Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tyypin IIIB mukopolysakkaridoosin hoitotutkimus (MPS IIIB)

tiistai 4. elokuuta 2020 päivittänyt: Allievex Corporation

Vaiheen 1/2 avoin annoskorotustutkimus intraserebroventrikulaarisen AX 250:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja tehoa varten potilailla, joilla on tyypin IIIB mukopolysakkaridoosi (MPS IIIB, Sanfilippo-oireyhtymä tyyppi B)

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida MPS IIIB -potilaille ICV-säiliön ja katetrin kautta annetun AX 250:n turvallisuutta ja siedettävyyttä sekä arvioida AX 250:n vaikutusta kognitiivisiin toimintoihin potilailla, joilla on MPS IIIB kehitysosuuden perusteella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

23

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Santiago de Compostela, Espanja
        • Hospital Clinico Universitario De Santiago
  • Kolumbia
      • Bogotá, Kolumbia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa
        • University Medical Center Hamburg Eppendorf, Department of Pediatrics
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • Mackay Memorial Hospital
  • Turkki
      • Ankara, Turkki
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Somers Clinical Research Facility, Great Ormond Street Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital Oakland

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 10 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Henkilöiden, jotka voivat osallistua tämän tutkimuksen osaan 1, on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:

  • Sillä on puutteellinen NAGLU-entsyymiaktiivisuus seulonnassa. Veri NAGLU-entsyymiaktiivisuuden varalta kerätään ja analysoidaan keskitetysti.
  • On ≥ 1 ja < 11-vuotias (vähintään yhden osan 1 kolmesta tutkittavasta on oltava ≥ 1 ja < 6-vuotias)
  • On esiintynyt MPS IIIB:n mukaisia ​​merkkejä/oireita; henkilöille, joilla ei ole ilmennyt sairauden merkkejä/oireita (esim. tunnettujen potilaiden sisarukset), kelpoisuuden määrittäminen on BioMarinin lääketieteellisen monitorin harkinnan mukaan yhdessä tutkijan kanssa.
  • Vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus ja tarvittaessa tutkittavan suostumus
  • Hänellä on kyky noudattaa protokollavaatimuksia tutkijan mielestä

Tämän tutkimuksen osaan 2 osallistuvien henkilöiden on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:

  • Osallistui ja täytti tutkimuksesta 250-901 siirtymisen protokollavaatimukset tai osallistui tutkimuksen 250-201 osaan 1
  • Vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus ja tarvittaessa tutkittavan suostumus

Poissulkemiskriteerit:

Henkilöt, jotka täyttävät jonkin seuraavista poissulkemiskriteereistä, eivät ole oikeutettuja osallistumaan tutkimuksen osaan 1:

  • On saanut kantasolu-, geeniterapiaa tai ERT:tä MPS IIIB:n vuoksi
  • Onko vasta-aiheita neurokirurgiaan (esim. synnynnäinen sydänsairaus, vakava hengitysvajaus tai hyytymishäiriöt)
  • Onko sinulla vasta-aiheita MRI-skannauksille (esim. sydämentahdistin, metallifragmentti tai siru silmässä tai aneurysmaklipsi aivoissa)
  • Hänellä on ollut huonosti hallittuja kohtaushäiriöitä
  • On altis suonensisäisen lääkkeen annon komplikaatioille, mukaan lukien potilaat, joilla on vesipää tai kammioiden shuntti
  • on saanut tutkimuslääkitystä 30 päivän sisällä ennen peruskäyntiä tai hänen on määrä saada mitä tahansa tutkimuslääkettä tutkimuksen aikana
  • Hänellä on sairaus tai lieventävä seikka, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa vaarantaa tutkittavan kyvyn noudattaa tutkimussuunnitelman vaatimuksia, potilaan hyvinvointia tai turvallisuutta tai tutkittavan kliinisen tiedon tulkittavuutta.
  • Onko raskaana milloin tahansa tutkimuksen aikana

Henkilöt, jotka täyttävät jonkin seuraavista poissulkemiskriteereistä, eivät ole oikeutettuja osallistumaan tämän tutkimuksen osaan 2:

  • On saanut kantasolu-, geeniterapiaa tai ERT:tä MPS IIIB:n vuoksi
  • Onko vasta-aiheita neurokirurgiaan (esim. synnynnäinen sydänsairaus, vakava hengitysvajaus tai hyytymishäiriöt)
  • Onko sinulla vasta-aiheita MRI-skannauksille (esim. sydämentahdistin, metallifragmentti tai siru silmässä tai aneurysmaklipsi aivoissa)
  • On altis suonensisäisen lääkkeen annon komplikaatioille, mukaan lukien potilaat, joilla on vesipää tai kammioiden shuntti
  • on saanut tutkimuslääkitystä 30 päivän sisällä ennen peruskäyntiä tai hänen on määrä saada mitä tahansa tutkimuslääkettä tutkimuksen aikana
  • Hänellä on sairaus tai lieventävä seikka, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa vaarantaa tutkittavan kyvyn noudattaa tutkimussuunnitelman vaatimuksia, potilaan hyvinvointia tai turvallisuutta tai tutkittavan kliinisen tiedon tulkittavuutta.
  • Onko raskaana milloin tahansa tutkimuksen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: AX 250
Osassa 1 potilaat saavat enintään kolme nousevaa annosta AX 250 (30, 100 ja 300 mg) ICV-infuusiona joka viikko, kunnes suurin siedetty testattu annos (MTTD) on vahvistettu. Osassa 2 potilaat saavat viikoittaisia ​​AX 250 -annoksia ICV-infuusiona, joka jatkuu 48 viikon ajan osassa 1 määritellyssä MTTD:ssä.
Lääke: AX 250
Ihmisen rekombinantin alfa-N-asetyyliglukosaminidaasin ja typistetyn ihmisen insuliinin kaltaisen kasvutekijän 2 (rhNAGLU-IGF2) kimeerinen fuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
AX 250:n viikoittaisten infuusioiden turvallisuusarviointi (osa 1 ja osa 2) - Osallistujien lukumäärä, joilla on poikkeavia kliinisistä laboratorioarvoista ja/tai hoitoon liittyviä haittavaikutuksia.
Aikaikkuna: Koko opintojakso, jopa 124 viikkoa
Niiden osallistujien määrä, joilla on poikkeavia kliinisistä laboratorioarvoista ja/tai hoitoon liittyviä haittavaikutuksia.
Koko opintojakso, jopa 124 viikkoa
Kehitysosamäärä (DQ) tehokkuusmuuttujana analysoimalla DQ-pisteiden muutosnopeutta hoidon aikana vs. DQ-pisteiden muutosnopeutta ennen hoitoa.
Aikaikkuna: Arvioitu tutkimuksen lopussa, enintään 124 viikkoa. Kerätty: Osa 1 - Lähtötilanne; Osa 2 - Viikot 12, 24, 36 ja 48
Arvioitu tutkimuksen lopussa, enintään 124 viikkoa. Kerätty: Osa 1 - Lähtötilanne; Osa 2 - Viikot 12, 24, 36 ja 48

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kuvaile AX 250:n maksimipitoisuutta (Cmax) aivo-selkäydinnesteessä (CSF) ja plasmassa tarpeen mukaan täyttämällä osat 1 ja osa 2
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppu, enintään 124 viikkoa. Kerätty: Ennen annosta, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 tuntia ensimmäisen annoksen ottamisen jälkeen kunkin osan 1 annoksen nostamisen aikana. 48, 72, 96, 168 tuntia annoksen jälkeen lähtötilanteessa, viikot 5, 12, 36 osassa 2.
Tutkimuksen loppu, enintään 124 viikkoa. Kerätty: Ennen annosta, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 tuntia ensimmäisen annoksen ottamisen jälkeen kunkin osan 1 annoksen nostamisen aikana. 48, 72, 96, 168 tuntia annoksen jälkeen lähtötilanteessa, viikot 5, 12, 36 osassa 2.
Kuvaile AX 250:n pitoisuuskäyrän alla oleva pinta-ala (AUC) aivo-selkäydinnesteessä (CSF) ja plasmassa tarpeen mukaan täyttämällä osat 1 ja osa 2
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppu, enintään 124 viikkoa. Kerätty: Ennen annosta, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 tuntia ensimmäisen annoksen ottamisen jälkeen kunkin osan 1 annoksen nostamisen aikana. 48, 72, 96, 168 tuntia annoksen jälkeen lähtötilanteessa, viikot 5, 12, 36 osassa 2.
Tutkimuksen loppu, enintään 124 viikkoa. Kerätty: Ennen annosta, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 tuntia ensimmäisen annoksen ottamisen jälkeen kunkin osan 1 annoksen nostamisen aikana. 48, 72, 96, 168 tuntia annoksen jälkeen lähtötilanteessa, viikot 5, 12, 36 osassa 2.
Kuvaile aivo-selkäydinnesteessä (CSF) ja seerumissa olevan AX 250:n kokonaislääkkeiden vasta-aineen (TAb) immunogeenisyyttä tarpeen mukaan täyttämällä osat 1 ja osa 2
Aikaikkuna: Arvioitu tutkimuksen lopussa, enintään 124 viikkoa. Kerätty: Ensimmäinen annos jokaisen annoksen korotuksen aikana osassa 1 ja viikoilla 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 osassa 2
Arvioitu tutkimuksen lopussa, enintään 124 viikkoa. Kerätty: Ensimmäinen annos jokaisen annoksen korotuksen aikana osassa 1 ja viikoilla 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 osassa 2
Arvioi GAG-tasot aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: Arvioitu tutkimuksen lopussa, enintään 124 viikkoa. Kerätty: Jokainen viikoittainen käynti tarpeen mukaan osien 1 ja 2 osien täyttämisen kautta
Arvioitu tutkimuksen lopussa, enintään 124 viikkoa. Kerätty: Jokainen viikoittainen käynti tarpeen mukaan osien 1 ja 2 osien täyttämisen kautta
Arvioi GAG-tasot plasmassa
Aikaikkuna: Arvioitu tutkimuksen lopussa, enintään 124 viikkoa. Kerätty: Jokainen viikoittainen käynti tarpeen mukaan osan 1 ja viikot 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 loppuun mennessä, kuten osassa 2
Arvioitu tutkimuksen lopussa, enintään 124 viikkoa. Kerätty: Jokainen viikoittainen käynti tarpeen mukaan osan 1 ja viikot 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 loppuun mennessä, kuten osassa 2
Arvioi virtsan GAG-tasot
Aikaikkuna: Arvioitu tutkimuksen lopussa, enintään 124 viikkoa. Kerätty: Jokainen viikoittainen käynti tarpeen mukaan osan 1 ja viikot 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 osan 2 mukaisesti.
Arvioitu tutkimuksen lopussa, enintään 124 viikkoa. Kerätty: Jokainen viikoittainen käynti tarpeen mukaan osan 1 ja viikot 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 osan 2 mukaisesti.
Arvioi AX 250 -hoidon vaikutus aivojen rakenteeseen magneettikuvauksella (MRI) arvioituna
Aikaikkuna: Arvioitu tutkimuksen lopussa, enintään 124 viikkoa. Osa 1 - Seulonta ja lähtötilanne; Osa 2 - Seulonta, lähtötilanne, viikko 24 ja viikko 48
Arvioitu tutkimuksen lopussa, enintään 124 viikkoa. Osa 1 - Seulonta ja lähtötilanne; Osa 2 - Seulonta, lähtötilanne, viikko 24 ja viikko 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Allievex Corporation

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Allievex Medical Monitor, Allievex Corporation

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 24. kesäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 31. heinäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 27. helmikuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 27. huhtikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 28. huhtikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 6. elokuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. elokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 250-201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi tyyppi IIIB

Kliiniset tutkimukset AX 250

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Suriname

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa