OnabotulinumtoxinA (BOTOX®) -tutkimus lapsipotilaiden neurogeenisen detrusorin yliaktiivisuudesta johtuvan virtsankarkailun vuoksi
keskiviikko 13. marraskuuta 2019 päivittänyt: Allergan
BOTOX® virtsankarkailun hoidossa neurogeenisen detrusorin yliaktiivisuudesta 5–17-vuotiailla potilailla
Tässä tutkimuksessa arvioidaan 3 annosta onabotulinumtoxinA (botuliinitoksiini tyyppi A) neurogeenisen detrusorin yliaktiivisuudesta johtuvan virtsankarkailun hoitoon 5–17-vuotiailla lapsilla sen määrittämiseksi, olivatko 1 tai useampi annos turvallista ja tehokasta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
114
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Antwerpen, Belgia, 2650
- UZ Antwerpen
-
Gent, Belgia, 9000
- UZ Gent , Urology
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
Caserta, Italia, 80138
- Seconda Universita di Napoli
-
Roma, Italia, 00165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- CHU Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola, 80-803
- Copernicus Podmiot Leczniczy Sp. z o. o., Kliniczny Oddzial Chirurgii i Urologii Dzieci i Mlodziezy GUMed
-
Poznan, Puola, 61-512
- Specjalistyczny Gabinet Lekarski
-
Wroclaw, Puola, 50-369
- Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 we Wroclawiu
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska, 33076
- Hopital Pellegrin - Enfants
-
Limoges, Ranska, 87000
- CHU de Limoges - Hopital Mere et l'Enfant
-
Paris, Ranska, 75015
- Necker Enfants malades hospital
-
Paris, Ranska, 75012
- Hôpital Trousseau
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki, 6100
- Ankara University Medical Faculty Cebeci Hospital
-
-
-
-
-
Hradec Králové, Tšekki, 50005
- Fakultni nemocnice Hradec Kralove
-
Olomouc, Tšekki, 77520
- Fakultní Nemocnice Olomouc
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46032
- Riley Hospital for Children
-
-
Michigan
-
Royal Oak, Michigan, Yhdysvallat, 48073
- William Beaumont Hospital Research Institute
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Tarrytown, New York, Yhdysvallat, 10591
- Pediatric Urology Associates, PC
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
- McKay Urology Carolinas Medical Center
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Health System
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- Oklahoma Childrens Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta - 17 vuotta (LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Virtsankarkailu johtuu neurogeenisestä detrusorin yliaktiivisuudesta
- Käytä säännöllisesti puhdasta katetrointia virtsarakon tyhjentämiseen
Poissulkemiskriteerit:
- Selkäytimen leikkaus 6 kuukauden sisällä
- Aivohalvauksen diagnoosi
- Baklofeenipumpun nykyinen tai suunniteltu käyttö
- Virtsankarkailun sähköstimulaatio-/neuromodulaatiolaitteen nykyinen tai suunniteltu käyttö
- Kestokatetrin käyttö virtsanpidätyskyvyttömyyteen sen sijaan, että käytettäisiin puhdasta katetrointia virtsarakon tyhjentämiseen
- Minkä tahansa serotyypin botuliinitoksiinihoidon aiempi tai nykyinen käyttö minkä tahansa urologisen sairauden hoitoon tai minkä tahansa serotyypin botuliinitoksiinihoito 3 kuukauden sisällä minkä tahansa muun sairauden tai käytön yhteydessä
- Myasthenia gravis, Eaton-Lambertin oireyhtymä tai amyotrofinen lateraaliskleroosi
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: OnabotulinumtoxinA 50 U
OnabotulinumtoxinA (botuliinitoksiini A) 50 U (ei yli 6 U/kg) injektoituna detrusorin seinämään päivänä 1. Osallistujat olivat kelvollisia uudelleenhoitoon tutkimuksessa 191622-121 (NCT01852058), jos he olivat päteviä.
|
OnabotulinumtoxinA injektoitu detrusorin seinämään päivänä 1.
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: OnabotulinumtoxinA 100 U
OnabotulinumtoxinA (botuliinitoksiini A) 100 U (ei yli 6 U/kg) injektoituna detrusorin seinämään päivänä 1. Osallistujat olivat kelvollisia uudelleenhoitoon tutkimuksessa 191622-121, jos he olivat päteviä.
|
OnabotulinumtoxinA injektoitu detrusorin seinämään päivänä 1.
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: OnabotulinumtoxinA 200 U
OnabotulinumtoxinA (botuliinitoksiini A) 200 U (ei yli 6 U/kg) injektoituna detrusorin seinämään päivänä 1. Osallistujat olivat kelvollisia uudelleenhoitoon tutkimuksessa 191622-121, jos he olivat päteviä.
|
OnabotulinumtoxinA injektoitu detrusorin seinämään päivänä 1.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Päivittäisen virtsankarkailujaksojen päivittäisen keskimääräisen esiintymistiheyden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso (päivä -28 - päivä -1) 2 peräkkäiseen päivään ennen viikkoa 6
|
Virtsanpidätyskyvyttömyys määriteltiin tahattomaksi virtsan menetykseksi, jonka osallistuja kirjasi virtsarakon päiväkirjaan 2 peräkkäisen päivän aikana (normalisoituna 12 tunnin päiväjaksoon) ennen tutkimuskäyntiä.
Päiväaika määriteltiin ajaksi heräämisen ja päivän alkamisen ja ensimmäisen aamukatetrosoinnin ja nukkumaanmenon ja yöunien välillä.
Inkontinenssijaksojen lukumäärä laskettiin päivittäin tämän ajanjakson aikana.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta.
Pienimmän neliösumman arviot perustuivat Analysis of Covariance (ANCOVA) -malliin.
|
Perustaso (päivä -28 - päivä -1) 2 peräkkäiseen päivään ennen viikkoa 6
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Ensimmäinen tutkimushoito 12 viikkoon viimeisen hoidon jälkeen (jopa 48 viikkoa ensimmäisen tutkimusinjektion jälkeen)
|
Haittava tapahtuma on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma potilaalla tai kliiniseen tutkimukseen osallistuneella, jolle on annettu lääkettä ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon.
Haittava tapahtuma voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tai ei.
TEAE määritellään uudeksi haittatapahtumaksi tai olemassa olevan tilan pahenemiseksi hoidon aloittamisen jälkeen.
|
Ensimmäinen tutkimushoito 12 viikkoon viimeisen hoidon jälkeen (jopa 48 viikkoa ensimmäisen tutkimusinjektion jälkeen)
|
|
Muutos lähtötasosta virtsan keskimääräisessä määrässä ensimmäisen aamun katetroinnissa
Aikaikkuna: Perustaso (päivä -28 - päivä -1) 2 peräkkäiseen päivään ennen viikkoa 6
|
Osallistuja kirjasi virtsan tilavuuden muutoksen ensimmäisen aamukateroinnin yhteydessä virtsarakon päiväkirjaan 2 peräkkäisenä päivänä tutkimuskäyntiä edeltävän viikon aikana.
Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
Pienimmän neliösumman arviot perustuivat ANCOVA-malliin.
|
Perustaso (päivä -28 - päivä -1) 2 peräkkäiseen päivään ennen viikkoa 6
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on yöaikainen virtsankarkailu
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä -28 - päivä -1), viikko 6
|
Virtsanpidätyskyvyttömyys määriteltiin tahattomaksi virtsan erittymiseksi, ja osallistuja kirjasi virtsankarkailun esiintymisen tai puuttumisen virtsarakon päiväkirjaan 2 peräkkäisenä päivänä (normalisoitu 12 tunnin päiväjaksoon) tutkimusta edeltävän viikon aikana. vierailla.
Yöajaksi määriteltiin aika, joka kuluu nukkumaanmenosta, yöunet ja päivän alkamisesta.
Yöinkontinenssia sairastavien osallistujien prosenttiosuus on esitetty kategorioissa (0, 1, 2 yötä).
|
Lähtötilanne (päivä -28 - päivä -1), viikko 6
|
|
Muutos perustasosta enimmäiskystometrisessä kapasiteetissa (MCC)
Aikaikkuna: Perustaso (päivästä -28 päivään -1) viikkoon 6
|
MCC määriteltiin urodynamiikalla, koska infusoitu tilavuus ennen kuin osallistuja tunsi, ettei hän enää voinut viivyttää virtsaamista (heillä on voimakas halu tyhjentyä), vuoto tai 500 ml tiputettiin.
Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa, että virtsarakon enimmäismäärä on parantunut (lisääntynyt).
Pienimmän neliösumman arviot perustuivat ANCOVA-malliin.
|
Perustaso (päivästä -28 päivään -1) viikkoon 6
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on tahattomia detrusorin supistuksia (IDC)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä -28 - -1) ja viikko 6
|
Urodynaamiset testit suoritti paine-/virtauskystometrian suorittamiseen pätevä henkilöstö.
Tulokset vahvisti riippumaton keskustarkastaja.
Kystometriaa käytettiin mittaamaan tahattomien detrusor-supistusten esiintymistä täytön yhteydessä.
IDC:iden väheneminen lähtötasosta viikolle 6 osoittaa paranemista.
|
Lähtötilanne (päivä -28 - -1) ja viikko 6
|
|
Muutos lähtötasosta suurimmassa detrusorin paineessa ensimmäisen IDC:n (PdetMax1stIDC) aikana osallistujilla, joilla on IDC
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 28 - päivä 1) viikkoon 6
|
Urodynaamiset testit suoritti paine-/virtauskystometrian suorittamiseen pätevä henkilöstö.
Tulokset vahvisti riippumaton keskustarkastaja.
Kystometriaa käytettiin mittaamaan virtsarakon sisällä olevaa painetta, jotta nähtiin, kuinka hyvin rakko toimii.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta.
Pienimmän neliösumman arviot perustuivat ANCOVA-malliin.
|
Lähtötilanne (päivä 28 - päivä 1) viikkoon 6
|
|
Muutos lähtötilanteesta suurimmassa detrusorin paineessa (PdetMax) varastointivaiheen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 6
|
Urodynaamiset testit suoritti paine-/virtauskystometrian suorittamiseen pätevä henkilöstö.
Tulokset vahvisti riippumaton keskustarkastaja.
Kystometriaa käytettiin mittaamaan virtsarakon sisällä olevaa painetta, jotta nähtiin, kuinka hyvin rakko toimii.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta.
Pienimmän neliösumman arviot perustuivat ANCOVA-malliin.
|
Lähtötilanne (päivä 1) viikkoon 6
|
|
Muutos lähtötilanteesta detrusorin vuotopisteen paineessa (DLPP) varastointivaiheen aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä -28 - -1) viikkoon 6
|
DLPP määriteltiin pienimmäksi detrusor-paineeksi, jolla virtsaa vuotaa ilman detrusorin supistumista tai lisääntynyttä vatsansisäistä painetta.
Urodynaamiset testit suoritti paine-/virtauskystometrian suorittamiseen pätevä henkilöstö.
Tulokset vahvisti riippumaton keskustarkastaja.
Kystometriaa käytettiin mittaamaan virtsarakon sisällä olevaa painetta, jotta nähtiin, kuinka hyvin rakko toimii.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta.
Pienimmän neliösumman arviot perustuvat ANCOVA-malliin.
|
Lähtötilanne (päivä -28 - -1) viikkoon 6
|
|
Aika osallistuja pyytää uudelleenkäsittelyä
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Päivän 1 hoidosta uusintakäsittelyn pyytämiseen kulunut aika arvioitiin.
Niiden osallistujien, jotka eivät pyytäneet uusintahoitoa, tiedot sensuroitiin käyttämällä heidän viimeisen opintovierailunsa päivämäärää.
|
48 viikkoa
|
|
Aika osallistujan pätevyyteen uudelleenkäsittelyä varten
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Uudelleenhoitoon kelpuuttaminen edellyttää, että alla luetellut kriteerit täyttyvät uusintahoitokäynnin hyväksymisessä: Osallistuja/vanhempi/hoitaja pyytää uusintahoitoa, osallistujalla on yhteensä vähintään 2 vuorokauden virtsankarkailujaksoa 2 päivän virtsarakon päiväkirjan keruujakson aikana , hoidosta 1 on kulunut vähintään 12 viikkoa, eikä osallistuja ole kokenut missään vaiheessa vakavaa hoitoon liittyvää haittatapahtumaa.
|
48 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Margarita Furmanov, Allergan
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Tiistai 2. heinäkuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 11. lokakuuta 2018
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 11. lokakuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 9. toukokuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 9. toukokuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Maanantai 13. toukokuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Torstai 21. marraskuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. marraskuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. marraskuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Käyttäytymisoireet
- Mielenterveyshäiriöt
- Urologiset sairaudet
- Alempien virtsateiden oireet
- Urologiset ilmenemismuodot
- Virtsaamishäiriöt
- Eliminaatiohäiriöt
- Virtsankarkailu
- Enureesi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Ääreishermoston aineet
- Kolinergiset aineet
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Asetyylikoliinin vapautumisen estäjät
- Neuromuskulaariset aineet
- Botuliinitoksiinit
- Botuliinitoksiinit, tyyppi A
- abobotuliinitoksiiniA
Muut tutkimustunnusnumerot
- 191622-120
- 2012-004877-26 (EUDRACT_NUMBER)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .