Tutkimus Parkinsonin taudin etenemisen kliinisten, kuvantamis- ja biologisten merkkiaineiden tunnistamiseksi (PPMI)
Parkinsonin etenemismerkkien aloite (PPMI)
Tämä on monikeskustutkimus, jossa arvioidaan kliinisten piirteiden, kuvantamisen ja biologisten biomarkkerien etenemistä Parkinsonin tautia (PD) sairastavilla potilailla verrattuna terveisiin kontrolleihin (HC) ja PD-potilaiden alatyyppeihin.
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tunnistaa PD:n etenemisen kliiniset, kuvantamis- ja biologiset markkerit käytettäväksi sairautta modifioivien hoitojen kliinisissä tutkimuksissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tarkistus 14 – 26. maaliskuuta 2018 Tarkistettu vastaamaan PPMI Wearables and Sensor Study Companion Protocolin täytäntöönpanoa
Muutos 13 - 20.11.2017 Opintojen keston pidentäminen vuoteen 2023 asti kaikille kohortteille (paitsi geenirekisteriä).
Muutos 12 - 01-6-2017 Suunniteltu kokeiluajankohta pidennetty 30. syyskuuta 2020 Uusien LRRK2- ja GBA-kohteiden geneettiseen rekisteriin ilmoittautumisen lopettaminen Lisätty anturi - PPMI Companion Study Salli suostumus yhteystietojen jakamiseen FOUND-tiimin kanssa millä tahansa käynnillä. Parkinsonin taudin riskitekijäkyselyn (PD-RFQ) sisällyttäminen FOUNDiin.
Tarkistus 11 – 01.4.2016 Lisättiin ääreisveren mononukleaaristen solujen (PBMC) kerääminen verinäytteistä välikäynneillä.
PPMI-patologian ydin/PPMI-aivo- ja kudospankin lisääminen Kävelyarvioinnin lisäystutkimuksen lisääminen (valitut PPMI-paikat - vain geneettinen kohortti) GBA-lisämutaatioiden testaus - aiemmin testattiin vain GBA N370S -mutaatiota; Kuitenkin jatkossa testaukseen sisältyy testejä GBA-mutaatioiden varalta, joiden on tunnistettu liittyvän tiettyihin sukujuuriin.
Muutos 10 - 5. lokakuuta 2015 Pidennetty opiskeluaika PD- ja Healthy Control -aineille 8 vuoteen. Prodromaalisille koehenkilöille (RBD ja hyposmic) lisätty iPSC-kumppanitutkimus.
Tarkistus 9 – 01.11.2014 GBA:n lisääminen kauttaaltaan dokumentoimaan GBA-mutaation lisätestejä. Koehenkilöiden allokointia geneettisessä kohortissa ja geneettisessä rekisterissä tarkistettiin GBA-kohteiden mukaan ottamiseksi.
Tarkistus 8 – 12. toukokuuta 2014 täydentävät pöytäkirjat: ihobiopsia/kantasolu; Amyloid Imaging 18F Florbetaben; Sukuhistorian osatutkimus; LÖYTYY PPMI-rekisteristä. Tarkempi kuvaus uusista menetelmistä, mukaan lukien: Ennakkodirektiivi kliiniseen tutkimukseen osallistumisesta; Opintojakson pidentäminen (SWEDD:ille, joilla on positiivinen skannaus vuonna 2) jatkamalla tai kutsumalla uudelleen opiskeluun ja seuraamalla (PD-aiheisten mukaan kuukauteen 60 asti); Objektiivinen Parkinsonin taudin mittaus (OPDM) sormen napauttelumittaus.
Tarkistus 7 – 14. lokakuuta 2013 esiseulonnan esiselvitys – RBD-selvitykset Pre-Seulonta Geneettinen kohortti – Selvitetty Arvioinnit/testit selvennetty, mukaan lukien suostumuksen lisääminen (tai suostumuksen peruuttaminen, jos mahdollista) tulevia tutkimuksia ja PD-sukuhistoriaa varten tiedonkeruu geneettisille kohorttikohteille valittuina vierailuina.
Tarkistus 6 – 29.5.2013 Genetics Coordination Core lisätään tutkimukseen. GCC sisälsi geneettisen kohortin PD-kohteita, geneettisen kohortin potilaat, joihin ei vaikuta, ja geneettisen rekisterin koehenkilöitä.
Tarkistus 5 – 27.11.2012 Haju- ja RBD-kohteet lisätty prodromaaliseksi kohorttiksi.
Muutos 4 – 30. maaliskuuta 2012 Lisätään 18F-AV-133 VMAT-2 PET Imaging osallistuville Yhdysvaltojen ja Australian sivustoille. (Katso 18F-AV-133-PPMI kumppaniprotokolla).
Sivujen määrä kasvoi 21:stä 24:ään. Kognitiivisen luokittelun ja diagnostisten ominaisuuksien arvioinnin lisääminen.
Tarkistus 3 - 15.7.2011 SWEDD-aineiden lisääminen opintosuunnitteluun. Verinäytteenotto Neuvonta tutkimusnäytteiden keräämiseen paastotilassa.
Muutos 2 – 19. toukokuuta 2011 Käyntiaikaikkuna muutettu 30 päivästä 45 päivään, jotta peruskäynti voidaan suorittaa loppuun.
DAT- ja SPECT-kuvantamisosio - osio muutettu vastaamaan tutkimushenkilöiden matkustamista Neurodegeneratiivisten häiriöiden instituuttiin suorittamaan SPECT-skannaus ja joko DaTSCAN- tai BCIT-injektio.
Pääprotokolla - PPMI on viiden vuoden luonnollinen tutkimus (vähintään 3 vuoden osallistuminen jokaiselle henkilölle) de novo idiopaattisilla PD-potilailla ja terveillä kontrolleilla. Tämä tutkimus sisältää myös SWEDD:n (henkilöt, joilla ei ole näyttöä dopaminergisesta vajauksesta) ja prodromaaliset populaatiot.
Kaikki koehenkilöt arvioidaan perusteellisesti lähtötilanteessa ja sen jälkeen kolmen tai kuuden kuukauden välein. Koehenkilöille tehdään kliiniset (motoriset, neuropsykiatriset ja kognitiiviset) ja kuvantamisarvioinnit ja he luovuttavat verta, virtsaa ja aivo-selkäydinnestettä (CSF). Verinäyte DNA:ta varten otetaan. Kukin toimipaikka kerää tietoja yhtenäisesti vahvistettujen protokollien mukaisesti, ja tiedot analysoidaan ja säilytetään nimetyissä ydinlaitoksissa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Sydney, Australia, NSW2109
- Macquarie University
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Hospital Clínic de Barcelona
-
San Sebastian, Espanja, 20014
- Hospital Donostia
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Napoli, Italia, 80131
- Università Federico II
-
Salerno, Italia, 84131
- University of Salerno
-
-
-
-
-
Innsbruck, Itävalta, 6020
- Innsbruck Medical University
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 11523
- Foundation for Biomedical Research of the Academy of Athens
-
-
-
-
-
Trondheim, Norja, 7006
- St. Olavs Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75013
- Hospital Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
-
Kassel, Saksa, 34128
- Paracelsus-Elena Klinik
-
Tuebingen, Saksa, 72076
- University of Tuebingen
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0NN
- Imperial College London
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Sun City, Arizona, Yhdysvallat, 85351
- Banner Research Institute
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093-0948
- University of California San Diego
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
- University of California, San Francisco
-
Sunnyvale, California, Yhdysvallat, 94085
- The Parkinson's Institute
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
- Institute for Neurodegenerative Disorders
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33486
- Parkinson's Disease& Movement Disorder Center of Boca Raton
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- John Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Boston University
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10003
- Beth Israel Medical Center
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14620
- University of Rochester
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- University of Cincinnati/Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health &Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
- Univ of Washington and VA Puget Sound Health Care System
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Parkinsonin taudin (PD) aiheet:
- Parkinsonin taudin diagnoosi 2 vuotta tai vähemmän seulonnassa.
- Kuvausytimen vahvistus, että seulonta DAT-skannaus on yhdenmukainen dopamiinin kuljettajan puutteen kanssa, tai tarvittaessa VMAT-2 PET-skannaus, joka on yhdenmukainen vesikulaarisen monoamiinin kuljettajan puutteen kanssa.
- Ei odoteta vaativan PD-lääkitystä vähintään 6 kuukauden kuluttua lähtötilanteesta.
- Mies tai nainen 30 vuotta tai vanhempi PD-diagnoosin aikaan.
Terveen kontrollin (HC) kohteet:
• Mies tai nainen 30 vuotta tai vanhempi seulonnassa.
Poissulkemiskriteerit:
Parkinsonin taudin (PD) aiheet:
- Tällä hetkellä käytät levodopaa, dopamiiniagonisteja, MAO-B:n estäjiä, amantadiinia tai muita PD-lääkkeitä.
- On ottanut levodopaa, dopamiiniagonisteja, MAO-B:n estäjiä tai amantadiinia 60 päivän kuluessa lähtötilanteesta.
- On ottanut levodopaa tai dopamiiniagonisteja ennen lähtötilannetta yhteensä yli 60 päivän ajan.
- Sai mitä tahansa seuraavista lääkkeistä, jotka saattavat häiritä DAT-kuvausta: Neuroleptit, metoklopramidi, alfa-metyylidopa, metyylifenidaatti, reserpiini tai amfetamiinijohdannainen 6 kuukauden sisällä seulonnasta.
- Nykyinen antikoagulanttihoito (esim. kumadiini, hepariini), jotka saattavat estää lannepunktion turvallisen loppuunsaattamisen.
Tarvittaessa käytät parhaillaan lääkkeitä, joiden tiedetään aiheuttavan QT-ajan pidentymistä, tai käytät parhaillaan tetrabenatsiinia (TBZ- tai amfetamiinityyppisiä lääkkeitä).
- Tila, joka estää rutiininomaisen lannepunktion turvallisen suorittamisen, kuten estävä lannerangan sairaus, verenvuotodiateesi tai kliinisesti merkittävä koagulopatia tai trombosytopenia.
- Tutkimuslääkkeiden käyttö 60 päivän sisällä ennen lähtötasoa (kliinisen tutkimuksen ulkopuolella otetut ravintolisät eivät ole poissulkevia, esim. koentsyymi Q10).
Terveen kontrollin (HC) kohteet:
- Nykyinen tai aktiivinen neurologinen häiriö.
- Ensimmäisen asteen sukulainen, jolla on idiopaattinen PD (vanhempi, sisarus, lapsi).
- MoCA-pisteet < 26.
- Sai mitä tahansa seuraavista lääkkeistä, jotka saattavat häiritä DAT-kuvausta: Neuroleptit, metoklopramidi, alfa-metyylidopa, metyylifenidaatti, reserpiini tai amfetamiinijohdannainen 6 kuukauden sisällä seulonnasta.
Tarvittaessa käytät parhaillaan lääkkeitä, joiden tiedetään aiheuttavan QT-ajan pidentymistä, tai käytät parhaillaan tetrabenatsiinia (TBZ) tai amfetamiinityyppisiä lääkkeitä.
- Nykyinen antikoagulanttihoito (esim. kumadiini, hepariini), jotka saattavat estää lannepunktion turvallisen loppuunsaattamisen.
- Tila, joka estää rutiininomaisen lannepunktion turvallisen suorittamisen, kuten estävä lannerangan sairaus, verenvuotodiateesi tai kliinisesti merkittävä koagulopatia tai trombosytopenia.
- Muiden tutkimuslääkkeiden käyttö 60 päivän sisällä ennen lähtötilannetta (kliinisen tutkimuksen ulkopuolella otetut ravintolisät eivät ole poissulkevia, esim. koentsyymi Q10).
SWEDD Aiheet:
Kaikki PD-kriteerit pätevät, kuten yllä, paitsi että SWEDD-potilaalla on oltava vahvistus kuvantamisytimestä, että dopamiininkuljettajan SPECT-skannaus ei osoita merkkejä dopamiinin kuljettajan puutteesta tai soveltuvin osin VMAT-2 PET-skannaus ei osoita vesikulaarisen monoamiinin kuljettajan puutteesta.
Prodromaaliset aiheet:
Osallistumiskriteerit (prodromaaliset kohteet) 4.2.7.1. Aiheilla on oltava vähintään yksi seuraavista ominaisuuksista:
Hyposmia:
- Mies tai nainen 60 vuotta tai vanhempi
- Hajuytimen vahvistus siitä, että UPSIT:n määrittämä haju on iän ja sukupuolen mukaan 10. persentiilissä tai sen alapuolella
REM-käyttäytymishäiriö (RBD):
- Mies tai nainen 60 vuotta tai vanhempi
- Uniytimen vahvistus, että koehenkilön polysomnografia (PSG) täyttää RBD-kriteerit
LRRK2:
- Mies tai nainen 60 vuotta tai vanhempi
- Testauslaitoksen kirjallinen vahvistus tai asiakirjat siitä, että yksilö on LRRK2-mutaatiopositiivinen 4.2.7.2. Kuvausytimen vahvistus, että dopamiininkuljettajan SPECT-skannaus on hyväksytty (katso alla). Noin 80 potilaalla on DAT-vaje, joka on samanlainen kuin henkilöillä, joilla on varhainen PD (lievä tai kohtalainen DAT-vaje). Noin 20 koehenkilöä valitaan ilman DAT-vajetta tai minimaalista DAT-vajetta, joka on samanlainen iältään, sukupuolensa ja riskiprofiililtaan kuin niillä, joilla on lievä tai kohtalainen DAT-vaje. 4.2.7.3. Kyky antaa kirjallinen tietoinen suostumus hyvän kliinisen käytännön (GCP), kansainvälisen harmonisointikonferenssin (ICH) ja paikallisten määräysten mukaisesti. 4.2.7.4. Haluaa ja pystyä noudattamaan suunniteltuja vierailuja, vaadittuja tutkimusmenetelmiä ja laboratoriotutkimuksia. 4.2.7.5. Naiset eivät saa olla raskaana, imettävät tai suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana. Sisältää negatiivisen virtsan raskaustestin seulontapäivänä ennen injektiota (DaTSCAN).
Poissulkemiskriteerit (prodromaaliset kohteet)
- Nykyinen tai aktiivinen kliinisesti merkittävä neurologinen häiriö tai psykiatrinen häiriö (tutkijan mielestä).
- GDS-pistemäärä on suurempi tai yhtä suuri kuin 10 (GDS-pisteet 5–9 edellyttää tutkijan harkintaa tutkimukseen osallistumiseen).
- STAI-lomake Y-1, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 54, edellyttää tutkijan harkintaa tutkimukseen osallistumiseen.
- Tutkijan määrittämä kliininen dementian63 diagnoosi (Liite 1).
- Kliininen Parkinsonin taudin diagnoosi seulontakäynnillä tutkijan määrittämänä.
- Sai mitä tahansa seuraavista lääkkeistä, jotka saattavat häiritä dopamiininkuljettajan SPECT-kuvausta: Neuroleptit, metoklopramidi, alfa-metyylidopa, metyylifenidaatti, reserpiini tai amfetamiinijohdannainen 6 kuukauden sisällä seulonnasta.
- Nykyinen antikoagulanttihoito (esim. kumadiini, hepariini), jotka saattavat estää lannepunktion turvallisen loppuunsaattamisen.
- Tila, joka estää rutiininomaisen lannepunktion turvallisen suorittamisen, kuten estävä lannerangan sairaus, verenvuotodiateesi tai kliinisesti merkittävä koagulopatia tai trombosytopenia.
- Mikä tahansa muu lääketieteellinen tai psykiatrinen tila tai laboratoriopoikkeavuus, joka tutkijan mielestä saattaa estää osallistumisen.
- Tutkimuslääkkeiden tai -laitteiden käyttö 60 päivän sisällä ennen lähtötasoa (kliinisen tutkimuksen ulkopuolella otetut ravintolisät eivät ole poissulkevia, esim. koentsyymi Q10).
- Aikaisemmin saatu magneettikuvaus, jossa on näyttöä kliinisesti merkittävästä neurologisesta häiriöstä (tutkijan mielestä).
Geneettinen kohortti: Parkinsonin tautia sairastavat kohteet - Sisällystäminen:
- Potilailla on oltava vähintään kaksi seuraavista: lepovapina, bradykinesia, jäykkyys (täytyy olla joko leporemor tai bradykinesia) tai joko epäsymmetrinen lepovapina tai epäsymmetrinen bradykinesia.
- Parkinsonin taudin diagnoosi 7 vuotta tai vähemmän seulonnassa.
- Hoehnin ja Yahrin osavaltiossa
- Mies tai nainen 18 vuotta tai vanhempi
- Halukkuus geenitestaukseen ja saada tietoa geenitestien tuloksista.
- Mutaation vahvistus LRRK2:ssa, GBA:ssa tai SNCA:ssa
- Koehenkilöille, jotka käyttävät lääkkeitä, jotka saattavat häiritä dopamiininkuljettajan SPECT-kuvausta (neuroleptien, metoklopramidin, alfa-metyylidopan, metyylifenidaatin, reserpiinin tai amfetamiinijohdannaisen on oltava lääketieteellisestä näkökulmasta halukkaita ja kyettävä pitämään lääkettä vähintään 5 puoliintumisaikaa ennen seulontaa DatSCAN(TM) -kuvaus.
Poissulkeminen:
- Nykyinen antikoagulanttihoito (esim. kumadiini, hepariini), jotka saattavat estää lannepunktion turvallisen loppuunsaattamisen.
- Tila, joka estää rutiininomaisen lannepunktion turvallisen suorittamisen, kuten estävä lannerangan sairaus, verenvuotodiateesi tai kliinisesti merkittävä koagulopatia tai trombosytopenia.
Geneettinen kohortti - Vaikuttamattomat yksilöt
Sisällytä:
- Mies tai nainen 45 vuotta tai vanhempi lähtötilanteessa, jolla on LRRK2- tai GBA-mutaatio ja/tai ensimmäisen asteen sukulainen, jolla on LRRK2- tai GBA-mutaatio tai
- Miehen tai naisen ikä 30 vuotta tai vanhempi, jolla on SNCA-mutaatio ja/tai ensimmäisen asteen sukulainen, jolla on SNCA-mutaatio.
- Koehenkilöt, joilla on suuri riski saada LRRK2-, GBA- tai SNCA-mutaatio LRRK2-, GBA- tai SNCA-mutaatiosta johtuvasta ensimmäisen asteen sukulaisesta, voivat joko saada tietoa tuloksista tai olla tietämättömiä tuloksista.
- Koskemattomilla koehenkilöillä etnisestä tai maantieteellisestä ryhmästä, jolla tiedetään olevan suhteellisen korkea LRRK2-, GBA- tai SNCA-mutaation riski, kuten ashkenazi-juutalaista tai baskilaista syntyperää olevat ihmiset, ja joilla on perheenjäsen (elossa tai kuollut), jolla on tai on ollut PD halukkaita saamaan tietoa omista testituloksistaan.
- Halukkuus geneettiseen testaukseen
- Potilaiden, jotka käyttävät jotakin seuraavista lääkkeistä, jotka saattavat häiritä dopamiinin kuljettajan SPECT-kuvausta (neuroleptit, metoklopramidi, alfa-metyylidopa, metyylifenidaatti, reserpiini tai amfetamiinijohdannainen), on lääketieteellisestä näkökulmasta haluttava ja kyettävä pitämään lääke vähintään 5 puoli tuntia. elää ennen DatSCAN-kuvausta.
Poissulkeminen:
- PD:n kliininen diagnoosi
- Nykyinen hoito antikoagulantteilla (esim. kumadiini, hepariini), jotka voivat estää lannepunktion turvallisen loppuun saattamisen.
- Tila, joka estää rutiininomaisen lannepunktion turvallisen suorittamisen, kuten estävä lannerangan sairaus, verenvuotodiateesi tai kliinisesti merkittävä koagulopatia tai trombosytopenia.
Geneettinen rekisteri - sisällyttäminen:
- Henkilö, jolla on LRRK2-, GBA- tai SNCA-mutaatio ja/tai ensimmäisen asteen sukulainen, jolla on LRRK2-, GBA- tai SNCA-mutaatio.
- Mies tai nainen 18 vuotta tai vanhempi
- Halukkuus mennä geneettiseen testaukseen, mutta hän voi halutessaan joko saada tietoa tuloksista tai olla tietämätön tuloksista.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Datscan SPECT Imaging
Koehenkilöille injektoidaan 3-5 mCi dopamiinikuljettajaa.
4 tunnin (+/- 30 minuuttia) ikkunan kuluessa injektiosta kohteet läpikäyvät SPECT-kuvauksen kameralla.
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräiset muutosnopeudet
Aikaikkuna: Perustaso 156 kuukauteen
|
Keskimääräiset muutosnopeudet ja vaihtelu kliinisen, kuvantamisen ja biomisen tulosten keskiarvon ympärillä varhaisvaiheessa PD-potilailla ja tarvittaessa näiden nopeuksien vertailu PD-potilaiden alaryhmien ja eri alaryhmien välillä (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta: PD vs. terveet koehenkilöt, PD vs. SWEDD, PD vs. prodromaalinen, PD LRRK2-, GBA- tai SNCA-mutaation kanssa ja ilman, LRRK2-, GBA- tai SNCA-mutaatioiden kantajat, jotka eivät vaikuta terveisiin kontrolleihin) tutkimusväleillä 3 kuukauden ja 36 kuukauden välillä.
Erityisiä esimerkkejä tuloksista ovat MDS-UPDRS, dopamiinin kuljettajakuvauksen aivojuovion otto, rakkulamonoamiinin kuljettajatyyppi 2:n sisäänotto ja seerumin ja CSF:n alfa-synukleiini.
PD-potilaiden alajoukot voidaan määrittää lähtötilanteen arvioiden, geneettisten mutaatioiden, etenemisen virstanpylväiden ja/tai kliinisen, kuvantamisen tai biomisen muutosnopeuden perusteella.
|
Perustaso 156 kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutosnopeuksien vertailu
Aikaikkuna: Tutkimusvälit vaihtelevat 3 kuukaudesta 156 kuukauteen
|
Kliinisen, kuvantamisen ja biomisen tulosten keskiarvon muutosten välinen vertailu eri alaryhmissä (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen: varhainen PD vs. terveet koehenkilöt, PD vs. SWEDD, PD vs. prodromaalinen, PD LRRK2:n kanssa ja ilman, GBA- tai SNCA-mutaatio, koskematon LRRK2-, GBA- tai SNCA-mutaatio vs. terveet kontrollit)
|
Tutkimusvälit vaihtelevat 3 kuukaudesta 156 kuukauteen
|
|
Kliinisten, kuvantamis- ja biomisten tulosten yleisyys eri alaryhmissä (
Aikaikkuna: tutkimusvälit vaihtelevat lähtötilanteesta 156 kuukauteen.
|
Mukaan lukien, mutta ei rajoittuen: varhaiset PD-potilaat, terveet koehenkilöt, PD vs. SWEDD, PD vs. prodromaali, PD LRRK2-, GBA- tai SNCA-mutaation kanssa tai ilman, LRRK2-, GBA- tai SNCA-mutaatioiden kantajat, joihin ei vaikuta, vs. terveet koehenkilöt.
|
tutkimusvälit vaihtelevat lähtötilanteesta 156 kuukauteen.
|
|
Ennustava arvo
Aikaikkuna: Perustaso 156 kuukauteen
|
Varhaisten kliinisten ei-motoristen piirteiden, peruskuvantamisen ja biomisten tulosten ennustavan arvon määrittäminen sairauden tulevaa kulua varten.
|
Perustaso 156 kuukauteen
|
|
Tutkia niiden SWEDD-koehenkilöiden osuutta, joiden kliininen hallinta on muuttunut 24 kuukauden kuluttua
Aikaikkuna: Perustaso 156 kuukauteen
|
SWEDD:n kliininen diagnoosi- ja hoitokysely.
|
Perustaso 156 kuukauteen
|
|
Tutkiva analyysi
Aikaikkuna: Perustaso 156 kuukauteen
|
Tutkiva analyysi niiden prodromaalisten henkilöiden prosenttiosuuden arvioimiseksi, joilla on yksi tai useampi riskiominaisuus [hyposmia
|
Perustaso 156 kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Kenneth L Marek, MD, Institute for Neurodegenerative Disorders
- Opintojohtaja: John Q. Trojanowski, MD, PhD, University of Pennsylvania
- Opintojohtaja: Arthur W. Toga, PhD, University of California, Los Angeles
- Opintojohtaja: Tatiana Froud, PhD, Indiana University
- Opintojohtaja: Karl Kieburtz, MD, Clinical Trials Coordination Center
- Opintojohtaja: Andrew Singleton, PhD, Laboratory of Neurogenetics; National Institute on Aging NIH
- Opintojohtaja: John P Seibyl, MD, Institute for Neurodegenerative Disorders
- Opintojohtaja: Christopher Coffey, PhD, Clinical Trials Statistical and Data Management Center, University of Iowa
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Latourelle JC, Beste MT, Hadzi TC, Miller RE, Oppenheim JN, Valko MP, Wuest DM, Church BW, Khalil IG, Hayete B, Venuto CS. Large-scale identification of clinical and genetic predictors of motor progression in patients with newly diagnosed Parkinson's disease: a longitudinal cohort study and validation. Lancet Neurol. 2017 Nov;16(11):908-916. doi: 10.1016/S1474-4422(17)30328-9. Epub 2017 Sep 25.
- Kim R, Park S, Yoo D, Jun JS, Jeon B. Association of Physical Activity and APOE Genotype With Longitudinal Cognitive Change in Early Parkinson Disease. Neurology. 2021 May 11;96(19):e2429-e2437. doi: 10.1212/WNL.0000000000011852. Epub 2021 Mar 31.
- Simuni T, Brumm MC, Uribe L, Caspell-Garcia C, Coffey CS, Siderowf A, Alcalay RN, Trojanowski JQ, Shaw LM, Seibyl J, Singleton A, Toga AW, Galasko D, Foroud T, Nudelman K, Tosun-Turgut D, Poston K, Weintraub D, Mollenhauer B, Tanner CM, Kieburtz K, Chahine LM, Reimer A, Hutten S, Bressman S, Marek K; Parkinson's Progression Markers Initiative Investigators. Clinical and Dopamine Transporter Imaging Characteristics of Leucine Rich Repeat Kinase 2 (LRRK2) and Glucosylceramidase Beta (GBA) Parkinson's Disease Participants in the Parkinson's Progression Markers Initiative: A Cross-Sectional Study. Mov Disord. 2020 May;35(5):833-844. doi: 10.1002/mds.27989. Epub 2020 Feb 19.
- Simuni T, Uribe L, Cho HR, Caspell-Garcia C, Coffey CS, Siderowf A, Trojanowski JQ, Shaw LM, Seibyl J, Singleton A, Toga AW, Galasko D, Foroud T, Tosun D, Poston K, Weintraub D, Mollenhauer B, Tanner CM, Kieburtz K, Chahine LM, Reimer A, Hutten SJ, Bressman S, Marek K; PPMI Investigators. Clinical and dopamine transporter imaging characteristics of non-manifest LRRK2 and GBA mutation carriers in the Parkinson's Progression Markers Initiative (PPMI): a cross-sectional study. Lancet Neurol. 2020 Jan;19(1):71-80. doi: 10.1016/S1474-4422(19)30319-9. Epub 2019 Oct 31.
- Simuni T, Caspell-Garcia C, Coffey CS, Weintraub D, Mollenhauer B, Lasch S, Tanner CM, Jennings D, Kieburtz K, Chahine LM, Marek K. Baseline prevalence and longitudinal evolution of non-motor symptoms in early Parkinson's disease: the PPMI cohort. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2018 Jan;89(1):78-88. doi: 10.1136/jnnp-2017-316213. Epub 2017 Oct 6.
- Smith KM, Xie SX, Weintraub D. Incident impulse control disorder symptoms and dopamine transporter imaging in Parkinson disease. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016 Aug;87(8):864-70. doi: 10.1136/jnnp-2015-311827. Epub 2015 Nov 3.
- Oliveira FP, Castelo-Branco M. Computer-aided diagnosis of Parkinson's disease based on [(123)I]FP-CIT SPECT binding potential images, using the voxels-as-features approach and support vector machines. J Neural Eng. 2015 Apr;12(2):026008. doi: 10.1088/1741-2560/12/2/026008. Epub 2015 Feb 24.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PPMI-001
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .