 viikkoa).
Jopa 24 viikkoa
Prednisoniannostuksen mediaaninousu mitattuna viikolla 4, 8 ja 24 omalitsumabilla hoidetuilla potilailla ja normaalihoitoa saavilla potilailla.
Aikaikkuna: Viikko 4, viikko 8 ja viikko 24
Prednisonin kokonaisannos, joka tarvitaan rakkuloivan pemfigoidin hallintaan viikolla 4, 8 ja 24, oli laskettava tämän tutkimuksen molemmissa ryhmissä.
Viikko 4, viikko 8 ja viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Anti-BP180 IgG:n (immunoglobuliini G:n anti-Bullous Pemphigoid 180 -vasta-aineen) väheneminen omalitsumabihoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Anti-BP180 IgG-tasot saatiin päätökseen käyttämällä Elisa-määritystä. Anti-BP180 IgG-tasot saatiin ennen lähtötasoa ja viikolla 16
Jopa 24 viikkoa
Eosinofiilitason lasku omalitsumabihoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 24 viikkoa.
Potilaan lähtötilanteessa mitattua eosinofiilien määrää verrattiin eosinofiilien määrään viikolla 8. Normaali eosinofiilien määrä Iowan yliopiston sairaalan laboratoriossa on 0-0,4 solua mikrolitraa kohti
Lähtötilanne, 24 viikkoa.
Anti-BP230-vasta-aineen IgG (Anti-bulloous Pemphigoid 230 -vasta-aine-immunoglobuliini G) lasku lähtötilanteessa ja viikolla 16
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Jopa 24 viikkoa
Muutos histamiinin vapautumismäärityksessä omalitsumabihoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Histamiinin vapautumismääritys mittaa histamiinin vapautumista, joka tapahtuu basofiilisten granulosyyttien stimulaation yhteydessä riippuen niiden herkkyydestä allergeenille.
Jopa 24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Yhteistyökumppanit

Tutkijat

  • Päätutkija: Janet A Fairley, MD, University of Iowa

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. elokuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 8. toukokuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. toukokuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 10. toukokuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 16. lokakuuta 2012

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. syyskuuta 2012

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. syyskuuta 2012

Lisää tietoa

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Rakkuloittava pemfigoidi

3
Tilaa