Yhden käden tutkimus RAD001:stä monoterapiana pitkälle edenneen kolangiokarsinooman hoidossa (CRAD001T)

Sisällyttämiskriteerit:

• Histologisesti vahvistettu kolangiokarsinooman diagnoosi.
• Potilailla on oltava sairaus, jota ei voida hoitaa parantavalla leikkauksella.
• ECOG-suorituskykytila ​​< 2
• Potilaat, joilla on vähintään yksi mitattavissa oleva leesio lähtötasolla RECIST-kriteerien mukaisesti.
• Seuraavat laboratorioparametrit seulonnassa (käynti 1):

WBC on vähintään 3 000/uL. Verihiutaleet ovat vähintään 100 000/ul alaniinitransaminaasi (ALT) ja aspartaattitransaminaasi (AST) ≤ 2,5 x ULN. Potilaat, joilla on tiedossa maksametastaaseja: ASAT ja ALAT ≤ 5 x ULN kokonaisbilirubiini < 2 mg/dl* (suorituksen jälkeen) Seerumin kreatiniini on yhtä suuri tai vähemmän kuin 2,0 x normaalin yläraja

• Odotettavissa oleva elinikä 12 viikkoa tai enemmän.
• Kyky ymmärtää ja halu allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumus ja pystyä noudattamaan vierailuaikataulua.
• Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden raskaustestin tulee olla negatiivinen.
• Potilaat kieltäytyvät kemoterapiasta tai sädehoidosta.

Poissulkemiskriteerit:

• Potilaat 2 viikon sisällä pienestä leikkauksesta, 4 viikon kuluttua suuresta leikkauksesta haavan paranemiskomplikaatioiden välttämiseksi. Perkutaaniset biopsiat eivät vaadi odotusaikaa ennen tutkimukseen tuloa.
• Potilaat, joilla on äskettäin ollut hemoptyysi, ≥ 0,5 tl punaista verta.
• Potilaat, jotka ovat saaneet aiemmin systeemistä hoitoa metastasoituneen kolangiokarsinooman vuoksi.
• Kliinisesti merkittävä askites tai maksan vajaatoiminta.
• Potilaat, joilla on laaja oireinen keuhkofibroosi.
• Potilaat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä RAD001:lle (everolimuusi).
• Potilaat, jotka ovat aiemmin saaneet mTOR-estäjiä (sirolimuusi, temsirolimuusi, everolimuusi, deforolimuusi).
• Keskushermoston (CNS) etäpesäkkeiden historia tai kliininen näyttö. Huomautus: Tutkittavat, jotka ovat aiemmin hoitaneet keskushermoston etäpesäkkeitä (leikkaus±sädehoito, radiokirurgia tai gammaveitsi) ja täyttävät kaikki kolme seuraavista kriteereistä, ovat kelvollisia:

Ovat oireettomia Heillä ei ole ollut näyttöä aktiivisista keskushermoston etäpesäkkeistä ≥ 6 kuukauteen ennen ilmoittautumista, eikä he tarvitse steroideja tai entsyymejä indusoivia antikonvulsantteja (EIAC)

• Kliinisesti merkittävät ruoansulatuskanavan poikkeavuudet, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:

Imeytymishäiriö Mahtava mahalaukun tai ohutsuolen resektio, joka voi vaikuttaa RAD001:n imeytymiseen Aktiivinen peptinen haavasairaus Tulehduksellinen suolistosairaus Haavainen paksusuolitulehdus tai muut maha-suolikanavan sairaudet, joissa on lisääntynyt perforaatioriski. päivää ennen tutkimushoidon aloittamista;

• Potilaat, jotka saavat kroonista systeemistä hoitoa kortikosteroideilla tai muilla immunosuppressiivisilla aineilla. Inhaloitavat ja paikalliset steroidit ovat hyväksyttäviä
• Potilaat, joilla tiedetään olevan ihmisen immuunikatoviruksen seropositiivisuus
• Potilaat, joilla on autoimmuunihepatiitti
• Potilaat, joilla on aktiivinen verenvuotodiateesi. Potilaat voivat käyttää kumadiini- tai hepariinivalmisteita.
• Potilaat, joilla on vakavia ja/tai hallitsemattomia sairauksia tai muita tiloja, jotka voivat vaikuttaa heidän osallistumiseensa tutkimukseen.
• Potilaat, joilla on ollut jokin muu primaarinen pahanlaatuisuus ≤ 3 vuotta, lukuun ottamatta ei-melanooma-ihosyöpää ja kohdun in situ -syöpää.
• Naispotilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät, tai lisääntymiskykyiset aikuiset, jotka eivät käytä tehokkaita ehkäisymenetelmiä.
• Potilaat, jotka käyttävät muita tutkimusaineita tai jotka olivat saaneet tutkimuslääkkeitä ≤ 4 viikkoa ennen tutkimushoidon aloittamista.
• Potilaat, jotka eivät halua tai pysty noudattamaan protokollaa.
• Potilas, joka on hyötynyt sädehoidosta tai kemoterapiasta.