Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tildrakitsumabin vaikutukset bullous pemfigoidin hoidossa

maanantai 6. heinäkuuta 2020 päivittänyt: Erin X. Wei, Brigham and Women's Hospital
Tämä on avoin pilottitutkimus, jossa arvioidaan tildrakitsumabin tehoa bullous pemfigoidin (BP) hoidossa kelvollisilla potilailla (katso yksityiskohtainen tutkimuspöytäkirja). Tutkimushenkilöstö antaa kolme 100 mg:n tildrakitsumabin kokonaisannosta viikoilla 0, 4 ja 16 yhteensä 16 hoitoviikon aikana potilaille, joilla on bullous pemfigoidi. Potilaita seurataan yhteensä 24 viikon ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkijat rekrytoivat 16 potilasta, joilla on bullous pemfigoidi, vähintään 18-vuotiaat ja joilla on vahvistettu bullous pemfigoidi diagnoosi biopsialla (sekä H&E että suora immunofluoresenssi (DIF) +/- IIF ja ELISA) Ensimmäisellä seulontakäynnillä saadaan demografisia tietoja , sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit sekä tietoinen suostumus, joka on hankittu niille, joiden katsotaan olevan ilmoittautumiskelpoisia. Tutkimushenkilöstö antaa kolme 100 mg:n tildrakitsumabin kokonaisannosta viikoilla 0, 4 ja 16 yhteensä 16 hoitoviikon aikana. Koehenkilöiden primaaristen ja toissijaisten päätepisteiden parantuminen arvioidaan kliinisen tutkimuksen ja kyselylomakkeiden avulla seulonnan alku- ja seurantakäynneillä viikoilla 0, 4, 16 ja 24, yhteensä 24 viikon seurantajaksolla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

16

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Vähintään 18-vuotias
  2. Diffuusi bullous pemfigoidin diagnoosi kliinisesti ja vahvistettu H&E, DIF +/- IIF/ELISA
  3. Pystyy ja haluaa antaa tietoon perustuvan suostumuksen, osallistua opintomatkoille ja käydä vierailumenettelyissä

Poissulkemiskriteerit:

  1. Rakkulaisen pemfigoidin epätavallinen ja paikallinen variantti suljetaan pois. Näitä ovat, mutta niihin rajoittumatta, BP sine ihottuma, dyshidrosiform pemphigoid, pemphigoid vegetans, pemphigoid nodularis, lichen planus pemphigoid, pretibial BP, vulva BP, peristomaalinen verenpaine ja napanuora , Verenpaine lokalisoituu vain vamma-, säteily-, amputaatio-, halvaus- tai muuhun taustalla olevaan ihottumaa kohtiin.
  2. Aiempi tildrakitsumabin käyttö.
  3. Hoito systeemisellä immuunijärjestelmää säätelevillä ei-steroidisilla lääkkeillä 6 viikon sisällä lähtötilanteesta tai systeemisen steroidin käyttö 2 viikon sisällä lähtötilanteesta. Esimerkkejä systeemisistä immuunijärjestelmää säätelevistä ei-steroidisista lääkkeistä ovat atsatiopriini, metotreksaatti, mykofenolaattimofetiili, syklosporiini, suonensisäiset immunoglobuliinit, dapsoni, kolkisiini, sulfasalatsiini tai omalitsumabi.
  4. Hoito muilla biologisilla aineilla, kuten TNF-estäjillä, anti-IL17-aineilla, anti-IL12/23-aineilla, anti-IL4/13-, anti-IL5-, anti-IL23-aineilla tai anti-eotaksiinilla, 4 kuukauden sisällä lähtötilanteen käynnistä.
  5. Rituksimabin käyttö 6 kuukauden kuluessa (tai kunnes lymfosyyttien määrä CD19:n ja CD20:n mukaan on normalisoitunut, jos yli 6 kuukautta) lähtötilanteessa.
  6. Minkä tahansa tildrakitsumabin tehoon mahdollisesti vaikuttavien lääkkeiden samanaikainen käyttö.
  7. belimumabin käyttö viimeisen vuoden aikana (tildrakitsumabi saattaa lisätä belimumabin haittavaikutuksia)
  8. Muut aktiiviset sairaudet, kuten psoriasis tai kosketusihottuma, jotka voivat sekoittaa ihotulehduksen kliinisiä arviointeja ja potilaan ilmoittamia oireita.
  9. Lisääntynyt infektion tai uudelleenaktivoituneen infektion riski, mukaan lukien ihmisen immuunikatovirus, hepatiitti B, hepatiitti C, endoparasiittiset infektiot, elävän heikennetyn rokotteen saanti 3 kuukauden sisällä lähtötilanteesta, krooninen tai akuutti infektio, joka vaatii hoitoa 4 viikon sisällä lähtötilanteesta käynti, lähtötilanteen immuunikatotila muuten määrittelemätön (ts. toistuvia tai vastustuskykyisiä infektioita)
  10. Aiemmin pahanlaatuinen kasvain, lukuun ottamatta paikallista ihon okasolusyöpää, tyvisolusyöpää tai in situ kohdunkaulan karsinoomaa, joka on täysin hoidettu.
  11. Naiset, jotka ovat tai suunnittelevat raskautta tai imettävät tutkimukseen osallistumisen aikana tai eivät pysty tai eivät halua käyttää ehkäisyä tutkimuksen aikana ja 4 kuukauden ajan viimeisen tildrakitsumabiannoksen jälkeen. Ehkäisyvaihtoehtoja ovat raittius, kaksoiseste (esim. miesten kondomi ja naisen pallea), vasektomia, kohdunsisäinen laite ja hormonaalinen ehkäisy. Naiset, joilla ei ole ollut kuukautisia vuoden kuluessa lähtötilanteesta, molemminpuolisesta munanjohtimien sidonnasta, kohdunpoistokäynnistä ja/tai molemminpuolisesta munanpoistokäynnistä, eivät tarvitse lisäehkäisymenetelmiä tutkimukseen osallistumisen aikana.
  12. Tutkijan arvion mukaan epävakaa tila tai tila, joka voi johtaa todennäköisemmin tutkimuksen keskeyttämiseen mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, suuret, toistuvat lääketieteelliset sairaudet, jotka saattavat vaatia sairaalahoitoa ja/tai tildrakitsumabin hoidon lopettamista, leikkausta, joka vaatisi tildrakitsumabin käytön keskeyttämisen ja/tai suuri kuntoutus, kyvyttömyys osallistua kaikkiin opintokäynteihin.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Interventio
Osallistujat saavat tildrakitsumabia 100 mg viikoilla 0, 4, 16; kolme annosta; 16 viikon hoitojakso ja 24 viikon seuranta
Lääke: Esitäytetty tildrakitsumabiruisku
Potilaat saavat tildrakitsumabia 100 mg ihon alle viikoilla 0, 4 ja 16. Tutkimushenkilöstö antaa jokaisen annoksen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos taudin vaikeusasteessa
Aikaikkuna: Viikot 0, 4, 16 ja 24
Taudin vakavuusluokka (lievä: 1-9 leesio(ta), kohtalainen: 10-30 vauriota ja vaikea: > 30
Viikot 0, 4, 16 ja 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos bullous pemphigoid Disease Activity Index (BPDAI) -indeksissä
Aikaikkuna: Viikot 0, 4, 16 ja 24
BPDAI-työkalu (9) laskee 2 pistettä: BPDAI:n kokonaisaktiivisuus ja BPDAI:n kokonaisvauriot. BPDAI-aktiivisuuden kokonaispistemäärä on kolmen osakomponentin aritmeettinen summa - ihorakkulat/eroosiot, ihon nokkosihottuma/eryteema ja limakalvorakkulat/eroosiot. BPDAI-vaurioiden kokonaispistemäärä on aritmeettinen summa kohteista, jotka on arvioitu alueellisesti pysyvämpien piirteiden, kuten tulehduksen jälkeisen hyperpigmentaation, arpeutumisen ja muiden aiheuttamien vaurioiden osalta. BPDAI määrittää leesioiden lukumäärän ja koon kynnykset. Vauriot luokitellaan niiden alueiden perusteella, joihin se vaikuttaa. BPDAI antaa lisäpainoa ihoalueille, joihin verenpaine vaikuttaa ensisijaisesti, kuten raajoihin, ja vähemmän painoa päänahkaan ja kasvoihin, jotta verenpaineen kliininen vaste voidaan erottaa paremmin. Pisteet voivat vaihdella 0–360 BPDAI:n kokonaisaktiivisuuden osalta (enintään 240 kokonaisihon aktiivisuuden ja 120 limakalvon aktiivisuuden osalta) ja 0–12 BPDAI-vaurion osalta, korkeammat pisteet osoittavat suurempaa taudin aktiivisuutta tai vauriota.
Viikot 0, 4, 16 ja 24
Muutos BPDAI-kutinassa
Aikaikkuna: Viikot 0, 4, 16 ja 24
Ei merkkejä kutinasta (ei kutinaa) 0 Lievä kutina (erittäinen kutina jopa kahdessa kehon kohdassa) 10 Keskivaikea kutina (kutina ≥ 3 kehon kohdassa, päivittäisen toiminnan heikkeneminen 20 Voimakas kutina (yleinen kutina, unen heikkeneminen) 30
Viikot 0, 4, 16 ja 24
Muutos ihotautien elämänlaatuindeksissä (DLQI)
Aikaikkuna: Viikot 0, 4, 16 ja 24

Jokainen kysymys pisteytetään nelipisteisellä Likert-asteikolla:

Erittäin paljon = 3 Paljon = 2 Vähän = 1 Ei ollenkaan = 0 Ei relevantti = 0 Vastaamaton kysymys = 0 DLQI lasketaan lisäämällä kunkin kysymyksen pisteet, jolloin tuloksena on enintään 30 ja vähintään 0. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä enemmän elämänlaatu heikkenee. Yli 10 pistemäärä osoittaa, että ihosairaus vaikuttaa vakavasti potilaan elämään.

Pisteiden merkitys 0-1 = ei lainkaan vaikutusta potilaan elämään 2-5 = pieni vaikutus potilaan elämään 6-10 = kohtalainen vaikutus potilaan elämään 11-20 = erittäin suuri vaikutus potilaan elämään 21-30 = erittäin suuri vaikutus potilaan elämään potilaan elämää
Viikot 0, 4, 16 ja 24
anti-BP180, BP230 IgG
Aikaikkuna: Viikot 0, 4, 16 ja 24
Viikot 0, 4, 16 ja 24
Kokonais-IgE
Aikaikkuna: Viikot 0, 4, 16 ja 24
Viikot 0, 4, 16 ja 24
Sytokiinien taso
Aikaikkuna: Viikot 0, 4, 16 ja 24
Viikot 0, 4, 16 ja 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Brigham and Women's Hospital

Yhteistyökumppanit

Joseph Merola

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Tiistai 1. syyskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 14. toukokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 10. heinäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 10. heinäkuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. heinäkuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2020P000025

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Pemfigoidi, bullous

Kliiniset tutkimukset Esitäytetty tildrakitsumabiruisku

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uruguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa